“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。

2021年2月3日，德国默克公司宣布，美国FDA以优先审评的方式批准了该公司开发的MET抑制剂TEPMETKO （Tepotinib）上市，用于治疗携带MET基因第14号外显子（MET exon 14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。

Tepotinib是FDA批准的唯一一款每日1次的口服MET抑制剂，也是首个获得全球任何地方治疗晚期NSCLC的口服MET抑制剂。在审评过程中，FDA曾授予Tepotinib孤儿药的称号。此款药物具有高度选择的药物机制，并有潜力治疗预后不佳的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

据美国国家癌症中心报导，肺癌是全球第2大常见的癌症，每年诊断出约200万例病例和190万例死亡病例。
2020年，美国估计有23万新增肺癌病例，超过13.5万人死于肺癌。NSCLC占所有肺癌的80%-85%，其中有3%-4%会产生MET exon 14（METex14）突变。METex14跳过发生在大约3%至4%的NSCLC病例中，这种侵略性肺癌患者通常年老，因治疗选择有限，导致临床预后表现不佳。
FDA此次批准Tepotinib是基于一项关键二期的临床研究结果。该试验共招募了152名存在METex14突变的肺癌患者，患者平均年龄为73岁。患者需每天接受Tepotinib治疗，直至疾病有进展或显示不可耐受毒性。这项研究中，Tepotinib对初治患者和经治患者的总体反应率（ORR）均为43%。
初治患者中位响应持续时间（mDOR）为10.8个月，经治患者的mDOR为11.1个月。有67%的初治患者和75%的经治患者达到6个月以上的持续缓解；30%的初治患者和50%的经治患者达到9个月以上的持续缓解。
在安全性方面，Tepotinib最常见的不良反应是水肿、疲劳、恶心、腹泻、肌肉骨骼疼痛和呼吸困难。
目前越来越多的国家对非小细胞肺癌的认知日益提高，促进了该疾病治疗市场的快速增长。肺癌病例中80%-85% 由NSCLC组成，这是该市场强劲增长的主要驱动力。
根据GBI Research的报告显示，NSCLC治疗的全球市场规模将从2014年的69亿美元增加到2021年的109亿美元。2018年，靶向治疗领域主导了全球NSCLC治疗市场。默克公司此次Tepotinib的批准在肺癌治疗药物中脱颖而出，但是，它仍然会与诺华去年5月FDA批准的Capmatinib竞争。
此外，Global Data预计中国NSCLC市场增长将会最为迅速，到2025年将增长至43亿美元，占全球NSCLC股份的16%，年复合增长率为25.4%。
正如美国斯隆凯特琳癌症中心的Paul K. Paik博士指出的那样：“METex14跳跃突变占NSCLC病例的3%～4%，这种转移性肺癌患者通常是老年人，且预后较差。
目前临床迫切需要一款治疗该疾病的药物。”德国默克此次获批的药物，是每日一次的口服药，使用方便，且疗效显著。因此我们估计该药物会给默克带来巨大的经济回报。还是那句老话，临床需求决定了药物的价值。