新药审评动态
WEGOVY
2024年3月8日，FDA批准了Novo Nordisk A/S开发的Wegovy (semaglutide)注射剂的新适应症，用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。在使用 Wegovy 的同时，还应减少热量饮食，增加体育锻炼。Wegovy获得了该适应症的优先审查资格。这是首款获批用于帮助预防患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人发生危及生命的心血管事件的减肥药物，这个患者群体有更高的心血管死亡、心脏病发作和中风风险。提供一种经证实可以降低这种心血管风险的治疗方案，是公共卫生方面的重大进步。
LIVMARLI
2024年3月13日，Mirum Pharmaceuticals宣布FDA已批准其口服溶液Livmarli （maralixibat）用于治疗五岁及以上儿童因进行性家族性肝内胆汁淤积（progressive familial intrahepatic cholestasis ，PFIC）引起的胆汁淤积性瘙痒，这是一种罕见肝病引起的瘙痒症。该公司表示还提交了一份额外的补充新药申请（supplemental new drug application ，sNDA），以获得更高浓度的药物，以便可以用于更年轻的患者。REZDIFFRA
2024年3月14日，FDA加速批准了Madrigal Pharmaceuticals 开发的 Rezdiffra(resmetirom)，配合饮食和运动用于治疗中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎（noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis ，NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（metabolic dysfunction associated steatohepatitis，MASH）成人患者。这是获得FDA批准的首款NASH/MASH疗法，标志着该领域的一项重要里程碑。Rezdiffra 此前获得多项资格与认定，包括突破性疗法、快速通道和优先审评资格。TEVIMBRA
2024年3月14日，中国药企百济神州（BeiGene）宣布，FDA已批准其抗癌药物Tevimbra（tislelizumab-jsgr），用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-(L)1抑制剂）后的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（esophageal squamous cell carcinoma ，ESCC）患者。该公司表示Tevimbra已于2023年获得欧盟委员会（European Commission）批准用于同一适应症，并于2024年2月获得了欧洲药品管理局（European Medicines Agency ，EMA）人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use ，CHMP）的积极意见，建议批准用于治疗三项非小细胞肺癌适应症。BREYANZI
2024年3月14日，FDA 加速批准了Bristol Myers Squibb开发的 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（small lymphocytic lymphoma，SLL）的成人患者，这些患者此前至少接受了两种治疗，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。Breyanzi是首个获FDA批准用于治疗复发性或难治性CLL/SLL成人患者的CAR-T细胞疗法。Breyanzi 是一款靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法，2021年2月首次在美国获批上市，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（large B-cell lymphoma ，LBCL）成人患者。
LENMELDY
2024年3月18日，FDA批准了Orchard 开发的Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）。这是FDA批准的首个基因疗法，用于治疗患有症状前晚期婴儿、症状前早期青少年或症状早期青少年变色性白质营养不良症（metachromatic leukodystrophy ，MLD）的儿童。MLD是一种严重影响患者及其家人生活质量的毁灭性疾病, 这项批准标志着在推进和提供包括基因疗法在内的罕见病有效治疗方面取得了重要进展。Lenmeldy此前获得多项资格与认定，包括优先审评、孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法认定。DUVYZAT
2024年3月21日，FDA批准了Italfarmaco S.p.A.开发的Duvyzat（givinostat）口服药物用于治疗六岁及以上的杜氏肌肉营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy ，DMD）患者。Duvyzat 是首款获准用于治疗所有遗传变异型 DMD 患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。Duvyzat此前获得多项资格与认定，包括优先审评、快速通道、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。指南更新
Q2(R2) Validation of Analytical Procedures；Q14 Analytical Procedure Development
2024年3月6日和3月7日，FDA分别发布了题为“Q2(R2) 分析程序验证”和“Q14 分析程序开发”的最终指南。这两份指南是在人用药品技术要求国际协调理事会 (ICH) 的支持下编写的，分别取代了2022年8月29日发布的同名指南草案。题为“Q2(R2) 分析程序验证”的指南提供了分析程序验证原则的总体框架，包括涵盖光谱数据分析使用的验证原则； 题为“Q14 分析程序开发”的指南为分析程序开发的科学方法提供了统一的指导，并介绍了促进更高效、基于科学和风险的批准后变更管理的原则。“Q14 分析程序开发”指南旨在促进监管评估，并在科学合理的情况下，为分析程序的批准后变更管理提供潜在的灵活性。
Early Alzheimer’s Disease: Developing Drugs for Treatment
2024年3月12日，FDA发布了一份题为 "早期阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）：开发治疗药物 "的指南草案。 该指南旨在协助申办方临床开发用于治疗发生在明显痴呆症发作之前的散发性阿尔茨海默病 (Alzheimer’s disease，AD) 阶段的药物。该指南修订了2018 年 2 月 16 日发布的同名指南草案。E2D(R1) Post-Approval Safety Data: Definitions and Standards for Management and Reporting of Individual Case Safety Reports
2024年3月13日，FDA发布了一份题为“E2D(R1) 批准后安全数据：个案安全报告管理和报告的定义与标准”的指南草案。该指南是在ICH的支持下编写的，旨在明确新的或日益广泛使用的数据源（如社交媒体、市场调研项目、患者支持项目）的使用情况，并更新上市后不良事件报告的术语和标准。该指南更新了2003年发布的现有E2D 指南-- "E2D 批准后安全数据管理： 快速报告的定义和标准”。Pharmacokinetics in Patients with Impaired Renal Function — Study Design, Data Analysis, and Impact on Dosing
2024年3月15日，FDA发布了一份题为“肾功能受损患者的药代动力学--研究设计、数据分析及对剂量的影响”的指南。该指南旨在协助申办方计划开展研究，以评估肾功能损害对在研药物药代动力学的影响。该指南就何时应开展研究以评估肾功能损害对试验药物药代动力学的影响、该类研究的设计以及如何开展该类研究提出了建议。Controlled Correspondence Related to Generic Drug Development
2024年3月18日，FDA发布了一份题为“与仿制药开发相关的受控函”的指南。该指南提供了有关仿制药生产商和相关业界向 FDA 提交受控函以请求仿制药开发相关信息的流程信息，以及FDA 提供与此类信函相关的通信流程的信息。该指南还描述了仿制药生产商和相关业界可提交请求以澄清FDA受控函回复中的歧义之处的流程，以及FDA响应这些请求的流程。该指南最终确定了2022年12月22日发布的同名草案指南并取代了2020年12月17日发布的“与仿制药开发相关的受控函”指南。Real-World Evidence: Considerations Regarding Non-Interventional Studies for Drug and Biological Products
2024年3月21日，FDA发布了一份题为“真实世界证据： 关于药物和生物制品非干预性研究的考虑因素”的指南草案。该指南向正在考虑向 FDA 提交非干预性研究（也称为观察性研究）的申办方提供建议，以有助于证明药物的实质性有效性证据和/或安全性证据。 利益相关方对可能使用非干预性研究来证明药物的有效性或安全性越来越感兴趣，该指南正是针对这一情况而制定的。
研讨会和培训
未来两周内，没有符合标准的研讨会和培训。
重要新闻和动态
FDA Announces New Quality Oversight Webpage：Drug Quality, Current Good Manufacturing Practice Inspections and Compliance
2024年3月15日，FDA推出一个新网页，展示FDA如何利用其监督工具之一--检查--来帮助确保药品安全和质量。为了有效地共享人类药物检查的相关信息，并使其更易于获取，FDA 正在将某些数据集中到一个公共网页上。该网页重点介绍了 FDA 对药品质量的监督，概述了FDA认真监督药品生产商是否遵守现行良好生产规范 (cGMP) 要求的工作。该网页包括有关 FDA 监管工具的信息，如警告信和 cGMP 检查后的行动。它还链接到包含合规操作的 FDA 数据控制面板页面。网页链接：https://www.fda.gov/drugs/guidance-compliance-regulatory-information/drug-quality-current-good-manufacturing-practice-inspections-and-compliance
