新药审评动态
PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba)
产品类别：新型非复制型腺病毒载体免疫疗法开发公司：Precigen, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2025年8月14日
本次适应症：复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）成人患者
FDA政策应用：
优先审评（Priority Review）
孤儿药认定（Orphan Drug designation）
突破性疗法认定（Breakthrough Therapy designation）
其他：Papzimeos是首个获FDA批准用于成人RRP患者的治疗方案，也是首个针对RRP根本病因的获批疗法。
DAWNZERA（donidalorsen）
产品类别：RNA靶向药物开发公司：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年8月21日
本次适应症：预防12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作
FDA政策应用：孤儿药认定（Orphan Drug designation）
其他：Dawnzera是首款和唯一一款FDA批准RNA靶向的用于遗传性血管性水肿发作的预防药。
指南更新
Approaches to Assessment of Overall Survival in Oncology Clinical Trials
指南名称：肿瘤学临床试验中总生存期评估的方法发布日期：2025年8月19日
简要介绍：旨在为申办方提供关于肿瘤学临床试验中总生存期（OS）评估的建议，以支持药物和生物制品的上市批准。该指南重点讨论了将总生存期作为预先指定的安全终点进行分析的情况。
Oncology Therapeutic Radiopharmaceuticals: Dosage Optimization During Clinical Development
指南名称：肿瘤治疗放射性药物（RPTs）临床开发中的剂量优化发布日期：2025年8月19日
简要介绍：旨在帮助申办方确定肿瘤治疗放射性药物（RPTs）的最佳剂量（给药活性和方案），用于肿瘤治疗的临床开发，并在提交新适应症和用途的市场申请之前进行。
适用范围：不涉及首次人体试验中初始剂量的选择，也不涉及RPTs临床开发的其他方面。
研讨会和培训
Eco-NAMs Webinar Series | State of the Science for Bioaccumulation: An Integrated, Weight of Evidence Approach
会议主题：生态毒理学新方法网络研讨会系列|生物累积的科学现状：综合、证据权重方法举办时间：2025年9月10日8:00 a.m. -9:00 a.m. ET
会议目的：旨在提供关于新方法（NAMs）在生态毒理学评估中的最新科学信息，促进跨领域（学术界、行业、监管机构等）的交流与合作，探讨生物累积的综合评估方法，并推动新方法在生态毒理学中的应用与实践。
Lessons Learned From the Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot (CDRP) Program
会议主题：关于化学、制造和控制（CMC）开发与准备试点（CDRP）计划的经验分享举办时间：2025年9月10日 1:00 p.m. - 5:00 p.m. ET
会议目的：旨在探讨加速化学、制造和控制（CMC）开发的挑战与策略，分享行业和FDA在CMC开发与准备试点（CDRP）计划中的最佳实践与经验，促进双方在新药开发领域的合作与交流。
ICH M13B Webinar: Navigating the Draft ICH M13B Additional Strengths Biowaiver Guideline
会议主题：ICH M13B网络研讨会：探讨草案中的ICH M13B额外强度豁免指南举办时间：2025年9月11日 12:00 p.m. - 2:00 p.m. ET
会议目的：旨在解释ICH M13B指南的科学背景、讨论其与现有指南的差异、提供澄清和理由，并促进公众对草案的反馈，以促进该指南的完善和实施。
重要新闻和动态
FDA’s CDER Announces Updated Guidance Agenda for 2025
2025年8月21日，FDA药物评价与研究中心（CDER）更新了2025年度指南草案发布计划，共包含87项指南，涵盖药品及生物制品多个领域。一些比较重要的更新有：①行政方面包括首个可互换生物类似药生物制品的专营权、优先审评券计划、人用药品（包括生物制品）的美国国家药品代码（NDC）创建分配登记与规范使用、合格传染病产品资格认定问答等；②生物类似药方面包括容器密封系统及装置组成部件的考量要点、BPCI下生物类似药开发的问答草案（第四次修订版）、生物类似药儿科研究计划等；③仿制药方面包括180天专营权问答修订、关于ANDA提交的系列指南、决定提交ANDA还是505(b)(2)申请、ANDA稳定性试验问答等；④药品质量方面包括分布式生产模式下CGMP的合规路径、药品CGMP检查结束时对FDA 483表观察项的回复、药品（包括生物制品）容器密封系统等。⑥其他包括生物统计学、临床药理学、临床医学、配药等方面的指南更新。CDER强调该清单仅供参考，实际可能发布未列入计划的指南文件。
FDA Begins Real-Time Reporting of Adverse Event Data
2025年8月22日起，FDA将每日发布其不良事件报告系统（FAERS）的数据，标志着其药品安全监测基础设施的现代化迈出了重要一步。该举措旨在提升数据透明度和实时性，使公众和医疗专业人员能够更及时获取药物安全信息，从而更迅速识别潜在风险并采取行动。FAERS作为FDA的核心数据库，收集和分析来自医疗专业人员、患者和制造商的不良事件报告，为药物安全性监测与监管决策提供关键支持。该举措是FDA数据现代化战略的重要组成部分，旨在通过优化数据处理流程和提升报告频率，进一步增强药物安全监测能力。
FDA Approves Updated COVID Vaccines with Restrictions on Their Use
2025年8月27日，美国卫生与公众服务部（HHS）部长Robert Kennedy Jr.宣布撤销所有新冠疫苗的紧急使用授权（EUA），同时批准了Moderna、Pfizer和Novavax的更新版疫苗用于65岁以上成人及患有基础疾病导致重症风险升高的群体。Kennedy称此举实现了其结束新冠疫苗强制接种、保障疫苗可及性（尤其是弱势群体）、要求安慰剂对照试验及结束疫情紧急状态的四项承诺。Pfizer曾对撤销EUA表示担忧，尤其担心5岁以下儿童疫苗供应问题，但未获FDA支持。费城儿童医院专家指出许多健康儿童曾因新冠重症住院，限制接种将可能带来风险。此外，疫苗虽可超说明书使用，但可能面临保险覆盖和责任问题。
FDA Warns Firms for CGMP Violations, GLP Violations, Unapproved Product
FDA近日对多家企业违反药品及医疗器械法规的行为采取行动，主要涉及生产质量管控缺失及销售未经批准产品。FDA要求这些企业在15个工作日内提交整改计划，否则可能面临产品扣押、禁令等法律后果。药品领域：加拿大非处方药生产商Everlaan Organics和中国安徽汉邦日化有限公司因严重违反现行药品生产质量管理规范（CGMP）被警告。两家企业均未能对原料成分进行特性鉴定和污染检测，缺乏充分的成品放行检测程序，且未建立科学的稳定性研究方案以支持产品有效期。Everlaan还计划委托一家已被FDA列入进口警示名单的合同生产组织（CMO）进行生产，遭到FDA明确反对；此外，该公司多项产品因含有未批准的活性成且缺乏安全有效性证据，被认定为未经批准的新药。FDA还对在线药店www.usaquickmeds.com发出警告，因其未经批准销售阿片类药物和苯二氮卓类药物。FDA强调这些药品的便捷网络获取加剧了成瘾和过量死亡的重大公共健康风险。
医疗器械领域：中国江苏科标医学技术集团有限公司因严重违反实验室规范（GLP）被通报，存在非临床数据造假、事后补录及质量监督完全失效问题，已承诺三年内停止FDA相关试验。美国LeMaitre Vascular违反医疗器械生产质量管理规范（CGMP）且未报告产品召回，其血管移植物使用未经批准材料并已植入人体，存在感染和动脉瘤等严重风险。美国Miach Orthopaedics违反CGMP及不良事件报告规定，缺乏工艺监控和内部报告系统，未能按时向FDA提交事件报告。澳大利亚Uscom违反CGMP且非法营销，未建立设计验证程序且未经FDA批准擅自销售肺功能仪。美国Les Encres质量体系严重违规，缺乏供应商评估和投诉处理机制，并超范围宣传其缝合线产品用于未获批准的美容用途。
