新药审评动态
FILSPARI（sparsentan）
产品类别：内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂开发公司：Travere Therapeutics, Inc.
批准类型：补充新药上市申请（sNDA）Efficacy-New Indication
获批时间：2026年4月13日
本次适应症：用于减少不伴有肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的成人及8岁及以上患者的蛋白尿。
既往适应症：2023年2月首次获FDA加速批准用于降低患有原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且有疾病进展风险的成人的尿蛋白水平；后于2024年9月扩展适应症至减缓该类患者的肾功能衰退。
其他信息：该药是首个且唯一获批用于治疗FSGS的药物。
IDVYNSO (doravirine and islatravir)
产品类别：非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI）& 新一代核苷类似逆转录酶抑制剂（NRTI）开发公司：Merck Sharp & Dohme LLC
批准类型：新药上市申请（NDA）Type 1 - New Molecular Entity & Type 4 - New Combination
获批时间：2026年4月20日
本次适应症：该产品适用于目前正在接受稳定抗逆转录病毒治疗、已达病毒学抑制（HIV-1 RNA < 50 copies/mL）、无抗逆转录病毒治疗失败史、且无已知与doravirine耐药相关突变的HIV-1感染成人患者，可作为完整治疗方案来替代其当前的抗逆转录病毒治疗方案。
其他信息：这是一种固定剂量的两种药物组合，含100mg doravirine和0.25mg islatravir。FDA提出了三项上市后要求，包括开展两项儿科研究以及一项表型研究。
指南更新
Bioanalytical Method Validation for Biomarkers
指南名称：生物标志物的生物分析方法验证发布日期：2026年4月10日
简要介绍：本指南旨在帮助IND申办方、NDA/BLA及ANDA申办方验证用于评估生物标志物浓度的生物分析方法，也可为非临床研究样本分析提供参考。指南强调采用“适用为目的”原则。当生物标志物数据用于支持监管决策如安全性、有效性判定或批准时，应按照ICH M10指南进行全面验证。若仅用于内部决策如候选药物筛选或概念验证，则可根据实际需求灵活确定验证范围。
适用范围：适用于血液、尿液等生物基质中的体内生物标志物浓度测定。
Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing
指南名称：使用下一代测序技术进行人类基因治疗产品中基因组编辑的安全性评估发布日期：2026年4月15日
简要介绍：本指南草案为申办方提供了在非临床研究中使用下一代测序（NGS）方法评估人类基因组编辑产品安全性的建议。这些建议是对2024年1月发布的《整合人类基因组编辑的人类基因治疗产品行业指南》中非临床、临床及CMC考量的补充。旨在指导申办方设计非临床研究，评估脱靶编辑和基因组完整性丧失相关的潜在安全性风险，支持IND和BLA的申报。
适用范围：适用于DNA、表观基因组或RNA编辑技术的人类基因治疗产品。
该指南解读可见本司往期内容：
HPC Intelligence│FDA法规培训：《使用下一代测序技术对人类基因治疗产品中的基因组编辑进行安全性评估》行业指南草案（征求意见稿）
Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use: Questions and Answers
指南名称：用于治疗用途的试验性药物的扩大使用：问答发布日期：2026年4月17日
简要介绍：本指南为行业、研究人员、医师、机构审查委员会及患者提供关于FDA扩大使用在研药物治疗法规实施方面的相关信息。FDA于2009年10月13日实施了关于通过研究性新药申请（IND）扩大使用在研药物进行治疗的法规（21 CFR part 312, subpart I）。为回应实施过程中收到的众多问题，FDA发布了行业指南《用于治疗用途的试验性药物的扩大使用：问答》（2016年6月发布，2017年10月更新），以问答形式针对最常见问题提供建议。自2017年以来，结合《21世纪治愈法案》和《FDA再授权法案》的要求，FDA又收到了更多相关问题，因此更新了本问答指南。
Establishing Impurity Specifications for Antibiotics
指南名称：抗生素杂质标准的制定发布日期：2026年4月20日
简要介绍：该草案就发酵法及半合成法生产抗生素中有机杂质的标准制定提供了建议，旨在明确有效的控制策略，支持高品质抗生素产品的开发，并促进质量标准的统一。
适用范围：适用于需通过NDA、ANDA以及抗生素NDA和ANDA中引用的相关II型原料药药物主文件（DMF）获得批准的抗生素药物；亦适用于非处方抗生素药物，通常指非处方药专论（OTC monograph）药物。
研讨会和培训
FDA Webinar on the RCT-DUPLICATE Initiative: Emulating Randomized Clinical Trials with Non-Randomized Real-World Data Studies
会议主题：FDA关于RCT-DUPLICATE计划的网络研讨会：利用非随机真实世界数据研究模拟随机临床试验举办时间：2026年4月29日12:00 p.m. - 1:00 p.m. ET
会议目的：本次研讨会旨在提供关于RCT-DUPLICATE 项目的最新进展，将重点介绍RCT-DUPLICATE 计划如何以随机对照试验（RCT）的结果为基准，评估非随机化医疗数据库研究在何时、以及如何能够生成有效的因果推断。该计划已证明，当这些数据库研究能够严格模拟试验设计时，其结果与RCT结果表现出高度的一致性；同时，该计划也有助于阐明在何种情况下、以及为何两者之间可能出现差异。基于这些发现，该项目还预测了七项在数据库研究进行时仍在进行中的随机对照试验的结果，并正在开发一种结构化的方法，以增强使用真实世界证据（RWE）支持潜在适应症扩展的信心。
会议形式：线上
FDA/Center for Research on Complex Generics (CRCG) Workshop on Bioequivalence Innovations for Generic Oral Products: Biowaivers, Bridging, and Development for Oncology and Discontinued Products
会议主题：FDA复杂仿制药研究中心（CRCG）口服仿制药生物等效性创新的研讨会：生物豁免、桥接及肿瘤药物和停产产品开发举办时间：2026年5月5日8：30 a.m.-5:30 p.m. ET
2026年5月6日8：30 a.m.-4:30 p.m. ET
会议目的：本次为期两天的研讨会旨在探讨传统体内生物等效性研究不可行时的创新方法。会议将重点讨论口服肿瘤产品的生物等效性、亚硝胺驱动配方变更的风险评估、参比制剂不可及时的等效性证明、生物预测性溶出及替代方法的监管认可等关键议题，为行业、学术界与监管机构搭建深入交流与合作的平台。
会议形式：线上线下同步
OTC Monograph Drug User Fee Amendments (OMUFA): Understanding FY 2026 User Fees and Registration
会议主题：非处方药专论使用者付费修正案（OMUFA）：2026财年使用者付费与注册须知举办时间：2026年5月5日1:00 p.m.-2:00 p.m. ET
会议目的：本次网络研讨会旨在全面介绍OMUFA，重点解读2026财年使用者付费的核心要求，包括费用类型、设施注册流程、缴费截止日期、逾期处罚及退款资格等。
会议形式：线上
重要新闻和动态
FDA更新SOPP 8001.4 和MAPP 6010.2
2026年4月10日，FDA CBER更新了《CBER监管产品的商品名审查》程序政策手册（SOPP 8001.4），新版对措辞进行了细微调整并修正了拼写错误。2026年4月13日，FDA CDER更新了《上市后要求与承诺状态的跟踪、监测及沟通职责》程序政策手册(MAPP 6010.2),以适应当前的OND组织架构、任何适用的用户付费协议（UFA）承诺，以及当代前CDER工作流程程序和最佳实践。同时对背景和定义部分进行了更新，以与MAPP 6010.9保持一致。
FDA督促申办方及研究者公布临床试验结果
近日，FDA向超过2200家医疗产品申办方和研究者发出通知，敦促其依法在ClinicalTrials.gov上公开临床试验结果。此次的通知是FDA风险导向合规工作的一部分，旨在鼓励责任方主动自愿合规，若问题未解决，FDA对违规行为可能会直接发送不合规预通知（Pre-Notices of Noncompliance）和不合规通知（Notices of Noncompliance）。虽已有法规（如2007年通过的《FDA修正法案》、2016年9月HHS发布的《临床试验注册及结果信息提交最终规则》）明确要求了注册时限和结果提交时限，但仍存在诸多不合规情形。法规要求，注册信息须在首例受试者入组后21个日历日内在ClinicalTrials.gov完成提交；总结性结果信息（summary results）原则上须在主要完成日期（primary completion date）后1年内提交，但针对未获批产品，责任方可通过提前提交认证申请，将结果提交最晚延迟至主要完成日期后3年（即认证后2年），若为已获批产品寻求新用途也可通过类似认证延迟最多2年；此外，责任方如遇影响数据完整性或超出控制的紧急情况等正当理由，可申请多次延期，而极特殊情况下经批准可获永久豁免。法律还规定了违规者每日可被处以高达1万美元的民事罚款。FDA指出，大量试验结果未公开造成了知识空白和发布偏倚，使成功结果被过度呈现而失败结果被掩盖，这种信息缺口可能造成产品安全性和有效性的认知扭曲；申办方有义务公开结果，无论数据对公司股价影响如何；公开试验结果对促进科学透明度和提高临床研究认知具有重要意义。尽管统计数据显示，过去五年FDA未对类似违规行为处以罚款，但业界律师提醒，申办方须明确法律义务，错过截止日期应尽快补交结果，并建议已提交或即将提交上市申请的公司考虑通过认证申请获得更多时间。
FDA加速罕见病药物开发：新路径探索与数据质量要求
2026年4月14日至15日，美国国家罕见疾病组织（NORD）举办了2026年度罕见病科学研讨会，FDA官员发表了重要讲话。CDER代理主任Tracy Beth Høeg表示，FDA正探索新路径加速罕见病药物上市，包括减少动物试验、推广器官芯片和计算机建模等非动物替代方法（NAMs）、大多数情况下仅需一项临床试验即可证明安全有效性；且正在推进外部对照试验指南和超罕见疾病合理作用机制的指南定稿工作。FDA CBER神经科学办公室主任Theresa Buracchio指出，数据质量是“合理作用机制框架”的核心，研究者一旦确定潜在患者和候选药物，就应立即以严格、系统的方式开始收集数据，无需等待完善的评估工具；数据收集应成为治疗过程中的持续性工作。过去六年FDA虽批准了约80例此类患者的治疗，但多数IND中按同情用药处理，未对疗效提出系统性要求，FDA意识到存在潜在的管理成本和其他考虑因素尤其是在基因编辑领域。为改变这一局面，FDA于2025年启动了CDER和CBER联合工作组，旨在探讨如何推进个性化治疗方案；并针对个体化反义寡核苷酸（ASO）药物发布了多项指南；以及于2026年2月发布了关于合理作用机制框架的指南草案。
FDA发布多封警告信
2026年4月14日，FDA公布了向Purolea Cosmetics Lab发出的警告信，核心原因并非其使用了人工智能，而是该公司用AI替代了对GMP的基本理解，即直接采用AI生成药品标准、生产记录等文件却无人审核，导致内容不准确且不符合规定；同时公司还以“AI没告诉我们需要做”为由回避工艺验证等法定义务。此外，现场存在昆虫、污垢、生产区直接暴露室外等严重卫生与污染控制问题。FDA明确表示不反对AI工具，但强调企业必须由具备GMP知识的人员审核AI输出内容，而不能盲目依赖、放弃自身合规责任。4月21日，FDA又发布了一系列关于CGMP及其他违规行为的警告信，主要原因是违反了CGMP、未经批准销售产品等严重问题。收信方包括密歇根州的Par Health、新泽西州的New Life Pharma、中国的Xiamen Kang Zhongyuan Biotechnology、俄亥俄州的RC Outsourcing、科罗拉多州的Thrive Health and Wellness和密苏里州的Apollo Care等外包复方制剂生产商，以及加州大学旧金山分校（UCSF）放射药学系。这些企业的共性问题是未能确保其产品在无菌卫生的条件下生产。FDA强调，这些违规行为将患者置于严重感染或危及生命的并发症风险之中，要求相关企业立即全面整改其全球生产运营，确保符合FDA要求。
FDA鼓励睾酮替代疗法拓展新适应症
2026年4月16日，FDA发布通知，鼓励已获批睾酮替代疗法（TRT）产品的申办方，探索将该药用于治疗特发性性腺功能减退症（无明确病因的低睾酮）男性的性欲低下这一新适应症。这一举措源于2025年12月一个专家小组的呼吁，该小组认为数据表明TRT对这一特定人群可能安全有效，同时建议放宽此前因误认为TRT会导致前列腺癌、中风等疾病而施加的监管限制。FDA局长Makary表示，新兴数据提示TRT可能改善男性生活质量，但强调扩大适应症仍需提交有效性实质证据，并确保获益大于风险。FDA鼓励相关申办方在4月30日前联系FDA以了解补充新药申请的具体数据要求。
FDA减少动物试验路线图首年目标达成
2026年4月20日，FDA宣布其在落实2025年4月发布的《临床前安全性研究减少动物试验路线图》方面，已成功达成首年关键目标；并发布了一份后续报告，总结了其在实施该路线图方面的进展，并阐明了下一步行动。过去一年中，FDA多项举措包括：· 发布《Monoclonal Antibodies: Streamlined Nonclinical Safety Studies》指南草案，以减少或取消单抗开发中的非人灵长类动物试验；
· 更新《Pyrogen and Endotoxins Testing: Questions and Answers》指南，以替代鲎试剂内毒素检测，每年可保护超百万只鲎；
· 对于已在其他国家人群中广泛使用并证明安全性的药物，努力减少或取消为获得FDA批准而进行的动物试验；
· 发布《General Considerations for the Use of New Approach Methodologies in Drug Development》指南草案，扩大证据权重法（WoE）应用，支持使用新型替代方法（NAMs），使药物开发者能更便捷地采用体外检测、计算毒理学及其他人体相关模型，为更广泛的安全性终点提供证据。
· 认证了首个基于人工智能的药物开发工具AIM-NASH，展示了利用前沿计算机模型支持监管决策的实用性；
· 建立可搜索数据库明确替代方法的可接受范围，并加强国际监管合作。
为确保持续推进，FDA还建立了永久性的创新药物开发工具认证通道、跨中心科学审评机制，并与国立卫生研究院（NIH）达成正式合作。未来FDA将继续与各界合作，推动药物开发现代化。
