新药审评动态
ELAHERE
2024年3月22日，FDA正式批准了ImmunoGen（现属于AbbVie）开发的抗体偶联药物Elahere (Mirvetuximab soravtansine-gynx)，用于叶酸受体-α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者，这些患者之前接受过1~3种系统治疗方案。这些患者需要根据FDA批准的检测结果来确定。Elahere的此项适应症曾于2022年11月获得FDA的加速批准。本次正式批准获得了优先审评资格。值得一提的是，作为Elahere的合作开发方，杭州中美华东制药有限公司拥有该产品在大中华区（含中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家临床开发及商业化权益。
ZEVTERA
2024年4月3日，FDA批准了Basilea Pharmaceutica International Ltd开发的Zevtera（ceftobiprole medocaril sodium），即注射用头孢比罗酯钠，用于治疗以下三种疾病患者：• 金黄色葡萄球菌血流感染（菌血症）（Staphylococcus aureus bloodstream，SAB）成人患者，包括 右侧感染性心内膜炎患者；
• 急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（acute bacterial skin and skin structure infections ，ABSSSI）的成人患者；
• 3个月至18岁以下的社区获得性细菌性肺炎（community-acquired bacterial pneumonia ，CABP）成人和儿童患者。
Zevtera此前获得了CABP、ABSSSI和SAB适应症的多项资格与认定，包括优先审评、快速通道和合格传染病产品认定。
指南更新
Handling and Retention of Bioavailability BA and Bioequivalence BE Testing Samples
2024年3月27日，FDA发布了一份题为“生物利用度（Bioavailability， BA）和生物等效性（Bioequivalence ，BE） 检测样品的处理和保存”的指南草案。该指南旨在为研究申办方和/或药品生产商、合同研究组织 (contract research organization , CRO)、研究机构管理组织 (site management organization , SMO)、临床研究人员和独立第三方提供建议，说明如何按照 21 CFR 320.38 和 320.63 的要求处理相关BA和BE研究的储备样品。该指南强调了：(1) BA和BE研究的检测样品和参考标准应如何分发给检测机构；(2) 检测机构应如何随机选择检测样品和作为储备样品保存的材料；(3) 应如何保留储备样品。该指南还澄清并强调了第 320.38 节和第 320.63 节中提到的要点。
Study Data Technical Conformance Guide - Technical Specifications Document
2024年3月29日，FDA发布了一份题为“研究数据技术一致性指南 - 技术规范文件”的指南。该指南为申办方提供技术建议，以便在研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）、简略新药申请（ANDA） 和 生物制品许可申请（BLA）中以标准电子格式递交动物和人体研究数据及相关信息。该指南旨在补充和促进申办方与 FDA 审查部门之间的互动，并取代了2023年12月发布的同名指南草案。Providing Regulatory Submissions in Electronic Format: IND Safety Reports
2024年4月1日，FDA发布了一份题为“以电子格式递交监管材料：IND 安全报告”的指南。该指南描述了申办方根据 21 CFR 312.32(c)(1)(i)的要求，以电子方式向 CDER 和 CBER 递交可疑且非预期严重不良反应（serious and unexpected suspected adverse reactions ，SUSAR）的IND 安全性报告时必须使用的电子格式。 FDA 根据 FD&C 法案第 745A(a)节制定了该指南描述的电子格式要求。该指南取代了2019年10月30日发布的同名指南草案。
FDA Regional Implementation Guide for E2B(R3) Electronic Transmission of Individual Case Safety Reports for Drug and Biological Products
2024年4月1日，FDA发布了一份题为“FDA药品和生物制品E2B(R3) 个体病例安全报告电子传输区域实施指南”的技术规范文件。该文件旨在协助有关各方以电子方式向FDA的CDER和CBER递交个体病例安全报告（individual case safety reports ，ICSR）和 ICSR 附件。该文件描述了向 FDA 递交 ICSR、纳入其区域控制术语以及添加 FDA 不良事件报告系统 (FDA Adverse Event Reporting System ，FAERS) 区域数据元素的技术方法，这些数据元素在ICH的 E2B (R3) 实施指南 (IG) 中未涉及，适用于以下 FDA 监管产品：• 已获新药申请（NDA）和简略新药申请（ANDA）批准的人用药物产品；
• 未获申请批准而销售供人类使用的处方药产品；
• 未获申请批准而销售供人类使用的非处方药产品；
• 已获生物制品许可证申请 (BLA)批准的生物制品。
Electronic Submission of Expedited Safety Reports From IND-Exempt BA/BE Studies
2024年4月1日，FDA发布了一份题为“IND豁免 BA/BE 研究的快速安全报告电子递交”的指南。该指南提供了以电子方式快速递交IND豁免BA/BE研究的个体病例安全报告 (individual case safety reports ，ICSR) 至 FDA 不良事件报告系统（FDA Adverse Event Reporting System ，FAERS）的说明，这些研究旨在支持简略新药申请 (ANDA)。ICSR 收集必要的信息，以支持报告与使用 FDA 监管产品有关的个体受试者不良事件。 电子递交IND 豁免 BA/BE 研究的 ICSR 是递交这些必要报告的自愿选择。Data Integrity for In Vivo Bioavailability and Bioequivalence Studies
2024年4月2日，FDA发布了一份题为“体内生物利用度（Bioavailability， BA）和生物等效性（Bioequivalence ，BE）研究的数据完整性”的指南草案。该指南的目的是向申办方和检测机构管理人员提供建议，以实现和维护为支持研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）和简略新药申请（ANDA）而递交的BA和BE研究的临床和生物分析部分的数据完整性；以及实现并维护为支持 CDER 监管的生物制品许可申请（BLA）及修订和补充而递交的临床药理研究的生物分析部分的数据完整性。此外，该指南中的建议也适用于非临床研究的生物分析部分。FDA 还鼓励申办方和检测机构在进行其他研究（包括体外、药理学和毒理学研究）时考虑这些建议。研讨会和培训
Upcoming：Generic Drugs Forum (GDF) 2024: Regulatory Considerations to Enhance Generic Drug Access
美东时间2024年4月10日至11日，将举办每年一度为期两天的仿制药论坛。今年的主题是“加强仿制药获取的监管考虑因素”，本次议程将涉及基本的监管信息，说明如何与FDA交流并获取有关 ANDA 开发和 ANDA 评估的信息；还将重点关注资源、最佳实践、常见缺陷以及从Pre-ANDA到批准后递交期间与FDA交流的机会。Upcoming：PQRI Workshop: Challenges and Opportunities for Modified Release Oral Drug Product Development
美东时间2024年4月18日，将举办题为“PQRI 研讨会： 改良释放（modified release ，MR）口服药品开发的挑战与机遇”的研讨会。该研讨会将汇集来自监管机构、工业界和学术界的领导者和主题专家，共同讨论与MR口服药品相关的重要议题。该研讨会旨在促进利益相关方之间的互动，主要包括以下主题：• 回顾MR药品的制药科学和技术的最新进展；
• 讨论与演示仿制MR产品生物等效性（BE）相关的特殊主题；
• 讨论当前MR药品BE评估的建模方法，以支持监管审批；
• 确定构成替代体外方法的因素，以支持BE增强MR药品的额外优势。
Upcoming：Natural History Studies and Registries in the Development of Rare Disease Treatments
美东时间2024年5月13日， FDA CDER、美国国立卫生研究院（NIH）国家转化科学促进中心(NCATS)和Reagan-Udall基金会将联合举办一场题为 "罕见病治疗开发中的自然病史研究和登记 "的公开研讨会。该研讨会将汇集罕见病患者权益倡导者、学术研究人员、受监管行业和其他主要利益相关方，讨论在罕见病药物开发项目中使用自然病史研究和登记数据的注意事项。重要新闻和动态
CDER Establishes New Quantitative Medicine Center of Excellence
2024年3月25日，FDA 宣布CDER新成立定量医学卓越中心 (Quantitative Medicine Center of Excellence ，QM CoE)。该卓越中心的目标是促进和协调QM在整个 CDER 中的持续发展和一致应用。CDER 将于2024年4月25日举办题为“通过QM简化药物开发并改善公共健康：CDER QM CoE简介”的公开研讨会，概述其范围、目标和现状，同时就教育、推广和政策方面的需求和机会征求公众的反馈意见。Support and Requirement for the Clinical Data Interchange Standards Consortium（CDISC） Standard for Exchange of Nonclinical Data Implementation Guide-Animal Rule Version 1.0
2024年3月26日，FDA CBER宣布支持临床数据交换标准协会（Clinical Data Interchange Standards Consortium ，CDISC）非临床数据交换标准实施指南--动物规则版本1.0（Standard for Exchange of Nonclinical Data Implementation Guide--Animal Rule Version 1.0，SENDIG-AR v1.0）。2027年3月15日之后开始的非临床研究，在向CBER递交新药申请 (NDA)、简略新药申请 (ANDA)、某些生物制品许可申请 (BLA) 和某些研究性新药申请 (IND)时将要求使用SENDIG-AR v1.0标准。FDA将更新数据标准目录（Data Standards Catalog）以反映这一变化。
