2020年8月12日,美国FDA在加速审评程序下批准了NS Pharma,Inc公司研发的ViltepsoTM(Viltolarsen)注射剂,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是FDA批准的第二种针对外显子53跳跃的靶向疗法药物。
DMD于上世纪80年代被发现,是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病。DMD是由DMD基因突变导致肌萎缩蛋白(Dys)缺失引起的。以进行性肌肉退化和虚弱为特征,是最常见的一种肌肉营养不良疾病。DMD患者一般在3-5岁开始发病,12岁失去行走能力,20岁-30岁时常因呼吸衰竭而死亡。DMD在全球范围内的发病率约为1/3500-1/5000(新生儿),在美国每年约有400-600例男孩患病。Viltepso的批准来自两项临床试验的支持。在其中一项包括16例男性DMD患者的临床试验中,8例患者接受了推荐剂量的Viltepso治疗。这8名患者中,100%的患者Dys水平在接受治疗后有所提高。88%(7/8)的患者Dys水平达到正常值的3%以上。在接受治疗20-24周之后,Dys水平从基线正常值的0.6%增加到第25周正常值的5.9%。FDA认为,Dys产量的增加可以合理地预测携带DMD基因突变的患者的临床获益。事实上,由于样本量过小,该药物的临床疗效尚未完全确定。但由于考虑到DMD这种罕见疾病的危害性,以及目前缺乏有效的治疗方法,FDA仍决定批准Viltepso上市。此前已经有多款用于DMD治疗的药物上市。此次批准的Viltepso是第二款针对外显子53跳跃的靶向疗法药物。第一款此类药物Golodirsen市场销售价格约为每10毫升8,360美元,年治疗费用约为30万美元。据Research,Inc.的最新报告,到2023年,全球DMD药物市场规模预计将达到41.1亿美元,在预测期内以41.3%的复合年增长率增长

需要注意的是,虽然已经有多种DMD药物获批上市,但总体上而言,DMD患者的处境仍然不容乐观。目前已经上市和临床试验中的疗法只能够在一定程度上对DMD患者的肌肉萎缩情况进行缓解而非彻底根治。而Viltolarsen 的有效性仍有待进一步验证。目前,DMD领域仍然迫切缺乏一款真正有效的药物。即便如此,我们仍有理由相信,随着基因编辑技术与干细胞领域技术的进步,这一领域的疗法能够不断取得突破。这不仅为尚处黑暗之中的DMD患者终会迎来黎明的曙光,也为医药企业带来丰厚的研发回报。临床需求决定了药品的市场价值,这是一个不变的真理。
 

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