新药审评动态
JAYPIRCA
2023年12月1日，FDA加速批准了Eli Lilly开发的Jaypirca（pirtobrutinib），用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成人患者，这些患者之前至少接受过两种既往治疗，包括 BTK 抑制剂和 BCL-2 抑制剂。AVZIVI
2023年12月6日，FDA批准了Bio-Thera Solutions（百奥泰生物制药股份有限公司）开发的生物类似药Avzivi®（bevacizumab-tnjn），该类似药参考了Avastin®。这是 Bio-Thera获得 FDA 批准的第二个产品，也是中国制药公司研发并在获得FDA批准的第二个生物类似药。CASGEVY
2023年12月8日，FDA批准了Vertex开发的Casgevy（exa-cel），用于治疗12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 ( vaso-occlusive crises ，VOCs) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。Casgevy是首款获FDA批准的基于CRISPR/ Cas9新型基因组编辑技术的基因疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。Casgevx 此前获得多项资格与认定，包括优先审评、孤儿药认定、快速通道和再生医学先进疗法认定。LYFGENIA
2023年12月8日，FDA批准了Bluebird开发的 Lyfgenia（lovo-cel）。Lyfgenia 使用慢病毒载体（基因递送载体）进行基因改造，用于治疗12 岁及以上患有镰状细胞病 (SCD) 且有血管闭塞事件(vaso-occlusive events ，VOEs)病史的患者。和Casgevx一样，Lyfgenia也获得了优先审评、孤儿药认定、快速通道和再生医学先进疗法认定。WELIREG
2023年12月14日，FDA批准了Merck开发的Welireg（belzutifan），用于治疗在接受PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）靶向疗法治疗后发生疾病进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者。指南更新
Advanced Manufacturing Technologies Designation Program
2023年12月13日，FDA发布了一份题为“先进制造技术认定计划”的指南。先进制造技术（AMT）特指创新的制药制造技术或方法，它有潜力提高制造过程和供应链的可靠性和稳健性，并且增加公众获得优质药物及时性。FDA 鼓励药物和生物产品的开发者尽早采用AMT，从而造福患者。该指南草案向有兴趣参与 FDA 先进制造技术认定计划的个人和组织提供建议，旨在促进使用已根据该计划指定的 AMT 制造的药物（包括生物制品）的开发。指南概述了获得AMT认定的资格标准、请求提交和评估过程，以及获得AMT认定的好处。指南还包括了一个问答部分，为AMT认定中的关键概念提供了的额外细节。研讨会和培训
未来两周内没有符合标准的探讨会和培训，提前祝各位双节愉快。
重要新闻和动态
Evaluating Plastic Syringes Made in China for Potential Device Failures: FDA Safety Communication
2023年11月30日, FDA发布了一份安全通报，告知消费者、医疗服务提供者和医疗机构，FDA正在评估中国制造的注射器出现器械故障（如泄漏、破损、注射器内有颗粒等问题）的可能性。FDA收到了有关几家中国注射器制造商存在质量问题的信息。因此，FDA 担心中国制造的某些注射器可能无法提供一致且足够的质量或性能。目前，该问题不包括玻璃注射器、预填充注射器或用于口服或局部用途的注射器。FDA将会对该问题进行进一步评估。The Importance of Clinical Trial Transparency and FDA Oversight
2023年12月4日，FDA 发布了 FDA 之声： 《临床试验透明度和FDA监督的重要性》,来自FDA局长、医学博士Robert M. Califf。FDA 严肃对待临床试验的监督，并鼓励自愿遵守 ClinicalTrials.gov 的要求。FDA传达对透明度的期望和法律规定的义务，并采用基于风险的方法，优先针对对公共健康构成最大风险的违规行为采取合规和执法行动。FDA 致力于提高临床试验的透明度，并将继续推进与 ClinicalTrials.gov 数据库相关的合规活动。Statement of Organization, Functions, and Delegations of Authority
2023年12月5日，美国食品和药物管理局 (FDA), 生物制品评估和研究中心 (CBER)，血液研究和审查办公室 (OBRR) 以及疫苗研究和审查办公室 (OVRR) 调整了组织结构。血液研究和审查办公室 (OBRR)，病原体减少实验室（LPR）的建立将解决中心级举措，重点是优化新的病原体灭活技术。 这些技术可以极大地帮助美国公众，并有可能减少或消除捐赠者延期和/或测试要求。此外，拟议的结构改革将 OBRR 的运作状态保持为两个部门而不是三个部门，这将保持业务的一致性，并使各部门能够在过去 2 年所获得的程序和效率的基础上继续发展。
疫苗研究和审查办公室 (OVRR)，疫苗及相关产品应用部门(DVRPA)将分为审评管理和法规审评部门（DRMRR）以及临床和毒理学审评部门（DCTR），以提高业务效率、适当的监管比例并在需求增加的领域内更好地平衡工作量。
