作为家里的小宝贝，全世界的情感都一样，家人都希望把最好的给孩子，于是出现了各种婴幼儿专用的食品，用品，但是与健康最息息相关的药品，却一直进展缓慢，父母和儿科医生很多时候不得不在儿童用药上使用成人药的减量使用。那我们今天简单看看为什么生产一款儿童药这么难。

儿童药代动力学、药效学特性与成人用药不同。由于肝脏、肾脏、血脑屏障等发育不完善，水盐代谢、酸碱平衡的改变对儿童的影响更大，比如，人类的血脑屏障 3岁时才能形成，所以给婴幼儿使用镇静催眠药、麻醉药和四环素等易穿过血脑屏障的药物可能会对婴幼儿的神经系统造成严重威胁。儿童和成人迥异的生理也会影响药物剂型和规格的选择。比如，婴幼儿自主意识尚未建立，加之食道狭窄，使用成人药物的胶囊、丸剂或片剂可能会造成吞咽困难或者气管堵塞。儿童与成人不同的生理特性导致药物在婴幼儿体内的分布和半衰期都与成人用药在成人体内的特性不同，因此，即使是对已经上市的成人用药进行用于儿童的研究，难度也与开发新药不相上下。同时，儿童用药更高的研发费用、更长的研发周期，以及上市后相对小的适用人群，都决定了其研发与生产成本高于成人用药。

儿童药短缺是一个世界性难题，各国都还在探索中。美国食品药品管理局（FDA）30多年来一直在探索儿童药的开发，期间颁布了一系列法规来对儿童用药进行特殊管理。其政策体现出一种“胡萝卜加大棒”的鼓励与要求相结合的策略。

早在1979年，FDA便颁布了《标签要求》来规范药品标签和说明书，其中明确要求在药品标签和说明书中加入儿科使用信息，但效果不佳，申请在药品标签和说明书中加入儿科信息的企业并不多。于是，1994年FDA通过《儿科规则》开始推动企业参与相关工作。该规则规定：如果企业通过与成人剂量对比推算儿科使用剂量，就可以直接在说明书中标明儿童用药适应证和用药信息，这一规定虽然有助于企业在儿科领域推广药品，但对企业的吸引力并不大。

随后的1997年，FDA出台了著名的儿童用药“胡萝卜政策”，《食品和药品现代化管理法》中出现了“儿科独占条款”，条款规定：如果企业增加儿科标签（包括适应证和剂量），可获得6个月的市场独占权。这意味着给相关研发和生产企业带来限定时间的市场垄断。

1998年，一项被称为“大棒政策”的《儿科最终规则》颁布，其中规定药厂在开发新药时需同时进行儿科研究。虽然FDA的“大棒政策”在2002年被法院裁定为行为越权，但随后美国国会通过的《儿童最佳药品法案》强制新药进行儿科研究的要求被保留了下来。这一要求（《新药上市前儿科研究要求》）规定，对药品和生物制品新有效成分、适应证、剂型、给药剂量或途径等提出新药申请或补充申请的，除非经FDA同意准予豁免，必须提供儿科群体的安全性和有效性评价资料，甚至要具体到每一年龄段儿童的给药剂量和途径数据资料。

事件信息，获得独占权1年后，药品持有者必须向儿科治疗办公室（OPT）报告所有不良事件信息。FDA成立了专门的儿童用药评审委员会（PeRC）针对儿科用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，还专门设立了“儿科优先目录”，将每年处方量较大的药品列入目录，并对目录中药品的儿科信息进行审查和补充。在安全性监测方面，获得儿科独占权的药品必须在标签上公布免费电话收集不良

与美国类似，欧洲药品管理局（EMA）也发布了《儿科药品管理规章》、《针对儿童人群的药物临床研究指导原则》等一系列规章和指南。EMA《儿科药品管理规章》规定，申请新药以及新适应证必须提交“儿科研究计划”。通过儿科研究获得儿童用药数据的药品可获得6个月专利延长期或1年市场保护期。治疗罕见疾病的药品其市场独占期可延长至两年。此外，EMA对失去专利保护的药品所进行的儿科用药研究提供政府资助，并为取得儿科应用上市许可的这类药品给予10年的市场保护期。

儿科用药委员会是EMA的6个专业委员会之一，专门负责儿童用药的研究及评价。这一委员会除向行业发布儿童用药研究指南外，还提供免费科学咨询和面向公众共享的儿科研究数据库和欧洲儿科临床试验网络。

我国国家食品药品监督管理局也在关注儿童用药相关政策的建设工作，并已经与法律、政策研究领域的学者和研究单位开展合作，共同对我国儿童用药领域相关政策开展系统性研究。相信不远的将来，当个小孩也能稍微容易一点。

来源：HPC药闻药事