新药审评动态
LYTENAVA (bevacizumab-vikg)
产品类别：眼科用血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂开发公司：Outlook Therapeutics, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年7月24日
本次适应症：用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者。
SIMTRIYO (centanafadine)
产品类别：去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI）及中枢神经系统（CNS）兴奋剂开发公司：Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年7月24日
本次适应症：用于体重≥20 kg的6岁及以上儿童和成人的注意缺陷多动障碍（ADHD）患者。
EZPLAZ (Freeze Dried Plasma)
产品类别：冻干血浆产品开发公司：Vascular Solutions, LLC
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年7月29日
本次适应症：用于需要输注血浆且无法获得其他血浆制品的成人患者，包括出血患者、需要大量输血的患者，以及部分使用华法林并发生出血的患者。
其他信息：这是一种由单份新鲜冰冻血浆制成的常温保存冻干血浆产品，也是FDA首次批准的冻干血浆产品。
PLUVICTO（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）
产品类别：靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性配体治疗药物开发公司：Novartis Pharmaceuticals Corporation
批准类型：补充新药上市申请（sNDA）Efficacy-New Indication
获批时间：2026年7月31日
本次适应症：联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）疗法，用于治疗PSMA阳性的转移性雄激素通路调节初治或敏感型（mAPMN/S）前列腺癌成人患者。
既往适应症：用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。患者既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗，并且经评估可暂缓紫杉烷类化疗，或已接受过紫杉烷类化疗。
FDA政策应用：
· 肿瘤卓越中心Project Orbis
· 辅助评估工具（Assessment Aid）
ORZEYFUL (oveporexton)
产品类别：食欲素2型受体（OX2R）激动剂开发公司：Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2026年8月5日
本次适应症：用于治疗成人1型发作性睡病（NT1，伴猝倒的发作性睡病）。
FDA政策应用：
· 孤儿药认定（ODD）
· 突破性疗法认定（BTD）
· 优先审评（Priority Review）
其他信息：这是FDA批准的首个针对NT1这一完整疾病谱的药物，能够涵盖定义该疾病的所有症状范畴，同时也是首个通过直接靶向导致该病的食欲素信号缺失机制来发挥作用的药物。
TUDRIQEV (vusolimogene oderparepvec-wtpg)
产品类别：基因改造溶瘤病毒疗法开发公司：Replimune, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年8月6日
本次适应症：与纳武利尤单抗（nivolumab）联合，用于治疗既往接受以程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体为基础的治疗方案后疾病进展的不可切除的晚期皮肤黑色素瘤成人患者。
FDA政策应用：
· 加速批准（Accelerated Approval）
· 突破性疗法认定（BTD）
· 优先审评（Priority Review）
指南更新
Biosimilar Products: Considerations for Container Closure Systems and Device Constituent Parts
指南名称：生物类似药产品：包装容器密封系统及器械组成部分的考量发布日期：2026年7月31日
简要介绍：该指南围绕包装容器密封系统（CCS）和器械组成部分的开发、比较及申报，建立了拟申报产品与参比产品的差异评价框架。申办方应通过器械物理比较、使用流程分析和标签逐行比较，判断相关差异是否影响关键使用操作。对于可能引发使用错误的设计差异，还需评估临床后果和风险控制措施，并确定是否补充体外性能、人因研究或其他科学资料，以支持产品满足第351(k)条项下的生物类似性或可互换性标准。
适用范围：适用于采用特定容器密闭系统或器械组成部分的治疗性蛋白生物类似药及可互换生物类似药，包括预充式注射器、自动注射器等组合产品。
Assessing Adhesion with Transdermal and Topical Delivery Systems for ANDAs
指南名称：简化新药申请（ANDA）中经皮和局部给药系统黏附性的评估发布日期：2026年7月31日
简要介绍：该指南就经皮和局部给药系统（TDS）仿制药的黏附性能研究提出建议，涵盖研究设计、实施、评价方法、统计分析及数据提交要求。指南明确，申办方既可单独开展黏附性研究，也可将其与以药代动力学（PK）终点为基础的生物等效性（BE）研究合并开展。研究应比较受试制剂（T）与参比制剂（R）在整个标示佩戴期间的黏附表现，以评价仿制产品的黏附性能是否可接受。
适用范围：适用于提交简略新药申请（ANDA）的TDS仿制药，包括贴剂、局部贴剂及缓释膜等产品。
Assessing the Irritation and Sensitization Potential of Transdermal and Topical Delivery Systems for ANDAs
指南名称：简化新药申请（ANDA）中经皮和局部给药系统刺激性及致敏潜力的评估发布日期：2026年7月31日
简要介绍：该指南草案就经皮和局部给药系统（TDS）仿制药的体内皮肤刺激性研究，以及必要时开展的致敏性研究提出建议，内容涵盖研究设计与实施、受试者选择、皮肤反应评分、统计分析、不良事件评价和数据提交。指南明确了受试制剂（T）与参比制剂（R）的比较评价方法，并说明了可仅开展皮肤刺激性研究的情形，以及因非活性成分存在差异而可能需要联合开展刺激性和致敏性研究的情形。
适用范围：适用于为支持简略新药申请（ANDA）而开展的TDS仿制药研究，包括贴剂、局部贴剂及缓释膜等产品。
研讨会和培训
本期无相关会议更新
重要新闻和动态
FDA更新注射用肽类药物产品特定指南
近日，FDA更新17份注射用肽类药物产品特定指南（PSG）草案，为相关简略新药申请（ANDA）的开发和审评提供更明确的技术路径。涉及产品包括司美格鲁肽、替尔泊肽、利拉鲁肽、特立帕肽、胰高血糖素和培塞利珠单抗等，适应症覆盖肥胖症、2型糖尿病、骨质疏松症和黄斑变性。新版PSG重点说明重组、合成或半合成肽的申报方式、先天免疫反应检测、杂质报告阈值、高级结构评价及生物活性比较，并强化拟仿制产品活性成分与参比上市药品（RLD）的比较要求。FDA还新增与监管机构沟通及用户界面评价相关内容，并明确在适当情况下，非临床方法可支持仿制肽与参比药具有相同临床效果和安全性的结论。FDA同时撤回2021年相关高纯度合成肽ANDA指南，并计划在年内重新发布。
FDA公布2027财年用户付费标准
2026年7月30日，FDA公布了2027财年处方药、仿制药、生物类似药及非处方药专论产品的用户付费标准，具体如下所示：①处方药用户付费法案（PDUFA）：
需提交临床数据和无需提交临床数据的申请费用均下降1.7%，项目年费下降5.7%。
图片来源：FDA官网
②仿制药用户付费法案（GDUFA）：
简略新药申请（ANDA）费用由358,247美元增至375,684美元，涨幅为4.9%；药物主文件（DMF）费用上涨7.1%，但多数原料药、制剂和合同生产设施费用有所下降。
图片来源：FDA官网
③生物类似药用户付费法案（BsUFA）：
含临床数据申请费、不含临床数据申请费及项目费均下降6.3%，初始和年度生物制品开发（BPD）费用保持不变。
图片来源：FDA官网
④非处方药专论用户付费法案（OMUFA）：
生产设施及合同生产组织费用上涨约149.6%，成为本轮调整中变化最明显的部分。
图片来源：FDA官网
