新药审评动态

FEMLYV

2024年7月22日，FDA批准了Femlyv (norethindrone acetate and ethinyl estradiol),这是一种口腔崩解片（Orally Disintegrating Tablet， ODT）形式的复方口服避孕药。自1968 年以来，FDA就已批准Femlyv的主要成分--醋酸炔诺酮和炔雌醇，作为避孕的吞服片剂。Femlyv是首个获批用于预防怀孕的ODT配方，也是FDA批准的首款可溶性避孕药，专为吞咽药物有困难的人设计。Femlyv提供了另一种治疗选择，并扩大了可能遇到吞咽困难的人获得避孕的机会。

指南更新

Drugs for the Treatment of Partial Onset Seizures: Extrapolation of Efficacy from Adults to Pediatric Patients 1 Month of Age and Older

2024年7月15日，FDA CDER发布了一份题为“治疗部分性发作性癫痫的药物:从成人到1月龄及以上儿童患者的疗效外推”的指南，本指南为申办方提供了治疗儿科患者部分性发作性癫痫(partial onset seizures, POS)的药物临床开发建议。本指南阐述了FDA目前对临床开发项目的看法，即可以使用已批准用于成人POS治疗的数据来支持1月龄及以上儿童患者的治疗方案。在既往1个月大的儿童患者中使用药物治疗POS的临床研究中显示了与在成人中观察到的相似的治疗反应，即癫痫发作频率降低。这些历史研究表明，POS药物治疗儿童和成人具有相似的效果，进一步支持了使用成人数据来外推从成人到儿童患者的有效性。该指南取代了先前发布的《治疗部分性发作性癫痫的药物:从成人到2岁及以上儿童患者的疗效完全外推》指南。

Guidance for Industry and FDA Staff：Application User Fees for Combination Products

2024年7月16日，FDA发布了一份题为“组合产品的申请用户费用”最终指南。组合产品可根据需要在单一申请中或在各组成部分的单独申请中进行审查。本指南阐述了提交单一申请的组合产品应评估与该特定类型申请相关的适用的用户费用，并解释了当组合产品在各组成部分提交单独申请时，应如何征收用户费用。该指南中还包括了与现行医疗器械和药物使用者付费法案的一致性的修订。本指南取代了2005年发布的同名最终指南。

Pediatric Inflammatory Bowel Disease: Developing Drugs for Treatment

2024年7月18日，FDA CDER发布了一份题为“儿童炎症性肠病:治疗药物开发”的行业指南草案。指南草案由FDA CDER的胃肠病学部门编写，为申办方在炎症性肠病药物的临床开发中提供帮助。该指南草案提供了FDA对于正在开发为治疗儿童溃疡性结肠炎或儿童克罗恩病的药物的临床研究的一些关键性建议，包括研究人群、研究设计、疗效考虑因素和安全性评估。

Clinical Pharmacology Considerations for Human Radiolabeled Mass Balance Studies

2024年7月18日，FDA发布了一份题为“人体放射性标记质量平衡研究的临床药理学注意事项”的指南草案。本指南介绍了 FDA 就开展在研药物人体放射性标记质量平衡研究的临床药理学注意事项提出的建议，包括：(1) 决定是否以及何时开展研究；(2) 设计研究；(3) 报告结果。本指南不包括动物质量平衡研究、药物代谢物的安全性测试或选择放射性剂量的建议。

Providing Over-the-Counter Monograph Submissions in Electronic Format

2024年7月22日， FDA发布了一份题为 “以电子格式提供非处方专著提交”的最终指南。该指南旨在通过描述《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C Act）中关于以电子方式提交非处方药（OTC）专论的要求，并就如何以电子格式向 FDA 提交此类OTC专论提供建议和其他信息，从而帮助提交者。本指南最终确定了2022年9月28日发布的同名指南草案。

Postapproval Manufacturing Changes to Biosimilar and Interchangeable Biosimilar Products Questions and Answers

2024年7月23日，FDA CDE和CBER联合发布了一份题“生物类似药和可互换生物类似药批准后的生产变更问答”的指南草案。本指南回答了申办方和其他相关方(本指南中统称为申办方)就生物类似药和可互换生物类似药的批准后生产变更中提出的常见问题。本问答指南旨在告知未来和当前申办方，在用于支持不同变更类型的生物类似药和可互换生物类似药的批准后生产变更时，申请人应提供的信息的特点和类型。

Container Closure System and Component Changes: Glass Vials and Stoppers

2024年7月24日，FDA 发布了一份题为“容器封闭系统和组件的变化：玻璃瓶和瓶塞”的最终指南。本指南是为了汇编 FDA 众多指导文件中关于适当报告类别和批准后变更提交内容的建议。本指南向已获批准的新药申请 (NDA)、生物制品许可申请 (BLA) 和简略新药申请 (ANDA) 的持有者传达了关于报告和实施已获批准的无菌药物产品（包括生物制品）由玻璃瓶和瓶塞组成的容器封闭系统 (CCS) 部件的一些常见变更的建议。本指南还讨论了申办方获取机构反馈的途径。此外，本指南还讨论了基于风险的工具，以便促进玻璃瓶和瓶塞组成的CCS变更的实施。本指南不适用于除玻璃瓶和瓶塞以外的其他CCS类型。

Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products

2024年7月25日，FDA CDER&CBER&OCE联合发布了一份题为“真实世界数据:评估电子健康记录和医疗索赔数据以支持药品和生物制品的监管决策”的最终行业指南。FDA发布该指南是其真实世界证据(RWE)计划的一部分，并在一定程度上满足了《联邦食品、药物和化妆品法案》(FD&C Act)的要求，即发布关于在监管决策中使用RWE的指南。本指南旨在为申办方和其他相关方提供考虑因素，以便在临床研究中使用电子健康记录(ehr)或医疗索赔数据，以支持有关有效性或安全性的监管决策。本指南最终确定了2021年9月30日发布的同名指南草案。

研讨会和培训

未来两周内没有推荐的研讨会和培训。

重要新闻和动态

From Awareness to Action: Tackling the Rising Burden of Common Chronic Diseases

2024年7月16日，FDA发布了FDA 之声：《从意识到行动：应对常见慢性病日益加重的负担》"，来自FDA局长、医学博士Robert M. Califf。在这篇 "FDA 之声 "中，Califf博士阐述了美国近期预期寿命下降的原因，在很大程度上是由于常见慢性病的累积影响。心脏、肺部、肾脏、肝脏和新陈代谢（如肥胖症和糖尿病）方面的慢性疾病占美国死亡人数的绝大多数。Califf博士也鼓励FDA及工业界各位同仁在慢性病的停滞领域实现创新。

FDA Rare Disease Innovation Hub to Enhance and Advance Outcomes for Patients

2024年7月17日，FDA 发布了 FDA 之声：《FDA 罕见病创新中心将提高和改善患者的治疗效果》，由CDER主任、医学博士 Patrizia Cavazzoni 和CBER主任、医学博士 Peter Marks 共同撰写。FDA 计划建立罕见病创新中心，将致力于罕见病研究领域，但将特别关注针对较小人群或自然病史多变且尚未完全明了的疾病的产品。

UPDATE: Evaluating Plastic Syringes Made in China for Potential Device Failures: FDA Safety Communication

2024年7月18日，FDA公布了对中国制造的塑料注射器质量和性能问题进行持续评估的最新进展。具体而言，FDA宣布向江苏神力医用制品有限公司（Jiangsu Shenli Medical Production Co., Ltd.）发出了一封额外的警告信，原因是该公司的注射器产品违反了质量体系。因此，该公司的 89-04 号进口警戒条目被扩大，以防止其肠内注射器进入美国。江苏采纳医疗科济有限公司（Jiangsu Caina Medical Co. Ltd.）也因违反质量体系而被发出警告信。FDA 的建议已经更新，包括用户也应立即停止使用江苏神力医用制品有限公司生产的肠内注射器，除非绝对有必要使用这些注射器，直到可以完成向其他制造商生产的肠内注射器的过渡。

近期关于中国制造的注射器的更多信息，可参见本司的往期FDA法规动态：
FDA法规动态 2024/06/14-06/27：重点关注，临床试验中代表性人群不足问题的FDA解法
FDA法规动态 2024/05/17-05/30：重大利好，FDA对于药物开发平台技术认定有新考量
FDA法规动态 2024/05/03-05/16：FDA对中国医药企业的合规性关注不断强化