新药审评动态

DARZALEX FASPRO（daratumumab and hyaluronidase-fihj in combination with bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (VRd)）

产品类别：靶向CD38的单克隆抗体
开发公司：Janssen Biotech, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）SUPPL-28- Efficacy
获批时间：2026年1月27日
本次适应症：治疗不适合接受自体干细胞移植(ASCT)的新诊断多发性骨髓瘤成人患者
既往适应症： Darzalex Faspro最早于2020年5月获得FDA批准，获批用于治疗多发性骨髓瘤的11种适应症，其中5种适应症为新诊断患者的一线治疗，无论患者是否适合移植。
FDA政策应用：评估辅助工具（Assessment Aid）

指南更新

M4Q(R2) The Common Technical Document for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use: Quality-Draft

指南名称：M4Q(R2)《人用药品注册通用技术文件：质量部分》-草案
发布日期：2026年1月20日
简要介绍：本次指南对通用技术文件（CTD）的质量部分进行了修订，以进一步提高注册及生命周期管理效率，促进数字化转型和知识管理，并支持新兴技术的相关条款。

Minimal Residual Disease and Complete Response in Multiple Myeloma: Use as Endpoints to Support Accelerated Approval-Draft

指南名称：多发性骨髓瘤中的微小残留病与完全缓解：作为支持加速批准审批的终点指标-草案
发布日期：2026年1月21日
简要介绍：该指南为申办方提供了关于使用多发性骨髓瘤微小残留病（MRD）和完全缓解（CR）作为临床试验主要终点的建议，以支持加速批准。
适用范围：旨在评估治疗多发性骨髓瘤的药物和生物制品。

研讨会和培训

Advancing the Development of Pediatric Therapeutics (ADEPT) 10: Addressing Challenges in Neonatal Product Development – Leveraging Rare Disease Frameworks

会议主题：促进儿科治疗药物研发（ADEPT）第十期：应对新生儿产品开发挑战——借鉴罕见疾病研发框架
举办时间：美东时间2026年2月5日-2月6日
会议目的：本次研讨会旨在探讨新生儿与罕见疾病产品开发中的共性问题，并寻求在新生儿产品研发领域中应用罕见疾病产品开发框架的可行路径。

重要新闻和动态

FDA Reports Lack of Interest, High Rejection Rate for Its STAR Program

近日，FDA表示申办方对参与“分段实时申请审查”（STAR）试点项目的兴趣极小。STAR项目依据《处方药用户付费法案》（PDUFA VII）设立，旨在通过允许"分阶段提交数据"及"提前启动审评"的方式，加速针对未满足临床需求疗法的患者可及性。该项目虽已开放所有治疗领域，但自2022年10月启动至2025年9月，仅收6份申请且全部被拒，至今无成功进入审评的案例。申请被拒主要原因包括：未能证明相比现有疗法具有临床终点的实质性改善、未针对存在未竟医疗需求的严重疾病，以及申请材料存在需延长审评的复杂问题。

FDA表示该项目拓展至涵盖新药上市申请（NDAs）和生物制品许可申请（BLAs）的努力并未获得成功，因为FDA还未收到任何针对原始上市申请的STAR计划的正式请求。行业调研显示，虽然65%的企业有所兴趣，但普遍面临实施障碍。在肿瘤药领域，67%的企业更倾向于选择“实时肿瘤审评（RTOR）”项目。FDA坦言，由于缺乏实际案例，无法评估该项目的实际效果与影响。尽管反响冷淡，FDA仍决定将项目延续至2027年9月，最终去留将在下一轮PDUFA谈判中决定。这一情况反映出监管创新与行业需求之间的落差，以及企业在加速审评路径选择上的审慎态度。

Makary’s priorities: Faster reviews, domestic manufacturing, and AI

FDA局长Marty Makary近期强调，应在针对美国国家安全关键药物的“局长国家优先审评券（CNPV）”中注入类似“曲速行动（Operation Warp Speed）”的紧迫性，以加速审评流程，特别是推动CMC部分与临床试验同步审核，从而打破新药上市耗时十年的传统模式。尽管CNPV计划因可能弱化科学标准而引发内部及业界伦理性质疑，且近日FDA出于安全性考虑已推迟CNPV计划内两款药物的审评（赛诺菲糖尿病药物Tzield是由于收到包括死亡案例在内的不良事件报告被延期；Disc Medicine血液疾病治疗药物bitopertin则因审评员对试验数据及滥用风险的担忧推迟审评），但FDA整体致力于通过流程重构与技术赋能，在保障安全的前提下系统性提升监管效率，回应公众对创新疗法的迫切需求。

同时，FDA计划于今夏确定首批入选预检查（Precheck）计划的企业，通过增强监管可预测性引导制药产能回归美国本土。在技术层面，FDA正依托人工智能助手ELSA将申请初审从60天压缩至一天，并借助计算毒理学模型及器官芯片等新方法替代部分动物试验，有望缩短研发周期6至9个月。

FDA Announces PreCheck Implementation Roadmap

2026年2月1日，FDA正式启动了预检查（PreCheck）试点计划的申请受理工作。PreCheck计划旨在通过提升监管可预测性、推动制药生产基地在美国本土建设、以及在特定产品申请前简化制药生产场地设施的评估流程，从而强化美国国内药品供应链体系。FDA官网已公布了详细的申请资格标准、遴选条件、提交细则，以及企业通过参与本项目可预期获得的效益。
• 资格标准包括：申请场地必须是位于美国本土或属地、已（或即将）破土动工的全新药品/生物制品生产场地，且其生产规模需足以满足特定市场需求（满足罕见病需求的小批量生产也可接受）或能显著缓解美国市场供应压力。参与企业需承诺在试点期间为该场向FDA提交一份初始的NDA、ANDA、BLA、相关补充申请或II类DMF，并保证在该场地生产的产品获批后，至少持续投产三年。每家企业仅限申请一个场地。
• 遴选规则：Precheck计划第一阶段将根据与美国国家优先战略的整体契合度甄选首批新建制药生产场地设施，评估维度包括：计划生产的产品类型、设施建设阶段、面向美国市场投产的时间规划，以及设施建设过程中的创新性表现。
• 提交规则：企业在3月1日前提交申请，FDA将于4月1日前选定Precheck计划入围者并告知企业需补充的信息；入围企业在5月1日前提补充信息；FDA审核最终提交材料并在6月30日前确定最终入选名单；7月1日与预检查试点计划初始队列开始投产前接洽。

更多内容可查看官网信息：
https://www.fda.gov/industry/fda-manufacturing-precheck-pilot-program

Novel Drug Approvals for 2025

FDA近日发布了《2025年新药治疗审批报告》，其中指出去年共批准了46种新药，其中33种采用了加速审批程序。报告同时显示，FDA还批准了18种生物类似药，其中包含针对3种新参照药的4款生物类似药。

更多审批内容可至官网查看报告：
https://www.fda.gov/media/190705/download?attachment

FDA warns HIV test distributors, supplement firm, and OTC drugmaker

FDA近期公布了多封警告信，主要涉及三类违规行为：未经许可销售艾滋病诊断试剂盒、未经批准开展临床试验以及违反现行药品生产质量管理规范（CGMP）。
• 未经授权销售艾滋病自检试剂盒
FDA向Genovate.com、Genetrace.com、ProDx Health和Germaphobix四家企业发出警告信，指出其销售的艾滋病血清学诊断干血斑（DBS）自收集试剂盒未获得上市许可。FDA强调，这些产品既非实验室自建检测方法（LDT），也未经安全性及有效性验证，擅自销售属于违法行为。Germaphobix辩称其仅为分销商，但FDA明确回复该试剂盒不属于LDT范畴。FDA特别指出，自检操作存在样本采集规范性、运输稳定性及检测时效性等多重风险，并提醒公众可选择已获批的非处方艾滋病检测产品。
• 未经IND批准开展临床试验
FDA对加州公司Prodrome Sciences发出了警告信，因在未获得新药临床试验（IND）批准的情况下，开展了营养补充剂ProdromeNeuro Oil（Omega-3缩醛磷脂）针对轻度至中度痴呆患者的临床研究，且已在2020年7月至2021年3月期间招募了29名受试者。该公司在书面回复FDA现场检查438表中辩称该产品为天然膳食补充剂不受IND监管，但FDA依据《食品、药品和化妆品法案》第201(g)(1)条指出，判断产品是否属于药品取决于临床研究目的而非成分来源。该研究未提交IND申请的行为已对受试者安全及数据有效性构成风险。虽然公司承诺整改且提供了纠正和预防措施计划概述，但FDA认为并不充分，未能提供未来避免类似违规的详细规划。FDA要求该公司在收到警告信后的15个工作日内，书面告知FDA为防止未来类似违规行为所采取的措施，否则，FDA将可能采取监管行动。
• 违反CGMP生产规范
圣路易斯非处方药企业Integrity Partners Group因多次违反CGMP收到警告信，具体问题包括：未建立完善的成品检测方法，无法确保产品符合最终质量标准；未对原材料进行充分鉴别检验；生产设备清洁维护程序存在缺陷；缺乏工艺及系统验证流程。尽管企业承诺委托第三方实验室完善检测流程，但FDA认为其回应未提供符合美国药典（USP）标准的具体措施，且质量体系存在系统性缺陷，建议聘请CGMP顾问进行全面整改。FDA特别强调，合同生产企业需对药品质量承担主体责任，不能通过协议转移监管责任。