新药审评动态

TZIELD (teplizumab)

产品类别：CD3单抗
开发公司：Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc
批准类型：补充生物制剂许可申请（sBLA）
获批时间：2026年6月12日
本次适应症：延缓新诊断为3期1型糖尿病（T1D）的8-17岁患者内源性胰岛素分泌减少的速度。
历史适应症：延缓1岁及以上成人和儿童2型糖尿病2期患者发展为3型糖尿病
FDA政策应用：加速批准（Accelerated Approval）

AMBELVIST (gadoquatrane)

产品类别：新一代大环大分子钆造影剂
开发公司：Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年6月12日
本次适应症：用于成人及儿科患者（包括足月新生儿）的磁共振成像（MRI）检查，以检测并显示中枢神经系统（包括脑、脊柱及相关组织）和身体其他部位（包括头颈部、胸部、腹部、盆腔及肌肉骨骼系统）中具有异常血管分布特征的病变。
FDA政策应用：孤儿药认定（ODD）

UTEBZI (tebipenem pivoxil)

产品类别：口服碳青霉烯类抗生素
开发公司：GlaxoSmithKline LLC
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2026年6月17日
本次适应症：用于治疗由多种敏感微生物引起的复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎），适用于口服替代治疗方案有限或无其他口服治疗选择的成人患者。
FDA政策应用：优先审评（Priority Review）

指南更新

Submitting Clinical Trial Datasets to Evaluate the Impact of Immunogenicity on the Pharmacokinetics of a Drug

指南名称：提交临床试验数据集以评估免疫原性对药物药代动力学的影响
发布日期：2026年6月18日
简要介绍：该指南旨在为申办方提供关于如何标准化递交抗药抗体（ADA）及药代动力学（PK）相关分析数据集的具体技术要求，以支持FDA对免疫原性影响的有效评估。

Quantitative Systems Pharmacology (QSP)-Based Dose Selection for Minimum Anticipated Biological Effect Level (MABEL) in First-in-Human (FIH) Trials

指南名称：基于定量系统药理学的首次人体试验中最低预期生物效应水平剂量选择
发布日期：2026年6月24日
简要介绍：该指南草案旨在提供关于在首次人体（FIH）I期临床试验中，合理使用基于定量系统药理学（QSP）的方法来确定最低预期生物效应水平（MABEL）剂量的建议；旨在推动行业逐步摒弃传统的基于动物毒理学数据选择FIH剂量的历史方法，转而采用QSP这一能够定量模拟疾病进展和药物-生物系统复杂相互作用的工具，从而实现更科学、更合理的初始剂量选择。公众意见截止日期为2025年7月24日。

Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products

指南名称：证明人用药品和生物制品具有实质性有效性证据
发布日期：2026年6月24日
简要介绍：该草案指南讨论了可能影响药物有效性证据强度的诸多因素，并阐明了申办方如何依赖一项充分且良好对照的临床研究，辅以确证性证据，来满足实质性有效性证据标准。本指南定稿后，将取代1998年题为“提供人用药品和生物制品临床有效性证据”的指南。

Master Protocols for Drug and Biological Product Development

指南名称：药物和生物制品开发的主方案
发布日期：2026年6月24日
简要介绍：本指南草案回应了公众对2023年原始草案的反馈意见，此次修订主要包括新增了关于篮子试验（basket trials）的专门章节，并就随机化、对照选择、知情同意等关键设计要素进行了澄清。指南强调，设计良好且执行规范的主方案试验可通过共享方案要素、基础设施和监管机制来加速药物开发、提高信息获取效率；但主方案的复杂性也可能带来更长的启动时间和协调挑战。对于篮子试验，FDA建议申办方预先明确主要目标，并根据科学依据选择联合分析或单独分析等多种统计方法，同时应预先规定并论证统计分析方法。此外，指南附录中新增了主方案申办方、各药物申办方与监管机构之间的沟通机制说明。公众可在2025年8月22日前提交意见。

Recommendations for Assessment of Blood Donor Eligibility, Donor Deferral and Blood Product Management in Response to Ebola Virus

指南名称：关于应对埃博拉病毒的血源捐献者资格评估、献血者延期献血及血液制品管理的建议
发布日期：2026年6月24日
简要介绍：本指南是FDA根据21 CFR 630.3(l)，在将埃博拉病确定为经输血传播感染性疾病（TTI）的基础上，为血源采集机构提供的技术建议，旨在疫情期间规范献血者资格评估、延期献血及血液制品管理。指南最初为应对2014年西非埃博拉疫情制定，2026年6月更新版将适用范围扩展至所有可导致人类埃博拉病的正埃博拉病毒属病毒（如苏丹病毒、本迪布焦病毒等）。核心建议包括：埃博拉病康复者无限期延期；疫区旅行/居住者及密切接触者延期8周。指南不适用于康复期血浆采集。

研讨会和培训

本期没有会议更新

重要新闻和动态

HHS和FDA联合宣布启动开拓者行动，并推出快速IND试点项目等一系列支持措施

美国卫生与公众服务部（HHS）与FDA联合宣布启动开拓者行动（Operation Trailblazer），推出一系列改革措施以加速药物从IND阶段到后期临床试验的研发进程，扭转临床试验外流趋势。在指南方面，FDA发布了三项修订或新增的指南草案：一是修订版有效性证据指南，明确在特定情况下申办方可依赖一项充分且良好对照的关键性临床研究辅以确证性证据来支持上市批准，改变了过去通常要求两项充分对照试验的传统；二是QSP方法指南，推荐利用定量系统药理学建模指导首次人体试验中最低预期生物效应水平剂量的选择，取代传统的基于动物毒理学数据确定初始剂量的方法；三是更新了主方案指南，新增篮式试验章节并就随机化、对照选择、知情同意等设计要素提供更详细的建议。此外，FDA还推出了一系列配套支持措施，包括就快速IND试点项目公开征求意见，拟允许申办方与合格外部研究机构合作利用滚动IND提交平台共同开发并审评FIH临床试验方案，以缩短启动时间并减少临床暂停；推出Phase 1 IND导航网页和CMC信息专题页面（网址：https://www.fda.gov/drugs/investigational-new-drug-ind-application/ind-applications-clinical-investigations-chemistry-manufacturing-and-control-cmc-information），明确FIH Phase 1 IND各阶段的关键CMC要求，避免企业提交过多不必要数据；设立专门针对I期试验的呼叫中心提供实时答疑并协助联系FDA内部主题专家。HHS部长表示该计划旨在恢复美国在全球医疗创新领域的领导地位，将临床研究和投资带回国内，公众可在指定截止日期前通过Regulations.gov提交相关意见。

FDA专家澄清FDA 483表格的误解，强调质量源于设计与基于风险的监查

FDA CDER科学调查办公室主任David Burrow与临床研究专家在6月17日召开的DIA全球年会上，共同探讨了FDA 483表格的常见误解与应对实践。Burrow指出，483表格仅是对检查中观察到的问题的清单式记录，是受检机构与FDA之间重要的沟通工具，不应被过度解读为影响研究者未来承接研究的障碍，这类担心并不符合现实。他强调，临床研究的质量并不是零错误，而是没有关键性错误，而研究方案才是质量的蓝图。为有效减少483观察项，专家一致建议采用基于质量源于设计（QbD）的原则和基于风险的监查策略，优先识别并聚焦关键数据，而非追求100%全覆盖监查。关于临床监查员（CRA）的责任问题，专家认为将检查中发现的问题简单归咎于CRA属于误解，因为CRA既无法决定质量管理体系的顶层设计，也无法管理研究中心的资源配置和人员培训，最终对方案执行负责的是主要研究者（PI）。专家呼吁行业采取更加务实和风险导向的监查方式，以提高整体临床研究质量。