2020年07月07日，美国FDA批准了大冢制药（Otsuka Pharmaceuical）公司旗下Astex Pharmaceuticals研发的Inqovi（decitabine and cedazuridine）片剂上市。该药将用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和成人慢性粒单核细胞白血病（CMML）。

Inqovi是美国首个获批用于MDS和CMML的口服低甲基化制剂。Inqovi的获批将为患者在MDS治疗上提供了另一个选择。MDS患者目前需前往医疗机构接受静脉注射治疗，而口服片剂无疑大大降低了患者在Covid-19期间频繁拜访医疗机构的风险。据悉，该新药申请获得了FDA优先审批。另外， FDA已经授予了Inqovi用于治疗MDS和CMML的孤儿药资格（ODD）。根据NCI SEER数据，美国每年MDS新发病人数大于10,000人，美国现有MDS患者超过60,000人。

孤儿药（Orphan drug）是用于治疗罕见疾病的药物。由于孤儿药的市场需求太小，正常情况下药物开发上难以收回成本，导致药企不愿意开发孤儿药。为了鼓励研发机构开发此类药物，各国规定研发此类药物的企业或机构可享有一系列的优惠政策。早在1983年，美国政府就通过了《孤儿药品法案》。2018年FDA批准的59种新药中有34种（58%）被批准用于治疗罕见病。2019年，FDA批准的48种新药中有21种（占44%）被批准用于治疗罕见疾病。

以美国为例，目前有3000万美国人患有7,000多种罕见病。由于美国联邦政府的政策激励，孤儿药研发投资的增加等也推动了市场的增长。美国政府规定孤儿药享有七年市场独占权，欧盟规定孤儿药享有十年市场独占权。财政方面，美国政府规定孤儿药研发费用的50%可用来抵免税收；处于临床阶段的孤儿药，每年可申请各项来自政府的财政津贴。根据专业模型预测，孤儿药市场在2017年至2022年期间将以每年11.1％的年均复合增长率增长，达到2090亿美元，是整个处方药市场销售额增长率（5.3%）的两倍以上。到2022年，孤儿药将占全球处方药销售额的21.4％（不包括非专利药），而2000年该比例仅为6％。

由于孤儿药的市场前景不容小觑，MDS药物的市场潜力同样值得期待。目前，Celgene，Amgen，Otsuka和Takeda是该领域的主要参与者。其中Revlimid和Vidaza等药物的助力让Celgene在2016年的MDS药物市场上表现不凡，占据了95.2％的市场份额。据预测，全球MDS药物2022年的市场规模预计将达到24亿美元，其年复合增长率为9.7％。目前已有4种MDS药物获批上市，其中Vidaza 的年费用为86,000美元/人，Revlimid的年费用更是高达290,000美元/人。同时全球大约有45种MDS药物仍处于临床开发阶段。由于Inqovi的市场进入时机恰当和制剂优势，预计该药会给大冢制药带来不错的销售业绩。还是那个不变的真理，药物的价值来自临床需求。