新药审评动态
ARBLI™ (losartan potassium)
产品类别：血管紧张素II受体拮抗剂（ARB）开发公司：Scienture Holdings, Inc. (NASDAQ: SCNX)
批准类型：NDA
获批时间：2025年3月18日
本次适应症：
• 治疗6岁以上患者的高血压；
• 用于降低高血压合并左心室肥大患者的卒中风险；
• 治疗部分2型糖尿病患者的糖尿病肾病。
既往获批历史：洛沙坦钾片剂此前已获批。
其他信息：美国市场首个FDA批准的即用型氯沙坦口服液（10 mg/mL）。
KEYTRUDA® (pembrolizumab)
产品类别：PD-1抑制剂/免疫检查点抑制剂开发公司：Merck & Co. (NYSE: MRK)
批准类型：sBLA（基于III期试验最终数据，加速批准转为完全批准）
获批时间：2025年3月19日
本次适应症：联合曲妥珠单抗、氟嘧啶及含铂化疗，一线治疗PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃/胃食管交界处（GEJ）腺癌成人患者。
既往获批历史：2021年已获FDA加速批准治疗这一适应症。
TREMFYA® (guselkumab)
产品类别：IL-23抑制剂/全人源双作用单抗开发公司：Johnson & Johnson
批准类型：sBLA
获批时间：2025年3月20日
本次适应症：中重度活动性克罗恩病（CD）成人患者（皮下注射或静脉诱导治疗）
既往获批历史：美国境内获批的第4个适应症；此前已获批银屑病、中重度溃疡性结肠炎（UC）等。
其他信息：该产品适应症已覆盖炎症性肠病（IBD）的两大主要亚型（UC+CD）。
FABHALTA® (iptacopan)
产品类别：口服补体旁路途径的B因子抑制剂开发公司：Novartis
批准类型：sNDA
获批时间：2025年3月20日
本次适应症：治疗补体3型肾小球病（C3G）成人患者，减少蛋白尿。
既往获批历史：获批的第3个适应症，此前已分别获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者和用于减少患有原发性免疫球蛋白A肾病 (IgAN)且有快速进展风险的成人患者的蛋白尿。
FDA政策应用：孤儿药认定（ODD）；突破性疗法认定（BTD）。
其他信息：首个针对罕见病C3G的获批疗法；口服胶囊（每日两次）。
CABOMETYX® (cabozantinib)
产品类别：酪氨酸激酶抑制剂（TKI）开发公司：Exelixis, Inc.
批准类型：sNDA
获批时间：2025年3月26日
本次适应症：治疗12岁及以上既往接受过治疗的不可切除/转移性分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）患者。
既往获批历史：此前已在美国获批5项适应症，涉及晚期肾细胞癌（RCC）、肝细胞癌患者、分化型甲状腺癌等。
其他信息：多靶点TKI，其靶点包括MET、VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、AXL、RET、ROS1、KIT等至少9个，被称为靶向药中的万金油。
指南更新
Data Standards Catalog
标题：11.0版本数据标准目录发布日期：2025年3月24日
简介：该目录列明了FDA支持的用于监管申报的数据标准与术语体系，旨在提升FDA对受监管产品的安全性、有效性和质量评估能力。
法规要求：申办方需要标注具有强制实施要求的特定标准（含生效/废止日期及依据来源）；使用目录外标准需提前与FDA沟通；当同一用途存在多标准时，申办方可自主选择或与审评部门协商。
本次更新内容（11.0版本）：
1. CFSAN中心更名为HFP
2. 列描述（Column Descriptions）：全文更新
3. 递交数据标准（Submission Data Standards）：①调整了列顺序使其更为清晰；②修正了SDTMv1.4/SDTMIGv3.2/BioCompute标准的支持起始日（Date Support Begins）和SDTMv1.7/SDTMIGv3.3标准的要求起始日（Date requirement begins）③更新了链接及参考文献
4. 递交数据术语（Submission Data Terminologies）：①重组了内容及列顺序使其更为清晰；②用途（Use）列更名为数据类别（Category of Data），使用示例（Examples of Use）列更名为递交使用示例（Submission Use Cases），组织机构（Organizations）更名为术语提供方(Terminology Provider)；③术语WHODG更名为UMCDD；④更新了链接及参考文献
5. 缩略语（Abbreviations）：全文更新
相关使用指南可参阅本司往期：
FDA法规动态 2024/10/25-11/07指南更新3《研究数据技术一致性指南 - 技术规范文件》
研讨会和培训
Upcoming: Generic Drugs Forum (GDF) 2025
会议主题：2025年度仿制药论坛举办时间：美东时间2025年4月9日至10日
会议目的：给予申办方支持以帮助其提交完整、高质量的申报材料；加快审评流程，减少审评周期，促进安全、有效、高质量仿制药的开发与审批；确保及时获得有利于公众健康的平价药物。
与会人员：FDA pre-ANDA和ANDA专家、仿制药企业相关人员。
重要新闻和动态
Peter Marks, FDA’s Top Vaccine Regulator, Forced Out Top Vaccine Official Peter Marks Forced Out at FDA, WSJ Reports
FDA CBER主任Peter Marks博士于3月28日深夜突然宣布辞职，其离职信直指与美国卫生与公众服务部（HHS）部长小罗伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.） 在监管政策上存在“不可调和的分歧”，引发生物医药行业对监管政策转向与创新疗法审评倒退的深度恐慌。作为细胞与基因疗法（CGT）和mRNA疫苗监管现代化的核心推手，Marks的离任或导致其主导的INTERACT会议机制（加速企业-监管对话）、全球监管趋同战略及CBER 500人扩编计划全面停摆，罕见病药物开发或成最大牺牲品。行业警告，若其力推的“替代终点常态化”政策（允许以生物标志物加速罕见病药物获批）被继任者推翻，依赖快速审评通道的中小企业将面临融资与商业化双重危机，数百万罕见病患者的治疗希望恐遭重挫。Peter Marks博士自2012年加入FDA、2016年执掌CBER以来，长期呼吁解决部门资源失衡问题——尽管CBER需处理超1200项生物制品申请，但其预算与全职审评员规模仅为CDER的三分之一（行业估算），导致审评积压与人才流失恶性循环。其推动的监管改革曾助力美国批准22款基因疗法（包括2017年首款基因疗法），但新政府“医疗去监管化”倾向与Peter Marks博士的“患者优先”理念激烈冲突。市场对此反应剧烈，Moderna（MRNA.US）等疫苗股单日暴跌超8%，反映资本对科学决策独立性的信心动摇。肯尼迪的“疫苗怀疑论”背景加剧行业对FDA独立性受政治干预的质疑，生物技术产业协会（BIO）称此举或动摇国际监管黄金标准。
为应对政治不确定性，部分企业已启动紧急预案，加速拓展欧洲与中国市场以分散风险、联合患者倡导组织施压监管机构，并加大真实世界证据（RWE）投入以替代传统临床数据。全球CGT研发协作格局恐因此生变。
Experts: Trump’s FDA Moves Create Uncertainty, Opportunities for Other Regulators
在RAPS监管情报大会上发言的专家表示，特朗普政府领导下的FDA动荡给全球医疗监管体系产生了巨大的不确定性。特朗普削减FDA预算、限制员工差旅及对外沟通等政策，导致该机构在国际医疗器械监管机构论坛（IMDRF）等平台领导力削弱，欧盟正积极寻求填补这一空缺。FDA关键官员缺席今年东京IMDRF春季会议，外界猜测欧洲委员会可能主导全球协调事务。尽管Marty 已于3月正式就任FDA局长，预算限制仍将制约其全球参与度。为应对沟通禁令，行业组织正将会议迁至华盛顿周边以吸引FDA线下参与。同时，FDA在器械审评等紧急事务上保留沟通权限，并在标准化等领域出现监管松动迹象。这一系列变化凸显美国监管政策波动对全球医疗产业的多维冲击。
Stakeholders Ask FDA to Consolidate Accelerated Approval Guidances, Clarify Trial Assessments
FDA于2024年12月和2025年1月分别发布了两份独立的加速批准指南草案。其中，2024年12月的指南侧重于《2023年综合拨款法案》（CAA）赋予的新权限，包括设定确证性试验条件和加速撤销程序；2025年1月的指南则明确了确证性试验“进行中”的具体标准（如试验入组启动、目标完成日期合理等）。美国药品研究与制造商协会（PhRMA）、美国普享药协会（AAM）等利益相关方认为，多个指南文件并存会导致术语不一致（例如“确证性研究”（confirmatory studies）与“试验”（trials）的混用）、政策碎片化，增加申办方的合规难度，并与特朗普时代的监管精简等效率目标相矛盾。PhRMA和AAM呼吁FDA将这些指南合并为单一文件，以避免混淆并确保一致性。
利益相关方还提出多项修订建议，并强调：现行法规规定FDA“可能要求（may require）” 在加速批准之前或批准日期之后的特定时限内开展研究，但FDA在草案中表述为“通常打算要求（generally intends to require）”进行此类确证性试验。PhRMA要求FDA修改草案措辞以与法规保持一致，同时建议采用“确证性研究”（confirmatory studies）而非“试验”（trials）的表述以增强灵活性。
关于加速批准的两份指南草案，可查阅本司往期：
FDA法规动态 2024/12/06-12/19 重点关注：2025年起执行，PIC/S发布两份新法规
FDA法规动态 2025/01/03-01/16 送别2024，FDA CDER公布成绩，迎接2025，春节期间关注多个重要会议
