新药审评动态
PALFORZIA [Peanut (Arachis hypogaea) Allergen Powder-dnfp]
2024年7月26日，FDA扩大了对Palforzia口服免疫疗法的批准范围（该产品最初由Aimmune Therapeutics开发），将1至3岁确诊花生过敏的儿科患者纳入适应症，用于初始治疗、增加剂量治疗及维持治疗，以减少因意外接触花生可能引发的过敏及严重过敏反应。Palforzia自2020年1月起已获批用于4至17岁确诊花生过敏患者的初始治疗，以及4岁及以上患者的增加剂量和维持治疗。使用Palforzia的患者在饮食中仍需避免摄入花生。Palforzia已实施了风险评估和缓解策略（REMS），包括确保其安全使用的关键措施，以降低与该药物相关的严重过敏反应风险。DARZALEX FASPRO (daratumumab and hyaluronidase-fihj)
2024年7月30日，FDA批准了Janssen Research & Development, LLC（杨森）开发的Darzalex Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用于符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的诱导和巩固治疗。此前该产品曾于2020年5月获FDA批准用于多发性骨髓瘤的9个适应症，其中4个适应症用于符合或不符合移植条件的新诊断患者的一线治疗。
JEMPERLI (dostarlimab-gxly)
2024 年8月1日，FDA批准了GlaxoSmithKline（葛兰素史克）开发的Jemperli （dostarlimab-gxly）与卡铂和紫杉醇联用，随后使用单药Jemperli，用于治疗所有原发性晚期或复发性子宫内膜癌（EC）成年患者。此前，Jemperli和卡铂和紫杉醇联用后再使用单药的疗法仅被批准用于错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。
TECELRA (afamitresgene autoleucel)
2024年8月2日，FDA批准了由Adaptimune Therapeutics开发的基因疗法Tecelra (afamitresgene autoleucel)，用于既往接受过化疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤的成人患者，其HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P或-A*02:06P阳性，并且其肿瘤表达MAGE-A4抗原(FDA批准或批准的配套诊断设备)，该产品以单次静脉注射方式给药。Tecelra是全球首款获批上市的T细胞受体基因工程疗法(TCR-T)，也是细胞疗法在实体瘤癌症中使用的重要里程碑。Tecelra通过加速审批途径较早获得了批准，同时一项验证其临床益处的确证性试验也在进行中。针对此适应症该产品获得了FDA授予的孤儿药、再生医学先进疗法（RMAT）认定和优先审评审批。该申请协调了生物制剂评价与研究中心（CBER）、FDA肿瘤卓越中心（OCE）、器械与放射卫生中心（CDRH）进行跨部门审评。
指南更新
M12 Drug Interaction Studies & M12 Drug Interaction Studies: Questions and Answers
2024年8月2日，FDA发布了题为“M12药物相互作用研究”的最终指南和其补充文件“M12 药物相互作用研究：问答”。该指南和补充问答文件是在人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）的支持下编写的。该指南为评估酶和转运体介导的药代动力学药物-药物相互作用潜力提供了一般性建议。补充问答文件对指南中涉及的一些与药物相互作用评价相关的概念进行了澄清。该指南旨在统一各地区关于在开发研究药物时设计、开展和解释药物相互作用体外和临床评价的建议。该指南取代了2022年8月29日发布的同名指南草案 "M12 药物相互作用研究"。
研讨会和培训
Upcoming: Developing vaccines for fungal diseases: Coccidioidomycosis/Valley fever
美东时间2024年8月14日，FDA、美国国立卫生研究院（NIH）和疾病控制和预防中心（CDC）将联合举办题为“真菌病疫苗的开发:球孢子菌病/谷热”的研讨会。本次研讨会将汇集不同的利益攸关方，总结真菌病疫苗的开发进展，重点关注当前对于谷热的流行病学、生物学和免疫学的认识；并讨论目前的疫苗规划、重要的诊断方法和监管途径，明晰在支持谷热疫苗及其他用于真菌感染的疫苗的成功开发中所存在的差距和机遇。
Upcoming: Evaluating the Negative Symptoms of Schizophrenia in Clinical Trials
美东时间2024年8月16日，FDA CDER将举办题为“临床试验中精神分裂症阴性症状的评估”的研讨会，讨论关于精神分裂症阴性症状的临床试验相关问题，主要将探讨开发治疗精神分裂症阴性症状药物的最佳方法，并传播评估此类药物时重要的监管考量因素，为该类药物的上市申请提供支持。
重要新闻和动态
Advancing Clinical Trial Participation for the LGBTQIA+ Community
2024年8月2日，FDA发布了FDA之声：《促进LGBTQIA+群体参与临床试验》，来自于少数群体健康和健康公平办公室少数群体健康代理副专员Christine Lee。FDA的代表有幸参加了一次社区讨论，讨论的主题是促进性少数群体和性别少数群体临床试验的多样性，以帮助提高试验结果在可能使用医疗产品的所有患者中的通用性。更多关于促进临床试验多样性的信息，请参见本司的往期FDA指南解读及法规动态：
• HPC Intelligence│FDA法规培训：指南解读：《提高临床研究中代表性不足人群参与者招募的多样性行动计划》
• HPC Intelligence│FDA法规动态 2023/08/11 – 2023/08/24
