2020年8月15日,罗氏(Roche)公司旗下Genentech公司官网宣布FDA批准了其研发的Enspryng,作为首个,也是唯一的皮下注射治疗Aquaporin-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者的药物。临床试验证明,这种可以在家中皮下给药的产品降低了疾病复发频率。这是NMOSD疗法领域一个新的里程碑

NMOSD是一种罕见失能性中枢神经系统自身免疫性疾病,常被误诊为多发性硬化,主要损害视神经脊髓,导致失明、肌无力和瘫痪。NMOSD患者经常会出现疾病复发。严重的患者可以出现死亡。NMOSD可以发生在所有种族。目前在欧洲有大约10,000名患者;在美国影响了15,000人;在世界范围内影响了约200,000人。NMOSD在30多岁和40多岁的女性中最为常见。其中在非洲或亚洲人群中的发病率更高

Enspryng之前在日本和加拿大就已获得了批准。截止目前,FDA批准的NMOSD治疗方法共有三种,Alexion公司的Soliris,Viela Bio公司的Uplizna,以及最新加入这一行列的Enspryng

据来自Genetech的消息,Enspryng第一年的治疗费用大约为22万美元(15剂/年),此后每年需19万美元(13剂/年)。按照SVB Leerink分析师预测2024年,Enspryng的竞争对手Soliris在NMOSD的全球销售额将达到7亿美元。但Soliris定价极高,市场定价大约为50万美元/年;而虽Viela Bio公司尚未给Uplizna定价,预计每位病人的年治疗费用也会在的20-28万美元之间。因此,作为一款有着制剂优势的新药,Enspryng的出现将会逼迫其他NMOSD领域的竞争对手重新思考他们的市场售价。这对NMOSD患者无疑将是一个非常好的消息。

众所周知,罕见病治疗是利润丰厚的新药开发领域。所以欧美大小药企都把开发孤儿药作为他们的未来市场。但如何在这一高利润领域分到一杯羹将是对每个药企的智力考验。由于有着制剂和价格优势,新药Enspryng一定可以创造不凡的战绩。因为临床需求决定了药品价值。

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