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关注”是同写意法规俱乐部理事长,前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏,本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。

2020年12月11日,诺华公司宣布欧盟已经正式批准该公司的Leqvio®(inclisiran),用于治疗成人高胆固醇血症或混合血脂异常。这是一款全球首批的“first-in-class”的治疗药物,因此具有里程碑意义。

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高胆固醇血症是一种常染色体显性遗传病,导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平严重升高。在美国,有超过60万的人患有高胆固醇血症。在正常情况下,机体在肝脏中合成和从食物中摄取胆固醇,胆固醇在血液中存在于脂蛋白中。它的存在形式包括高密度脂蛋白胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇等几种。低密度脂蛋白可被氧化成氧化的低密度脂蛋白,低密度脂蛋白胆固醇可以在血管壁沉积,导致血管阻塞,进而造成心、脑、肾以及外周动脉的阻塞。低密度脂蛋白水平增高,会增加冠心病的危险性。因此被氧化的低密度脂蛋白胆固醇常被理解为“坏”胆固醇。。

Leqvio是一款siRNA疗法。使用该药可以持续降低患者LDL-C引起的心血管疾患的发病率。Leqvio可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,通过RNA的干扰作用来防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受体的回收和再利用。而降低体内PCSK9的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面,与更多LDL结合,进而将它们从血液中清除。

目前成人高胆固醇血症及混合性血脂异常市场上有众多的参与者,包括Amgen,Sanofi和Regeneron等大公司。与其它药品相比,Leqvio拥有着给药频率的优势。最初的两次注射间隔三个月。然后每六个月由医疗保健专业人员在皮下注射一次。而市场上的现有产品,Amgen的Repatha®和Sanofi的Praluent® 却需要每两周或每一个月注射一次。

但应该看到,Leqvio所面对的商业形势并不乐观。各大竞争对手正在严阵以待,以降价竞争的方式来赢得患者和市场。如2019年Amgen宣布, Repatha类产品在美国市场均以目录价格60%的折扣出售,即每年5850美元。分析人士认为,这种规模的降价实际上是为了扼杀竞争对手的销售潜力。

诺华目前希望利用其团队的心脏病专业知识来推广Leqvio,并认为由医疗服务提供商来管理该药可以提高患者的对Leqvio的依赖性。高胆固醇血症是一个巨大的潜在市场。一款疗效即佳,又费用相对较低的治疗药物无疑是患者所迫切需要的。毕竟,临床需求决定了药物价值。

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