新药审评动态
QFITLIA (fitusiran)
产品类别：RNAi疗法（靶向抗凝血酶）开发公司：Sanofi
批准类型：新药申请（NDA）
获批时间：2025年3月28日
本次适应症：12岁及以上A型或B型血友病（伴或不伴凝血因子VIII/IX抑制物）患者的常规预防，以减少出血事件频率。
既往获批历史：无
FDA政策应用：孤儿药认定（ODD）、快速通道（Fast track）。
其他信息：首个通过抑制抗凝血酶机制预防血友病出血的RNAi疗法。
PLUVICTO (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan)
产品类别：放射性配体疗法（靶向前列腺特异性膜抗原PSMA）开发公司：Novartis Pharmaceuticals
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2025年3月28日
本次适应症：治疗PSMA阳性、接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）且暂缓紫杉烷化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。
既往获批历史：2022年首次获批用于接受过ARPI和紫杉烷化疗的mCRPC患者。
其他信息：需通过Locametz（Ga 68 gozetotide）或其他PSMA-PET检测筛选适用患者。
IMFINZI (durvalumab)
产品类别：PD-L1抑制剂开发公司：AstraZeneca
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2025年3月28日
本次适应症：联合吉西他滨/顺铂作为新辅助治疗，后接单药辅助治疗，用于根治性膀胱切除术后的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者。
既往获批历史：此前已获批用于非小细胞肺癌、肝细胞癌等。
其他信息：首个针对MIBC的围手术期免疫疗法方案。
OPDIVO (nivolumab) + YERVOY (ipilimumab); OPDIVO (nivolumab)
产品类别：免疫检查点抑制剂组合（PD-1 + CTLA-4）开发公司：Bristol Myers Squibb
批准类型：补充生物制品许可申请（sBLA）
获批时间：2025年4月8日
本次适应症：
• Opdivo+Yervoy联合疗法：治疗12岁及以上不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的结直肠癌（CRC）患者；
• Opdivo单药：治疗12岁及以上患有MSI-H/dMMR转移性结直肠癌（CRC）且在使用氟尿嘧啶类/奥沙利铂/伊立替康治疗后进展的患者；
既往获批历史：Opdivo单药于2020年获加速批准用于相同适应症。
其他信息：首个在CRC中获批的“双免疫”疗法组合。
指南更新
本周期内无相关的指南发布。
研讨会和培训
未来两周内没有合适的研讨会和培训。
重要新闻和动态
Martin A. Makary, M.D., M.P.H., Sworn in as FDA Commissioner
2025年3月25日，美国参议院以53票支持、47票反对的结果通过两党表决，确认知名外科专家马丁·马卡里（Martin A. Makary）出任FDA第27任局长。4月1日，马卡里正式宣誓就职，同日美国卫生部（HHS）宣布启动人员精简计划。马卡里是约翰·霍普金斯大学终身教授，也是外科手术核查制度的联合开发者。他计划推进“去官僚化”改革，恢复FDA的“可信科学”和“透明决策”标准，强调数据驱动的监管；计划推动仿制药和生物类似药的快速审批流程；重新评估部分处方药转为非处方药的可行性，简化药品管理。
FDA Finds Data Integrity Problems in Recent Warning Letters
FDA于3月25日公布了向印度、美国、及中国公司发出的4封警告信，涉及无菌药品和非处方药（OTC）生产的GMP违规行为，这些公司被要求限期整改（15天内回复），部分已被采取了进口限制措施。• 印度Aspen Biopharma：因API生产设施破败、缺乏环境隔离、工艺验证不足及数据完整性问题被列入进口警示，并召回所有输美药品。
• 中国扬州Sion Commodity ：生产OTC产品时，未对原料进行额外检测，质量控制缺失，实验记录与CoA存在差异，且用涂改液修改微生物记录，被要求聘请第三方审计并面临进口限制。
• 中国杭州Glamcos Biotech：类似问题包括依赖供应商CoA、未检测活性成分、数据篡改等。
• 美国Annovex：503B外包设施违规，未按期提交生产报告和不良反应记录，生产环境不卫生（培养基灌装失败仍继续生产）等。
