2016-08-12   HPC药闻药事

By: Robert M. Califf, M.D., and Heidi C. Marchand, Pharm.D.

编译：David    校对：Joanna

我们最近会见了21位具有启示意义的患者和患者监护人，他们承诺成为FDA的患者代表。这些志愿者在华盛顿参加了我们为期两天的病人代表研讨会，这样他们可以接受专业培训以帮助FDA更好地履行指导企业开发安全有效的医疗产品并进行评估的重要责任。

患者代表项目可以追溯至1999年，是FDA承诺确保患者及其家人、监护人、支持者需求和选择不可或缺的项目，也是我们工作中前所未有的创举。

在我们的法规决策中，患者代表提供了先进的科学技术和实验证据，他们的视角和声音贯穿于我们整个医疗产业链的工作中，从开发到审核、评估，再到上市后监测，为我们提供了更多的机会加强在医疗产品利益和风险方面的知识，这不仅仅是精妙的科学，它也很有意义。例如我们都知道：长期生病的人对于某些病及其治疗方式都很精通，这就是所谓的久病成医。

患者代表接受的培训将帮助他们胜任FDA的咨询委员会、会议和研讨工作，在这里，他们将会熟知如何处理他们的疾病，包括治疗的副作用和重要的生活方式问题。他们将作为我们的顾问给我们的审阅人员提供宝贵的建议。

下面举几个我们在研讨会上听到的故事和经历以让你对患者代表的独特的技能和经验有一个了解。

一个世界级的运动员，在被诊断为严重的血液凝块疾病之前，她原认为她的疼痛仅仅是肌肉疼痛。从那之后，她使用了一系列不同的产品之后，现在她十分熟悉什么是最好的抗凝血剂并在思考服用这些药物的各种利弊。

我们的两名患者代表是患者看护人，他们照看过罕见病，贝敦氏症（一个致命的,遗传神经系统紊乱疾病）患者。遗憾的是，她们俩人都因此此病失去了她们的儿子。但面对悲剧，这两位母亲没有气馁，他们一直在呼吁寻找贝敦病的治疗方法，努力教育其他的父母。

另外一位母亲讲述了她女儿的故事，她的女儿在16岁时经历了两次脑瘤开颅手术而得以幸存，接着又历经48周的化疗和8周的大脑和脊柱放射治疗，。现在，她的女儿已经33岁了，生命状态依然良好。这位母亲告诉我们阿片类药物对她女儿减轻病痛是多么的重要。从这些有亲身经历的人那里所得到的建议和支持，对我们未来的决定至关重要。

这些患者代表讲述的故事令人感动，但更令人感动和最令人鼓舞的是他们对未来的承诺。这就是为什么他们被FDA选中——因为他们将亲身参与他们各自的患者委员会，因为他们独特的分析能力，开放的头脑和权衡的能力。

虽然我们会培训他们 一些FDA的基本知识，如产品进入市场的各种审批途径，但是是他们的个人经历、他们理解的能力，他们对患者心声和经历的表达能力 而使他们变得真正的特别。

伴随我们继续评估不同疾病的潜在治疗方法和治愈手段，我们必须确保在这过程中患者不仅仅是统计数据，他们是有名字、有面孔的真实存在的人。感谢患者代表重要的声音，他们代表了一种不可缺少的难题解决方法。

FDA将会继续寻找新的更好的方法以倾听患者的心声。我们的患者代表是这一承诺的重要组成部分并发挥重大的影响，我们感谢他们的服务和承诺并期待与他们并肩工作。

来源：FDA Voice； 药闻药事 编辑

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