新药审评动态

ICOTYDE (icotrokinra)

产品类别：白细胞介素-23（IL-23）受体拮抗剂
开发公司：Janssen Biotech Inc
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年3月17日
本次适应症：用于治疗12岁及以上体重至少40千克且适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病（PsO）患者
FDA政策应用：优先审评（Priority Review）
其他信息：全球首款也是目前唯一一款靶向IL-23受体的口服肽类药物

LYNAVOY (linerixibat)

产品类别：回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂
开发公司：GlaxoSmithKline LLC
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年3月17日
本次适应症：用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关的胆汁淤积性瘙痒。
FDA政策应用：孤儿药认定（ODD）
其他信息：美国首个获批用于治疗PBC胆汁淤积性瘙痒的药物

Wegovy® HD (semaglutide)

产品类型：GLP-1受体激动剂
开发公司：Novo Nordisk Inc.
批准类型：补充新药申请（sNDA）Efficacy-New Dosing Regimen
获批时间：2026年3月19日
本次适应症：用于肥胖症或超重且伴至少一种体重相关疾病的成年患者的减重及长期体重管理。
既往适应症：
• 2021年6月，皮下注射剂首次获批，后续适应症拓展陆续获批，包括：用于成人及12岁及以上青少年肥胖症患者的减重和长期体重维持；用于合并心血管疾病的肥胖或超重成人患者，降低主要心血管不良事件风险；用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。
• 2025年12月，口服片剂被批准用于减重。
FDA政策应用：加速批准（Accelerated Approval）
其他信息：本次是在CNPV项目下获批了7.2mg的新剂量方案，也是Wegovy家族迄今最高剂量的注射版本。

OPDIVO (nivolumab)

产品类别：人源化PD-1免疫检查点抑制剂
开发公司：Bristol Myers Squibb
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2026年3月20日
本次适应症：联合AVD化疗方案（多柔比星、长春碱、达卡巴嗪），用于治疗12岁及以上既往未经治疗的III期或IV期经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者。
既往适应症：
自2014年12月首次被FDA批准用于治疗患有不可切除或转移性黑色素瘤的12岁及以上成人和儿科患者以来，目前已在美国获得了覆盖多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤的广泛批准。
FDA政策应用：
• 优先审评（Priority Review）
• 孤儿药认定（ODD）
• Orbis项目
其他信息：本次批准不仅新增了一线治疗适应症，还同步将Opdivo在霍奇金淋巴瘤领域的两项既往加速批准（2016年和2017年）转为传统批准。

AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm)

产品类别：酶替代疗法（ERT）
开发公司：Denali Therapeutics Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年3月24日
本次适应症：用于治疗 Hunter 综合征（黏多糖贮积症 II 型，MPS II）的神经系统表现，适用于在出现严重神经功能损害前启动治疗的症状前或症状性儿科患者，体重至少为5 kg。
FDA政策应用：孤儿药认定（ODD）

LIFYORL (relacorilant)

产品类别：糖皮质激素受体拮抗剂
开发公司：Corcept Therapeutics Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年3月25日
本次适应症：联合白蛋白结合型紫杉醇，用于治疗铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成人患者，这些患者既往接受过一至三种系统治疗方案且至少有一种方案包含贝伐珠单抗。
FDA政策应用：辅助评估工具（Assessment Aid）
其他信息：由于本次申请使用了辅助评估工具，FDA较目标日期提前3.5个月完成审评。

指南更新

2026 ACC/AHA/AACVPR/ABC/ACPM/ADA/AGS/APhA/ASPC/NLA/PCNA Guideline on the Management of Dyslipidemia

指南名称：2026年美国心脏病学会/美国心脏协会/美国心肺康复协会/美国广播公司/美国预防医学学会/美国糖尿病学会/美国地理学协会/美国药师协会/美国预防心脏病学会/美国国家脂质协会/美国预防心血管病护士协会血脂异常管理指南
发布日期：2026年3月13日
简要介绍：该2026版指南由美国心脏病学会（ACC）与美国心脏协会（AHA）联合多个专业学会发布，全面取代了2018年的旧版胆固醇管理指南，是自2018年以来该领域的首次重大更新。新指南涉及血脂异常患者的评估、治疗与监测，核心理念是“越早干预、越低越好”，强调从全生命周期视角管理血脂；最主要的更新包括新的风险评估模型和具体治疗靶目标值的回归，以及对动脉粥样硬化性脂蛋白相关动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险认知。

Physicochemical and Structural (Q3) Characterization of Topical Drug Products Submitted in ANDAs

指南名称：仿制药申请中局部给药制剂的物理化学与结构（Q3）表征
发布日期：2026年3月17日
简要介绍：该指南旨在为申办方提交用于皮肤（包括体表及黏膜）的液体或其他半固体制剂（局部用药）的仿制药申请（ANDA）提供建议。该指南提供了物理化学与结构表征的建议，可用于确定拟申报仿制局部用药的剂型，并描述了可能对其性能至关重要的药品特性（以支持生物等效性的论证）。本指南取代了2022年10月21日发布的同名指南草案。

General Considerations for the Use of New Approach Methodologies in Drug Development

指南名称：药品研发中新方法学应用的一般考量
发布日期：2026年3月18日
简要介绍：该指南草案旨在为药物研发人员提供新方法学（NAMs）的验证框架，提升人体预测毒理学水平，逐步减少对动物试验的依赖。指南指出NAMs包括复杂体外、二维体外、化学反应体系（in chemico）和计算机模拟（in silico）等研究，明确了NAMs的验证框架包含使用场景、人体生物学相关性、技术特征、贴合特定目的（Fit-for-Purpose）等。指南不涉及具体NAMs方法和NAMs在药物发现中的应用，但鼓励在监管申报中优先采用能提升非临床研究预测能力的NAMs。
适用范围：一是申办方在药物申请中提交非临床NAMs数据作为支持的情形；二是依据《联邦食品、药品与化妆品法案》（FD&C）505G条款针对非处方药专论发布指令时所涉及的相关数据提交。

FDA此前发布的临床前安全性研究减少动物试验路线图指南解读请见本司往期内容：
HPC Intelligence│FDA法规培训：临床前安全性研究减少动物试验路线图

Pyrogen and Endotoxins Testing: Questions and Answers

指南名称：热原与细菌内毒素检测：问答
发布日期：2026年3月18日
简要介绍：该指南以问答形式，系统说明了药品、生物制品、医疗器械及兽药在申报与生产中开展热原与细菌内毒素检测的通用要求与合规要点。指南基于USP<85>、USP<161>及AAMI ST72 标准，明确了取样、复检、样品管理、方法替代与方法转换的具体规则，规范了内毒素限度制定、兔热原试验适用情形及质量源于设计（QbD）在风险控制中的应用，同时废止1987年旧指南，为企业开展内毒素检测与监管申报提供统一、现行的执行依据。

研讨会和培训

Advancing Pediatric Cell and Gene Therapy Clinical Trials: Scientific, Ethical, Regulatory, and Practical Considerations

会议主题：推进儿科细胞与基因治疗临床试验：科学、伦理、监管与实践考量
举办时间：美东时间2026年4月9日9:00 - 4:30
会议目的：此次研讨会由FDA生物制品审评与研究中心（CBER）、治疗产品办公室（OTP）与再生医学联盟（ARM）联合举办，旨在探讨儿科人群细胞与基因治疗（CGT）临床试验的相关问题，特别是针对早期干预可能带来更大治疗获益的疾病。会议将聚焦以下议题：
• 儿科CGT产品临床试验的挑战与潜在解决方案
• 儿科患者入组CGT临床试验所需的数据和信息，包括对“直接获益前景”的解读
• 儿科患者入组CGT试验的适当时机
• 症状前和早期疾病阶段儿童入组的考量
会议形式：线上线下同步

重要新闻和动态

FDA Updates SOPP 8215: Management of Regenerative Medicine Advanced Therapy Products: Request for Designation, Sponsor Interactions, and Status Assessment

2026年3月12日，FDA CBER发布了第三版《再生医学先进疗法产品的管理、申请认定、申办方沟通和状态评估》标准操作政策和程序（SOPP）文件，相较于1月9日发布的第二版，本次主要涉及三处修订：①CBER将考虑临床暂停的具体情况，以确定它们如何影响RMAT认定，如暂停的问题是否妨碍了对该产品是否具有解决未满足医疗需求潜力的判断；②确保审评备忘录通过CBER Connect上传至行政档案；③主管在方便时（as available）参加会议。

FDA Warns Four Firms in India and Germany for GMP, BIMO Violations

近日，FDA公布了多封警告信，指出3家印度企业及1家德国企业在药品生产质量管理规范（CGMP）及非临床研究方面的多项违规行为。其中，印度企业包括一家非处方药生产商（Patcos Cosmetics）、一家原料药生产商（Flowchem Pharma Private）和一家CRO（Vedic Lifesciences），德国企业为一家无菌药品生产商（Simtra BioPharma Solutions）。FDA强调，药品CGMP违规的核心风险包括无菌生产控制缺陷、交叉污染控制失效、设施维护不善、设备清洁验证缺失、物料储存不当、以及质量部门未能履行放行把关职责。针对CRO违规行为，FDA指出其在非临床研究中存在严重的数据完整性问题以及严重违反生物研究监测计划（BIMO）要求。FDA检查趋严，本次有两家企业的检查为不事先通知检查；针对“承诺整改但未执行”的情况，FDA已将Patcos Cosmetics和Flowchem Pharma Private列入进口警报名单，明确要求存在系统性缺陷的企业在15天内纠正违规问题，复产前必须证明相关问题已彻底解决。

FDA Seeks Input on CNPV

FDA近日宣布，就局长国家优先审评券（CNPV）计划公开征求意见，并定于6月12日举办公开听证会。该计划于2025年6月启动，旨在为美国具有“战略国家重要性”的药物和生物制品提供加速审评通道，截至目前已为18款产品授予审评券，并完成4项批准。然而，围绕该计划的审批速度近期引发争议。FDA局长Marty Makary此前宣称，强生旗下Tec-Dara和勃林格殷格翰旗下Hernexeos分别以55天和44天的速度获批，创下纪录。但业内机构Agency IQ指出，这一统计仅从受理开始计算，若从提交申请算起，两项审批实际分别耗时90天和104天，并非真正意义上的“破纪录”。FDA将于6月12日举行公开听证会，就资格标准、遴选流程、申办方责任、审评程序等议题征求利益相关方意见。

PDUFA VIII: Negotiations Touch on Patient Experience Data, Reserve Funding, Fee Waivers, and More

近日，FDA与制药行业就下一轮处方药用户付费法案（PDUFA VIII，覆盖2028-2032财年）的重新授权展开了系列分组会议，围绕患者体验数据（PED）、储备资金机制、罕见病终点推进（RDEA）试点计划以及“美国优先”费用激励等关键议题进行深入讨论。在患者体验数据方面，双方正在修订承诺函草案语言，行业目标是推动PED在监管决策和说明书中得到更广泛的应用。在储备资金机制上，FDA详细说明了其运营调整跟踪储备报告（ORA TRR）模式，确认专项储备金仅可用于审评人员薪资支出，并强调基于薪资的人员配置监测方法更易于规划和管理；但行业对2025财年PDUFA财务报告中薪资数据与裁员背景的矛盾提出疑问，FDA承诺将在后续会议中进一步澄清。在RDEA方面，FDA表示其与行业的总体目标保持一致，即自2030财年起，将RDEA项目向以RDEA为议题的C类会议过渡，申办方需在其C类会议请求的封面信中明确表明其希望召开RDEA专题会议。关于“美国优先”费用激励——即对在美国进行I期临床开发的药物开发者调整费用的提案，行业重申PDUFA可能并非激励美国临床开发的最合适机制，并对提案的可行性、资格确认、费用差异额度及法定依据表达担忧。目前谈判仍在进行中，双方将在后续会议中继续解决未决问题。

GDUFA IV: Negotiations Address DMFs, Internal Consultations, Imminent Actions

近日，FDA 与仿制药行业代表就2028—2032财年仿制药用户付费法案（GDUFA IV）重新授权举行谈判会议，围绕药物主文件（DMF）预审范围、内部咨询流程优化及即将采取行动（imminent action, IA）条款等关键议题深入磋商。此次会议中，FDA驳回了行业将DMF预审扩大至所有类型的请求，转而推出流程标准化替代方案，将预审范围扩展至专利与独占期18个月内到期的ANDA、含新美国国内原料药及复杂原料药的DMF，同时设定了数量上限（新增美国国内API最多12项，复杂API最多10项），按先到先得原则处理。双方就优化内部咨询流程达成了更早启动咨询有助于提高ANDA审评效率的共识，FDA表示审评团队将在申请接收后立即评估，并基于门槛审查（Threshold Review）尽快发出必要的信息提供要求（IR），并将问题纳入学科审评函（DRL）；FDA提议制定良好ANDA提交实践指南以促进早期咨询，行业表示支持并建议增加定期培训。双方还探讨了利用IA条款避免因微小问题延长审评周期，同时交流了设施检查待分类（pOAI）情形下的适用路径。