药品监管涉及的专业和学科众多，且相关知识更新发展速度极快，即使是专门的药监部门在此过程中也显得力不从心。由此，由各学科领域的资深专家组成的咨询委员会应运而生，世界上很多药监机构都在广泛的使用和借助药品专家咨询委员会的作用，来进行药品监管。如我国审批新药的技术咨询机构，是成立于1986年的“第一届卫生部药品审批委员会”。这些委员会在协助政府进行监管过程中发挥了巨大的作用。

除了三种产品应用会议（Type A,B,C）之外，FDA还存在一种特别的会议：FDA专家咨询委员会会议。

FDA专家咨询委员会（以下简称“委员会”）是由FDA成员以外的专业技术人员组成，目的是在于辅助FDA的官员对药物/医疗器械/生物制品的安全性和有效性做出正确的判断，以帮助FDA保护和提高公共健康。执行中，委员会负责提出建议，由FDA做出最终决定

FDA现有不同领域的咨询委员会共计33个，其中医疗器械17个。会议范围FDA专家咨询委员会会议进行讨论的范围很广，包括NDA, ANDA,BLA,PMA, 510K的申请，医疗器械的分类／再分类，指导文件，临床实验设计，批准后的监督，公民权益，政策问题等。

会议准备准备与咨询委员会进行会议大体分为以下3个步骤：

l Analysis：sponsor 需要对听众群和环境进行分析。了解谁是你的咨询委员会成员，他／她的教育背景、工作背景、专长背景是什么，以及他们的关系等，通过这些信息来预测他们可能的投票。如果可以，能够了解他们的公共以及政治方面的利益关系也是很重要的。

l Content Development：Sponsor应该花时间和精力好好准备幻灯片，演讲，简介，确保主要信息清晰明确。

l Testing of strategy and Materials：如果有可能，sponsor可以请外部的专业顾问进行模拟讨论，检查他们的应对策略，并且内部进行排练。

FDA的IND申报流程简介

作者：Julie

随着CFDA 140号文的发布，其中第七条“…申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批。…”明确表达了国家对于企业“走出去”的鼓励。想必国内众多有实力有好药、但一直苦于国内审评效率的有识之士们，不免跃跃欲试。

关于“走出去”的好处，在此不再赘述。有兴趣的同行请参考本站文章《药审新政下，一个少花钱快速获批的方法》。本文将对美国IND申报流程作粗浅介绍，声明：本文仅是IND审评体系内容的冰山一角。

一、什么是IND？

IND （Investigational New Drug）,一般指尚未经过上市审批、正在进行各阶段临床研究的新药。在实际应用中常引申为人体临床研究。

美国联邦政府禁止未经FDA批准的药品跨越州际调运和分发，而主办者需要将新药发运给外州的临床研究中心进行试验。根据21CFR，part 312的定义，IND申请也是申请对这项法律条款的豁免权。

二、IND的申报流程

1.药物开发

从药物发现和筛选开始，企业需开展一系列的合成工艺、制剂工艺、质量研究等等前期工作，且还需开展一系列动物毒理、药效和（或）药代动力学研究，得到药物安全性方面的初步证明后，方可申请临床试验。

2.Pre-IND会议

向FDA申报IND，首先，企业需要有在美办事处或者寻求合适的美国代理人，负责与FDA的沟通联络。

FDA建立了多种有效的和企业的沟通机制，比如各种和企业的正式会议，如Pre-IND会议、二期临床结束后会议、NDA/BLA递交前会议等等。通过会议，企业可以获取更多FDA对于药物开发方面的建议、清楚FDA的要求，减少走弯路、走错路的可能性，提高申报成功率。顾名思义，在申报IND之前企业与FDA的会议，即称为Pre-IND会议。为此，企业需要准备一个Pre-IND package，预先告知FDA药物的基本信息、研究现状、初步的研究计划等等，通常包括CMC、临床前药理毒理、临床试验方案大纲、已有人体临床经验（如有）的综述资料，而最重要的内容当数企业拟在Pre-IND会议上与FDA讨论的问题。准备问什么样的问题可以说是整个Pre-IND阶段最重要的一项工作。

一般说来，企业需在计划和FDA开会前60天左右，向FDA提出会议申请。FDA在收到会议申请后，一般在14天内作出会议安排。之后，企业向FDA递交Pre-IND简报文件（一般在会议前4周左右递交）。FDA通常会回复对拟讨论问题的初步意见，企业可以了解到FDA对问题的初步看法。通常企业只有一次与FDA开Pre-IND会议的机会，其重要性不容小觑。如何基于药品的研发现状和开发计划，正确地提问、和FDA开展有力的商谈，以最大限度地争取企业自身的利益并获得有价值的FDA指导意见，这个时候，一个专业的有丰富经验的FDA注册团队/顾问团队显得尤其重要，尤其对于缺乏FDA注册经验的企业来说，这将是保证成功的必要一步。

在Pre-IND会议结束后数个工作日，FDA会提供正式的Pre-IND会议纪要，记录FDA和申报者对于问题的意见和讨论结果。申报者也可以在会后提供自己的会议记录给FDA，表达自己对讨论情况的理解，避免双方理解上的误差。

3.IND申报文件包

根据Pre-IND会议与FDA的讨论结果，申报者进行IND申报文件包的编写。

IND申报文件包主要包括9部分的内容：①首页函、FDA 1571表；②目录；③引言和总体研究计划；④研究员手册；⑤临床研究方案；⑥化学、生产和质量控制信息；⑦药理和毒理信息；⑧已有人体临床经验；⑨额外信息；需要注意的是，在IND申报文件包中，还需提交相关原始完整研究报告，如，毒理研究报告等。

4．IND审评

审评工作从FDA收到IND申报文件包开始计时，FDA需在30天内完成审评。在审评后期，FDA可能会和申报者就某些问题开展讨论。审评结果一般包括三种情况：允许开始临床；部分临床限制以及临床限制。