「FDA法规动态」是对过去2周内FDA的重要新闻和法规动态的汇总。本专题重点关注与新药相关的获批、指南更新、研讨会和培训以及FDA其他重要新闻等。
新药审评动态
TYRUKO
2023年8月24日, FDA批准了Sandoz开发的生物类似药Tyruko。其参比药物Tysabri (natalizumab) 用于单药治疗成人复发性多发性硬化症 (multiple sclerosis, MS)，具体包括临床孤立综合症 (CIS)、复发-缓解型MS (RRMS) 和活动性继发进展性疾病。Tysabri还被批准用于有炎症迹象的成人中度至重度活动性克罗恩氏病 (Crohn's Disease, CD) 患者，当其对传统的CD疗法及TNF-α抑制剂治疗反应不够充分或无法耐受时，可使用Tysabri诱导和维持临床反应并缓解病情。Tyruko此次获批覆盖了Tysabri所有适应症。
PEPAXTO
2023年8月25日，CDER发布通知征集公众对其撤销Pepaxto (melphalan flufenamide) 新药申请 (NDA 214383) 提案的意见。Pepaxto是FDA加速批准的第一款抗癌肽-药物偶联物 (PDC) 药物，适应症是与地塞米松联用于治疗三重难治性/复发性多发性骨髓瘤 (R/R MM)。然而由于3期验证性临床的失败，FDA此前已决定撤销Pepaxto的加速批准。本次通知是根据FD&C Act中规定的快速撤销批准程序，为公众提供发表意见的机会。
LYTENAVA
2023年8月30日，Outlook Therapeutics宣布收到FDA就ONS-5010的BLA申请发出的完整回复函 (CRL)。ONS-5010/ LYTENAVA™ (bevacizumab-vikg) 是一种贝伐珠单抗眼科制剂，正在开发的适应症是湿性年龄相关性黄斑变性 (wet AMD)。根据Outlook Therapeutics的披露，FDA认可ONS-5010的关键性临床试验 (NORSE TWO) 达到了安全性和有效性终点，但考虑到CMC、批准前生产检查以及实质性证据方面的缺陷，无法在当前的审评周期内批准其上市。
Withdrawal of Approval of 35 New Drug Applications
2023年9月5日，FDA发布通知正式撤销了35 项新药申请 (NDA) 的批准。此前申请人们都通过书面形式告知FDA这些药物已不再市售，并主动申请根据 21 CFR 314.150(c) 的程序撤市。通知中，FDA宣布截至 2023 年 1 月 9 日的相关新药申请及其所有修订和补充申请全部撤销。对于在 2023 年 1 月 9 日仍有库存的药品，可继续配发，直至库存用完或药品达到有效期或出现其他违规情况（以先发生者为准）。
FDA Granted Two Priority Review Vouchers
2023年9月7日，FDA 分别授予 Regeneron和Ipsen一张优先审评券 (Priority Review Voucher, PRV)。Regeneron开发的补体C5抗体Veopoz (pozelimab-bbfg) 此前已获FDA批准治疗成人和1岁及以上患有Chaple病的患者。而Ipsen生产的 Sohonos (palovarotene) 此前已获批治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）。根据FD&C Act 529章节 (21 U.S.C. 360ff)，FDA 有权向符合特定标准的已获批罕见儿科疾病产品的申办方颁发优先审查券。
指南更新
Considerations for the Use of Real-World Data and Real-World Evidence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products
2023年8月30日，FDA发布一份题为“使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考虑因素”的指南。FDA 发布本指南是其真实世界证据 (Real-World Evidence, RWE) 计划的一部分，部分满足了 FD&C 法案第 505F 节规定的要求，即发布关于使用 RWE的指南，以便支持根据 FD&C 法案第 505(c)节已批准的药物获得新适应症的批准或支持批准后的研究要求。
Enhancing Quality Assessment: New MAPP for Enteral Feeding Tube Testing and Revised Four-Part Harmony Communication Guidelines
2023年8月31日，CDER的药品质量办公室 (Office of Pharmaceutical Quality, OPQ) 发布了一份新的政策和程序手册（MAPP），该MAPP详细说明了OPQ将如何与仿制药办公室 (Office of Generic Drugs, OGD) 以及新药办公室 (Office of New Drugs, OND) 一起配合来评估经肠内饲养管给药的口服药物NDA、ANDA或IND中的体外测试相关内容。该版MAPP生效日期为2023年9月5日。
Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease Caused by Mycobacterium avium Complex: Developing Drugs for Treatment
2023年9月5日，FDA发布一份题为“由复合分枝杆菌（Mycobacterium avium Complex，MAC）引起的非结核分枝杆菌肺病（Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease， NTM-PD）：开发治疗药物”的最终行业指南。指南将协助申办方对治疗由MAC引起NTM-PD的药物进行临床开发。本指南是 2021 年 9 月 29 日发布的同名指南草案的最终版本。
Post-Warning Letter Meetings Under GDUFA
2023年9月5日，FDA发布了一份题为“GDUFA下的警告信后会议”的指南草案。如GDUFA III承诺书第VII(D)(1)节所述，“警告信后会议 (Post-Warning Letter Meeting)”是仿制药生产企业与FDA讨论如何就警告信中指出的缺陷进行整改的会议。本指南对GDUFA III承诺书中的警告信后会议程序做了具体描述，包括：符合条件的工厂如何向 FDA 申请召开警告信后会议来讨论对cGMP 缺陷的整改，如何准备和提交完整的会议申请资料等。指南里还提及了FDA针对该类会议的实施计划和目标。
研讨会和培训
Upcoming：Reagan-Udall Foundation and FDA Global Stakeholder Meeting on Decentralized and Pragmatic Clinical Trial Good Clinical Practice (GCP)
美东时间2023年9月12日-9月13日，Reagan-Udall基金会和FDA将召开为期两天的虚拟会议，讨论去中心化和实效性临床试验的良好临床实践 (GCP)。此次会议将汇集来自全球各地的相关方，并听取众多研究人员的意见。
Upcoming：VRBPAC Virtual Meeting on Influenza Virus Strain Selection for the 2024 Flu Season
美东时间2023年10月5日，疫苗及相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）将召开虚拟会议，讨论申办方应在2024年流感季节的疫苗中加入哪些流感病毒株。
重要新闻和动态
FDA Warns Against Using Dr. Berne’s MSM Drops 5% Solution and LightEyez MSM Eye Drops Due to Microbial Contamination
2023年8月22日，FDA发布了一份安全警告，告知消费者不要购买Dr. Berne的MSM Drops 5% Solution或LightEyez MSM Eye Drops – Eye Repair。FDA表示已购买这两种产品的消费者应立即停止使用。监管机构对这些眼药水进行了检测，发现其中含有细菌和真菌污染物，可能导致致命的感染。
Project NextGen Awards Over $1.4 Billion to Develop the Future of COVID-19 Vaccines and Therapeutics
2023年8月22日，卫生与公众服务部 (HHS) 宣布向 ”Project NextGen” 拨款超过 14 亿美元，用于开发抗击COVID-19 的新工具和新疗法。该项目预计总耗资 50 亿美元，由生物医学高级研究与发展局 (Biomedical Advanced Research and Development Authority，BARDA) 和国家过敏与传染病研究所 (National Institute of Allergy and Infectious Diseases，NIAID) 协调实施。
Biden-Harris Administration Announces First Ten Drugs Selected for Medicare Price Negotiation
2023年8月29日，在《通货膨胀削减法》允许的范围内，Biden政府列出首批 10 种处方药，与制药公司直接进行谈判，为医疗保险计划设定价格。
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