新药审评动态
ADCETRIS
2025年2月11日，FDA批准了Seagen开发的抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin，维布妥昔单抗）联合来那度胺（lenalidomide） 和 利妥昔单抗（rituximab） ，用于治疗接受过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植（auto-HSCT）或嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成人患者，包括：• 非特指型弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）；
• 由惰性淋巴瘤转化而来的DLBCL；
• 高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。
此次审评采用了申请人自愿提交的评估辅助工具（Assessment Aid）以加速FDA的审批流程。
MERILOG
2025年2月14日，FDA批准了Sanofi-Aventis U.S. LLC开发的Merilog（insulin-aspart-szjj）作为Novo Nordisk开发的Novolog（Insulin Aspart，门冬胰岛素注射液）的生物类似药，用于改善成人和儿童糖尿病患者的血糖控制。Merilog是一种速效人胰岛素类似物，也是FDA批准的首款速效胰岛素生物类似药，可通过3毫升单次使用预充笔或10毫升多剂量瓶两种剂型给药。该药通过抑制餐后血糖峰值帮助患者控制血糖。Merilog是FDA批准的第三款胰岛素生物类似药，此前于2021年已批准两款长效胰岛素类似物。生物类似药的获批有望提升患者对安全有效疗法的可及性。
PENMENVY
2025年2月15日， GlaxoSmithKline宣布开发的五价脑膜炎疫苗Penmenvy获得FDA批准，用于预防10至25岁人群的脑膜炎球菌感染。Penmenvy结合了GlaxoSmithKline已上市疫苗Bexsero（针对B型脑膜炎）和Menveo（覆盖A、C、Y、W型）的免疫成分，可抵御五种最常见菌株（Men A、B、C、W、Y）。临床试验显示其安全性与Bexsero和Menveo一致。目前，Menveo已在60多个国家获批，而Bexsero是首个获批的B型脑膜炎疫苗。
ROMVIMZ
2025年2月17日，Ono Pharmaceutical宣布开发的的激酶抑制剂Romvimza（vimseltinib），用于治疗手术可能引发严重并发症的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。TGCT是一种罕见的非癌性肿瘤，常因CSF1基因突变累及关节、肌腱或滑膜组织，引发异常细胞增生、关节疼痛、僵硬及炎症。Romvimza的获批使其成为Daiichi Sankyo开发的Turalio的竞争对手，Turalio于2019年8月成为FDA批准的首个治疗TGCT的药物。Romvimza与Turalio相比，差异化优势如下：
• 给药频率：Turalio需每日口服两次，Romvimza仅需每周两次，患者依从性更优；
• 安全性：Turalio附有严重且可能致命的肝毒性黑框警告，需通过 风险评估与缓解策略（REMS）限制使用；Romvimza无需REMS，但需在治疗前及治疗期间监测肝酶（首年需每月两次检测，后续每三月一次）。
CTEXLI
2025年2月21日，FDA批准了Mirum Pharmaceuticals开发的Ctexli（chenodiol，鹅去氧胆酸）用于治疗成人脑腱黄瘤病（Cerebrotendinous Xanthomatosis, CTX）。该产品是首个获得FDA批准针对这一罕见脂质贮积病的疗法。CTX是一种由CYP27A1基因突变引发的罕见脂质代谢障碍疾病，患者因胆汁酸合成缺陷导致胆固醇代谢异常，引发脑、肌腱等多器官损伤。Ctexli通过补充胆汁酸水平，减少异常沉积的胆固醇。此前，FDA为该申请授予优先审评、快速通道及孤儿药资格，加速了审批进程。
指南更新
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研讨会和培训
Cell Therapies and Tissue-Based Products: A Public Workshop on Generating Scientific Evidence to Facilitate Development
美东时间2025年2月25日，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）治疗产品办公室（OTP）举办了“细胞疗法与组织基产品：促进开发的科学证据研讨会”，探讨细胞疗法和组织基产品的当前科学研究现状、开发进展以及相关监管问题。FDA与相关利益方共同探讨了如何优化科学数据的生成，以进一步促进干细胞及其他细胞疗法的研发。研讨会议视频记录链接，FDA将在六个月内发布会议纪要。该研讨会满足《2022年食品和药品综合改革法案》第 3205 条的要求。FDA还设立了公开意见征集渠道，收集公众反馈；关于本次研讨会的电子或书面意见需在美国东部时间2025年3月18日晚11:59之前提交。
重要新闻和动态
CDER Published a Qualifying Tool for Treatments for Alcohol Use Disorder (AUD)
2025年2月14日，FDA药品评价与研究中心（CDER）发布了一种用于支持酒精使用障碍（AUD）疗法开发的一种药物开发工具（DDTs）。药物滥用与精神健康服务管理局统计2023年有2890万美国人患有AUD。AUD的治疗面临多重挑战，包括患者依从性低、复发率高以及缺乏有效的药物治疗方案。近年来，FDA通过“药物开发工具”（DDTs）计划，支持开发新的生物标志物、临床终点和动物模型，以加速AUD药物的研发。这款新工具基于酒精摄入风险饮酒水平（RDL）的两级降低，并已被验证具有临床意义。因此，它可作为评估中度至重度AUD成人药物疗效的主要终点指标之一。该工具为申办方和研究人员提供了一种新的研究终点，即除了“完全戒酒”和“无重度饮酒日”之外，可以通过 RDL降低两个级别的情况来评估治疗方案的有效性。FDA已完成对该工具完整资格申请的审查，并明确了其作为替代终点在监管决策中的适用范围。该工具提高了AUD试验的可行性，为药物开发提供了更多可能性。
