新药审评动态

Exxua

2023年9月22日，FDA批准了Fabre-Kramer开发的Exxua（gepirone ER）。该产品是一款治疗成人重度抑郁症（MDD）的首创药物，其独特之处在于它能够靶向调节情绪和情感的血清素 1A 受体（serotonin 1A receptor）并避免了许多抑郁症药物常见的性功能障碍和体重增加的相关副作用。

Pombiliti™

2023年9月28日，FDA批准了Amicus开发的Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）65 mg胶囊，用于晚发型庞贝病（Late-Onset Pompe Disease，LOPD）成人患者的治疗。该双组分疗法适用于体重超过40千克，已接受现有酶替代疗法（enzyme replacement therapy ，ERT）但病情未见好转的成人患者，并且是首款也是唯一一款适用于可接受酶替代疗法的LOPD成人双组分疗法。

Rivfloza™

2023年9月29日，FDA批准了Novo Nordisk开发的RivflozaTM（nedosiran）注射液（80 mg、128 mg或160 mg）。这是一种每月一次的皮下核糖核酸干扰（ribonucleic acid interference，RNAi）注射剂，用于降低患有原发性高草酸尿症 1 型（primary hyperoxaluria type 1，PH1）且肾功能相对正常的 9 岁及以上儿童和成人的尿草酸盐水平。

指南更新

Alternative Tools: Assessing Drug Manufacturing Facilities Identified in Pending Applications

2023年9月22日，FDA发布了一份题为“替代方法：评估待审申请中确定的药品生产设施”的指南。该指南的目的是向申办方说明FDA打算如何使用替代方法来评估上市申请中确定的生产设施。上市申请包括新药申请 (NDA)、简略新药申请 (ANDA)、生物制品许可申请 (BLA) 和这些申请的补充申请。指南中提到的替代方法包括：远程合规评估（remote regulatory assessment，RRA），远程交互评估（remote interactive evaluations，RIEs）和第三方互认。FDA强调，针对利用这些替代方法出具的观察项（Observation），场地需在15个工作日给予反馈，15个工作日之后收到的反馈将推迟到下一个申请评估周期。如果FDA认为当前信息不足以消除FDA的顾虑，则会通过申请里程碑会议和书面信函与申办方进行沟通。

Human Prescription Drug and Biological Products--Labeling for Dosing Based on Weight or Body Surface Area for Ready-to-Use Containers--“Dose Banding”

2023年10月2日，FDA发布了一份题为“人用处方药和生物制品—基于体重或体表面积的即用型容器剂量标签--剂量范围”的指南。该指南提供了将剂量范围信息纳入注射用药品标签的建议，此类注射用药品正根据 FD&C 法案（21 U.S.C. 355(b)）第 505(b)条提交的新药申请、 PHS 法案（42 U.S.C. 262(a)）第 351(a)条提交的生物制品许可申请或上述已批准申请的补充申请寻求批准。该指南的建议和示例适用于以下情况：(1) 申办方拟为注射用药品开发一系列不同强度的即用容器；(2) 申办方拟根据先前批准的药品剂量信息（基于体重或体表面积）将剂量范围信息纳入处方信息中。

Stimulant Use Disorders: Developing Drugs for Treatment

2023年10月4日，FDA发布了一份题为“兴奋剂使用障碍：开发治疗药物”的指南草案。该指南旨在协助申办方进行治疗兴奋剂使用障碍药物的临床开发，并阐述了FDA就治疗兴奋剂使用障碍药物的整体开发计划和临床试验设计提出的建议，这些兴奋剂使用障碍包括中度至重度可卡因使用障碍、甲基苯丙胺使用障碍或处方兴奋剂使用障碍。该指南不涉及各种兴奋剂的中毒或中毒治疗，也不涉及兴奋剂的戒断治疗。

研讨会和培训

Upcoming：2023 NanoDay Symposium: Continuous Manufacturing of Nanomaterials

美东时间2023年10月11日， FDA 将举办一场纳米日专题研讨会。FDA将介绍CDER批准的几种受益于连续制造技术的固体口服药物产品的经验，并提供纳米材料和连续制造领域的机构内外研究案例，以进一步鼓励创新和采用连续制造技术。最后，会议将讨论工业界、学术界和其他监管机构如何与 FDA 合作并共同推进纳米技术和连续制造领域的发展。

Upcoming：Menopause: Potential Impact on Clinical Pharmacology and Opportunities for Future Research

美东时间2023年10月11日，FDA妇女健康办公室（Office of Women’s Health ,OWH）与CDER的临床药理学办公室（Office of Clinical Pharmacology，OCP）将合作召开虚拟公共研讨会。该研讨会旨在确定有关更年期对药代动力学（PK）/药效学（PD）潜在影响的研究和数据缺口，将针对更年期女性对药物和生物制品的PK、PD和暴露-反应关系的影响进行讨论，其中这些药物和生物制品用于更年期女性的非更年期相关适应症。

Upcoming：Advances in PBPK Modeling and its Regulatory Utility for Oral Drug Product Development

美东时间2023年10月12日，FDA将举办名为“PBPK 建模的进展及其对口服药品开发的监管作用”的研讨会。该研讨会旨在讨论生理药代动力学（physiologically-based pharmacokinetic，PBPK）吸收模型开发的挑战、经验和进展，以支持生物预测性体外测试（如溶出）的建立，并解决各种情况下（如从空腹到进食状态、从胃 pH 值正常到升高的受试者）BE 外推相关的风险，基于生物制药分类系统 (BCS) 的生物豁免、评估儿科中的 BE 以及其他基于风险的口服产品 BE 评估。

Upcoming：FDA/CDER Office of Clinical Pharmacology and International Society of Pharmacometrics (ISoP) Public Workshop: Using Modeling and Simulation to Evaluate the Effects of Intrinsic and Extrinsic Factors

美东时间2023年10月16日，CDER的临床药理学办公室（Office of Clinical Pharmacology，OCP）与国际定量药理学会（International Society of Pharmacometrics, ISoP）举行公开研讨会，旨在讨论将定量方法纳入肿瘤产品临床开发的最佳实践和方法。会议中将描述剂量探索对肿瘤产品效益/风险评估的影响，并讨论基于模型的方法在研究各种内外在因素如何影响临床开发过程中的剂量的研究和选择中的作用。

重要新闻和动态

FDA Proposes Rule Aimed at Helping to Ensure Safety and Effectiveness of Laboratory Developed Tests

2023年9月29日，FDA宣布了一项旨在确保实验室开发检验（LDTs）安全性和有效性的拟议规则。这些检测项目被用于越来越多的医疗保健决策中，多年来一直备受关注。

Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics Pilot Program; Program Announcement

2023年10月2日，CBER的治疗产品办公室（Office of Therapeutic Products ，OTP）和CDER的新药办公室（Office of New Drugs ，OND）宣布有限数量的开发项目将有机会参与“支持临床试验，促进罕见疾病治疗 (START)”试点计划，以便进一步加快某些由 CBER 和 CDER 监管、旨在治疗罕见病的产品（新药和生物制品）的开发步伐。由于每个中心都确定了有关罕见疾病监管产品的特定需求，因此试点计划的资格标准在CBER和CDER之间有所不同。本通知概述了参与试点的项目的资格标准、参与试点申请应提交的资料、选择标准、流程以及 FDA 与申办方之间的互动。

FDA Authorizes Updated Novavax COVID-19 Vaccine Formulated to Better Protect Against Currently Circulating Variants

2023年10月3日，FDA修订了 Novavax COVID-19疫苗的紧急使用授权 (EUA)，将 2023-2024 年配方纳入其中，适用于 12 岁及以上人群。之前接种过 COVID-19 疫苗（且尚未接种过最近更新的 mRNA COVID-19 疫苗）的 12 岁及以上人群可接种一剂，未接种过者可接种两剂。更新后的疫苗针对目前流行的变异株，可更好地预防 COVID-19 的严重后果，包括住院和死亡。根据全部证据和 FDA 专家顾问的意见，Novavax COVID-19 单价疫苗已更新，2023-2024年配方中加入了 SARS-CoV-2 omicron 变种系列 XBB.1.5的刺突蛋白。

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