「FDA法规动态」是对过去2周内FDA的重要新闻和法规动态的汇总。本专题重点关注与新药相关的获批、指南更新、研讨会和培训以及FDA其他重要新闻等。
新药获批
TALVEY
2023年8月9日，FDA加速批准Janssen Biotech开发的双特异性抗体TALVEY™（talquetamab-tgvs），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，前提是患者既往至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及抗CD38单克隆抗体等。
GAVRETO
2023年8月9日，FDA批准了Genentech开发的GAVRETO™（pralsetinib），用于治疗经FDA批准检测证实为转染重排（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
AKEEGA
2023年8月11日，FDA批准了Janssen Biotech开发的尼拉帕利（niraparib）和醋酸阿比特龙（abiraterone acetate）固定剂量复方制剂，联合泼尼松（prednisone）给药，用于治疗经FDA批准检测证实携带BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。
HEPZATO KIT
2023年8月14日，FDA批准了Delcath Systems开发的HEPZATO KIT（马法兰/肝脏输送系统[HDS]）。这是一款药械组合，用于治疗患有转移性葡萄膜黑色素瘤且影响肝脏面积小于50%的不可切除肝转移的成人患者。患者必须没有肝外疾病，或者肝外疾病仅限于骨、淋巴结、皮下组织或肺，并且适合切除或放射治疗。
ELREXFIO
2023年8月14日，FDA加速批准了Pfizer开发的ELREXFIO™ (elranatamab-bcmm)。该产品是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，前提是患者既往至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及抗CD38单克隆抗体等。这是继Janssen的TALVEY™（talquetamab-tgvs），第二款获FDA批准上市的CD3/BCMA双特异性抗体。
SOHONOS
2023年8月16日，FDA批准了Ipsen Biopharmaceuticals开发的Sohonos，用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的治疗。
VEOPOZ
2023年8月18日，FDA批准了Regeneron开发的Veopoz（pozelimab-bbfg）作为治疗罕见遗传性疾病-CHAPLE，即CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（PLE）的首款药物。
ABRYSVO
2023年8月21日，FDA批准了Pfizer开发的ABRYSVO，这是首个预防婴儿感染呼吸道合胞病毒（RSV）的疫苗产品，适用于32-36周孕龄的孕妇。
指南更新
Formal Meetings Between the FDA and Sponsors or Applicants of BsUFA Products
2023年8月11日，FDA发布了一份题为“FDA与BsUFA产品的申办方或申请人之间的正式会议”的指南草案。该指南草案针对的是CDER或CBER监管下的生物类似药（Biosimilar）或可互换生物制品（Interchangeable biological products）。指南草案就这类产品的开发和审查过程中申办方或申请人如何与FDA进行正式会议给出了指导。本指南草案修订并取代了2018年6月发布的同名指南草案。
Classification Categories for Certain Supplements Under BsUFA III
2023年8月11日，FDA发布了一份题为“BsUFA III某些补充剂的分类类别”的指南。该指南为申办方和 FDA 审查人员提供了关于 A、B、C、D、E 和 F 分类类别的建议，适用于原始和重新提交的事先批准补充材料。这些分类类别是根据2022年“生物类似药使用者付费修正案”（BsUFA III）的承诺信中明确规定的。
Postmarketing Approaches To Obtain Data on Under-Represented Populations in Clinical Trials
2023年8月11日，FDA发布了一份题为“在临床试验中获取代表性不足人群数据的上市后方法”的指南草案。尽管法规要求上市前的临床试验中要纳入在临床试验中历来代表性不足的患者群体，但实际情况却很难达到。针对该情况，本指南草案描述了FDA对于从上市后临床试验或真实世界数据等途径获取药物和生物制品的安全性和有效性信息的要求和建议。
Informed Consent Guidance for IRBs, Clinical Investigators, and Sponsors
2023年8月15日，FDA发布了一份题为“针对机构审查委员会（IRBs）、临床研究者和申办方的知情同意指南”的指南。本指南旨在协助IRBs、临床研究者和申办方遵循FDA的临床研究知情同意法规。该指南取代了FDA于1998年9月发布的“知情同意指南”，并最终确定了2014年7月发布的“知情同意信息表”的指南草案。该指南首先介绍了FDA对知情同意法规要求的一般指导，并就知情同意相关的IRBs、临床研究者、申办方和FDA的角色进行了讨论，随后是一系列常见问题的解答。
Manufacturing Changes and Comparability for Human Cellular and Gene Therapy Products
FDA在2023年7月14日发布了一份题为 “人类细胞和基因治疗产品生产变更和可比性” 的指南草案。2023年8月24日，FDA决定延长这份指南草案的征求意见期，新的截止日期为2023年11月13日。
研讨会和培训
Workshop To Enhance Clinical Study Diversity
2023年8月23日，FDA宣布举办名为 “加强临床研究多样性研讨会” 的公开研讨会。该研讨会是为了履行2022年食品和药品综合改革法案（FDORA）的要求，即FDA召开一次或多次公开研讨会，就加强临床研究的多样性征求各利益相关方的意见。本次公开研讨会在FDA和临床试验转化组织（Clinical Trials Transformation Initiative）的支持和协作下召开，旨在征求各方的意见，以增加临床研究中历来代表性不足人群的入组人数，并在适当情况下鼓励参与临床研究，以反映疾病或病症在人口亚群中的流行率或发病率等。
Upcoming：OTP Town Hall: Nonclinical Assessment of Cell and Gene Therapy Products
美东时间2023年8月30日11:30-13:00，CBER的OTP办公室将举行线上会议，以回答申办方在细胞和基因疗法领域的非临床问题。OTP的药理/毒理办公室的专家将出席并回答问题。
Upcoming：Understanding FDA Inspections and Data
美东时间2023年9月6日13:00-15:00，FDA将就药品生产检查的相关问题进行概述。参会者将可以了解到当前良好制造规范（CGMPs）和FDA审查等内容，FDA的讲者也将展示如何在FDA官网上查询相关资源。
Upcoming：Advancing Generic Drug Development: Translating Science to Approval
美东时间2023年9月13日，FDA将举办为期两天的公开研讨会，旨在向相关方介绍其仿制药申请者付费修正案（GDUFA）科学与研究计划如何影响其监管决策。此次研讨会将重点讨论影响仿制药开发的一系列问题，包括仿制药申请（ANDAs）和最近的GDUFA III更新。
重要新闻和动态
FDA works through ICH to support global drug development: creating harmonized technical standards through guidelines
在本次CDER对话中，CDER战略计划中心副主任Theresa Mullin博士就CDER在ICH框架合作下的重要作用提供了自己的看法。
Defining Active Ingredient: The U.S.FDA’s Legal Interpretation of Regulatory Exclusivities
国会研究服务部（Congressional Research Service）发布了一份报告，审查了FDA对活性成分的定义，并深入探讨了最近的法律挑战和对该定义的立法变化，以加强该机构对新活性成分构成的监管解释。活性成分的定义方式对于寻求新化学实体（NCEs）获得独占权的公司具有重要影响。
Director Peter Marks Highlights Progress in OTP Reorganization and Recruitment Drive
根据BioSpace的报道，CBER主任 Peter Marks 表示，FDA正在进行重组并填补治疗产品办公室（OTP）的职位空缺，目前这项工作进展顺利。他表示，大部分OTP的领导职位已经填补，CBER计划在未来一两年内填补多达500个子办公室的初级和中级职位的工作也在积极推进中。
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