新药审评动态
LUMVOA（veligrotug-vvze）
产品类别：胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抑制剂开发公司：Viridian Therapeutics, Inc
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年6月26日
本次适应症：甲状腺眼病
TREGZI（allogeneic regulatory T cell immunotherapy with HSPC and T cells-vldq）
产品类别：异体多组分细胞免疫疗法（Treg+HSPC+T细胞）开发公司：Orca Biosystems, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年6月30日
本次适应症：用于接受清髓性预处理、且拥有8/8 HLA匹配供者的成年血液系统恶性肿瘤患者，配合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）实现造血和免疫重建，并改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）无事件生存。
FDA政策应用：
· 孤儿药认定（ODD）
· 再生医学先进疗法认定（RMAT）
其他信息：首款获批的调节性T细胞（Treg）疗法
CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
产品类别：CRISPR基因编辑疗法开发公司：Vertex Pharmaceuticals, Incorporated.
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2026年7月1日
本次适应症：用于治疗2岁及以上患有镰状细胞病（SCD）伴反复血管阻塞性危象（VOCs）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者。
既往适应症：此前已获批用于治疗12岁及以上相同适应症患者
FDA政策应用：
· 局长国家优先券（CNPV）试点项目（该项目下第8个被批准的药物）。
· 孤儿药认定（ODD）
· 再生医学先进疗法认定（RMAT）
· 快速通道认定（FTD）
TRUTAKNA（atacicept-vymj）
产品类别：BAFF和APRIL双重抑制剂开发公司：Vera Therapeutics, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）
获批时间：2026年7月7日
本次适应症：用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的蛋白尿
指南更新
Submitting Next-Generation Sequencing Data to the Division of Antiviral Products
指南名称：向抗病毒产品审评部提交二代测序数据发布日期：2026年7月1日
简要介绍：该指南旨在明确FDA抗病毒产品审评部目前对抗病毒药物研发中二代测序（NGS）方案、数据及分析提交的审评考量，以确保获批药物标签中耐药性信息的准确、全面表征。审评部对所有在研抗病毒药物（包括小分子和免疫球蛋白类药物）相关的NGS数据进行独立分析，全面准确的耐药性信息有助于耐药监测、新型耐药变异株的发现，并为临床用药提供重要指导，以保障公众健康。
研讨会和培训
ClinicalTrials.gov: Essentials for Academic Medical Centers
会议主题：ClinicalTrials.gov：学术医疗中心实用要览举办时间：美东时间2026年7月14日、22日、30日的下午1点至2点
会议目的：帮助学术医疗中心的工作人员全面理解并满足联邦法规要求在ClinicalTrials.gov上注册临床研究和报告结果的相关规定，确保其能够准确、及时地向公众公开临床试验信息，满足数据透明度要求。具体目标包括明确何时以及如何注册临床试验和报告结果、理解 ClinicalTrials.gov 方案注册与结果报告系统（PRS）的操作要求、及解答监管义务相关的常见问题
会议形式：先自学点播视频 + 再参加线上现场讨论会
Development of Antihypertensive Therapies for Use in Pediatric Patients
会议主题：儿科患者抗高血压治疗药物的开发举办时间：美东时间2026年7月15日（9:00 a.m. - 04:00 p.m.）至7月16日（9:00 a.m. - 12:00 p.m.）
会议目的：本次FDA公开研讨会由马里兰大学监管科学与创新卓越中心（M-CERSI）共同主办，将汇集临床医生、学者、监管人员、行业代表及患者/照护者等主要利益相关方，共同讨论不同年龄组之间疾病病理生理学和药物反应的异同，确定疗效从成人群体外推至儿科人群的程度，明确初始治疗和未控制高血压的研发优先方向，并探索可行的策略，以生成支持抗高血压治疗在儿科高血压患者（包括6岁以下儿童）中安全有效使用的证据。
会议形式：线上与线上同步进行
重要新闻和动态
FDA选定七家企业加入PreCheck试点项目以推进美国药品制造业发展
2026年6月29日，FDA宣布，选定Amneal Pharmaceutical、Cellares Corp.、Eli Lilly and Company（礼来）、FUJIFILM Biotechnologies（富士胶片生物技术）、Kriya Therapeutics, Inc.、Kyowa Kirin, Inc.（协和麒麟）和Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（再生元）七家公司参与PreCheck试点项目。该项目于2026年2月1日正式启动，旨在响应特朗普总统于2025年5月签署的第14293号行政命令，通过鼓励FDA早期介入、提供更可预期的监管路径，支持美国新建药品生产设施的发展，从而扩大美国国内药品产能、增强美国药品供应链韧性并创造本土高质量就业机会。在2026年2月1日至3月1日的申请期内，FDA共收到超过80份参与申请，最终经客观评估框架和评分标准从多个维度（包括拟生产产品、设施建设进度、产品上市时间表及设施创新性等）综合评审选出上述七家入选企业。入选企业覆盖了小分子无菌液体制剂、细胞基因治疗产品、生物技术原料药、AAV基因治疗产品及创新蛋白质疗法等多个前沿治疗领域。该项目采用两阶段模式：第一阶段为设施就绪度评估，参与者将在设施运营前获得FDA的早期技术指导，包括通过药物主文件（DMF）提交设施信息供FDA审评；第二阶段为申请提交阶段，参与者可通过以设施为重点的提交前会议与FDA进行更深入互动，以支持加快设施评估并在审评周期中更早启动检查。通过促进早期互动，该模式使FDA能够在潜在设施问题导致申请延迟或拒批前提前识别并解决，从而支持美国民众及时获得关键药品。FDA表示将继续评估该项目的实施情况，并为未来项目发展提供参考。
FDA拟议条例：中心辐射式制造可单一注册，外国原料药企业注册要求进一步明确
2026年7月10日，FDA发布了一项拟议条例，旨在为采用“中心辐射”模式的分布式生产（Distribute Manufacturing）的药品制造企业创建简化的注册路径，并明确部分外国药品生产企业的注册要求。分布式制造以中央质量监管枢纽连接多个异地生产单元，现行法规要求各单元分别注册，造成不必要行政负担；新规若敲定，将允许分布式生产企业（DME）作为单一企业注册，单元新增、迁移或移除仅需通过简化流程更新，并要求提前通知单元迁移以弥补监管空白。同时，针对仅分销至其他外国企业而间接进入美国供应链的外国生产商（含原料药企业），新规将明确其注册和产品列名义务，以增强FDA对上游供应链的可见性和问题响应能力。FDA官员表示，此举旨在使监管框架适应创新模式，提升供应链透明度，并减轻行业负担。该规则若最终敲定，预计将降低分布式制造企业的注册成本，为行业和FDA带来长期效率提升，并作为美国政府振兴国内制药业、减少供应链脆弱性系列行动的一部分。目前该拟议规则公开征求意见的截止日期为9月11日。
FDA与行业就BsUFA IV“参照产品排除”规则陷僵局，谈判延期至下次会议
近日，FDA公布了关于生物类似药用户费用法案（BsUFA）IV重新授权会议的会议纪要，FDA与制药行业代表在5月12日召开会议，在关于产品参照排除（RPE）这一关键议题上虽进行了深入讨论，但未能就RPE的执行方式达成共识。RPE是指将全血、血液成分、变应原提取物、体外诊断生物制品等特定类别生物制品从生物类似药申请范围中剔除，这些产品将免于缴纳生物类似药用户费用。FDA主张每年由机构裁量公布有限数量的产品认定，并优先处理法规适用较为直接的产品；而行业代表则强烈反对，认为这一做法无法满足产业需求。他们指出，RPE的不确定性对企业的产品管线规划和长期资产管理造成严重影响，甚至可能抑制对生物类似药的研发投入。行业代表进一步提议允许企业主动提出RPE认定请求，并要求FDA在规定时限内予以答复，以增加透明度和可预期性。FDA则担忧在资源有限的情况下，开放请求通道可能导致申请数量激增，难以有效管理，并称RPE涉及复杂的法律与科学问题，难以在承诺函中完整解决。此外，会议还涉及行业提出的跨中心协商审评流程（ICCR）提案，FDA明确表示不愿意在承诺函中写入“受时限约束”的表述，认为现行法律已隐含遵守之意。最终，双方同意将RPE及其他遗留问题推迟至下一次会议继续讨论，行业表示届时将提出更详细的反建议方案。
四家制药企业因质量体系与数据完整性问题被FDA警告
近日，FDA向四家制药企业发出警告信，指控其在CGMP合规、数据完整性和监管配合方面存在严重问题。爱尔兰药企Genzyme Ireland因质量部门未能有效履行监督职责，实验室记录不完整、检验失败未记录、数据更新无法追溯，FDA认为其整改措施不够全面，未从根本上解决缺陷。印度药企Wizcure Pharmaa因伪造检测数据被点名，调查发现其将已出现微生物生长的培养监测板替换为无生长的新板以掩盖实际污染，同时实验室表格存在预先填写检测结果等系统性造假行为，此外设备清洁与维护不到位，关键无菌灌装设备出现锈蚀，管理层对生产运营的监督严重缺失。法国药企Excelvision（Fareva子公司）因无菌灌装操作不规范、设备设计缺陷、洁净区表面不易清洁及消毒体系不完善等问题被警告，该企业曾于2019年因类似问题收到警告信，此次违规复发表明纠正措施缺乏有效性和持久性，最终导致不合格药品流入美国市场。此外，中国药企Yangzhou Hongshengding Chemical因未向FDA提供所需记录被警告，该公司2016年注册为药品生产企业，2019年注销注册，2025年重新注册后恢复对美发货，FDA多次索要记录未获回应，已于2026年6月3日将其列入进口禁令名单，未来任何以该公司为生产商的申请可能被拒绝批准，其出口至美国的药品面临扣留或拒绝入境的风险。该系列警告信反映出FDA对国内外药企在质量体系、数据可靠性和监管配合方面的持续严格监管态势。
FDA预批准检查合规程序指南修订版将于2026年8月10日正式生效
近日，FDA修订了预批准检查合规程序指南，进一步强化以风险为基础的检查决策策略，并扩展替代工具在PAI中的使用。指南将于2026年8月10日正式生效。此次修订新增风险评估流程图，明确FDA在判断是否需要对某一生产设施开展PAI时，将综合考量其合规历史、检查记录、产品特性、生产活动及各类风险信号；替代工具方面，FDA可通过相互认可协议获取国外监管机构报告，也可依据FD&C法案第704(a)(4)条直接向企业索取记录或开展远程互动评估，以在特定情况下替代或前置PAI。此外，职责方面作出调整，样品检测职责由原ORA实验室及OPQ/OTR/DPA转移至OPQ/OPQR与OCS/OARL实验室；原ORA统一更新为OII，并删除了COVID-19相关表述。此次修订体现了FDA在资源优化配置背景下，推动更灵活、高效、透明的药品生产设施监管模式的持续努力。
FDA计划出台多项新规
近日，FDA公布了2026年计划出台的22项最终规则和43项拟议规则，主要包括以下方面：· 完整回复函（CRL）主动公开（2026年10月拟议）：FDA计划打破“上市申请本身即构成保密商业信息”的传统推定，允许在删减商业秘密和个人隐私信息后主动公开未获批产品的CRL，以提高审评透明度并帮助申办方避免常见缺陷。但此举被专家质疑或面临法律挑战。
· DTC广告监管（2026年12月拟议）：FDA拟要求药品广播广告包含经批准标签中规定的全部副作用和禁忌症的完整“简要总结”，以消除“充分提供”漏洞——该漏洞允许企业在广告中仅突出主要风险，同时引导消费者在其他渠道查找完整安全信息。FDA认为此举被滥用，导致不适当用药并损害公众信任。
· 临床试验改革（“Trailblazer行动”）：FDA计划通过基于风险的灵活性措施加快一期IND申请流程，允许制药企业与学术医疗中心或合同研究组织合作，采用滚动提交方式开发首次人体临床试验申请，最大限度减少临床暂停，以加快患者获得创新疗法。
· CGMP法规现代化及其他：FDA拟修订CGMP法规以明确其对连续制造、分布式制造及现场制造等先进制造技术的适用性，引入基于科学和风险的合规方法；同时计划现代化上市后安全报告和药物警戒法规以与国际指南接轨，并提出新规要求按FD&C法案提交初始儿科研究计划（iPSPs），授权FDA要求对特定药品开展儿科研究。
