新药审评动态

KISUNLA

2024年7月2日，FDA批准了Eli Lilly and Company开发的Kisunla (donanemab-azbt, 350 mg/20 mL) 注射液用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括患有轻度认知障碍（MCI）或处于轻度痴呆阶段的患者。Kisunla是一款靶向β淀粉样蛋白(Aβ)的单克隆抗体，每4周静脉输注1次，前三次剂量为700毫克，随后为1400毫克。其最常见的不良反应为淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA）和头痛，处方信息中包括了ARIA的黑框警告。FDA曾批准该申请的快速通道、优先审评和突破性疗法认定。

ZORYVE

2024年7月9日，FDA批准了Arcutis Biotheraptics开发的ZORYVE (roflumilast, 0.15%)乳膏的补充新药申请（sNDA），用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的轻度至中度特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）。ZORYVE是一款非类固醇类磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂药膏，每日一次，可显著减轻瘙痒。此前，FDA已批准ZORYVE乳膏（0.3%）用于6岁及以上人群的斑块性银屑病的治疗；ZORYVE泡沫剂（0.3%）用于9岁及以上人群的脂溢性皮炎的治疗。

指南更新

Essential Drug Delivery Outputs for Devices Intended to Deliver Drugs and Biological Products

2024年6月28日，FDA发布了一份题为“用于递送药物和生物制品的设备的基本药物递送输出”指南草案。该指南草案旨在通过提高申请和提交文件中包含的药物递送性能信息的一致性，促进和简化用于递送药物和生物制品的独立器械，以及带有器械组成部分的组合产品的开发。药物递送性能信息旨在证明设备的药物递送功能持续如预期般运作。该指南草案介绍了FDA就确定和评估药物递送性能所必需的器械设计产出提出的建议，还包括了在研究、上市和上市后变更申请中应提交的信息和数据的建议。

M14 General Principles on Plan, Design, and Analysis of Pharmacoepidemiological Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines

2024年7月2日，FDA发布了一份题为"M14 关于利用真实世界数据进行药物安全性评估的药物流行病学研究的计划、设计和分析的一般原则 "的指南草案。该指南草案是在国际人用药品技术要求协调理事会（ICH）的主持下编制的。指南草案概述了规划、设计和分析观察性（非干预性）药物流行病学研究的一般原则，这些研究利用适合目的的数据对药物（包括药品、疫苗和其他生物制品）进行安全性评估。该指南草案包括这些研究实施的建议和高水平的最佳实践。该指南草案旨在简化包含真实世界数据的上市后药物流行病学安全性研究的发展和监管评估，还旨在提高研究方案和/或结果在各卫生局的接受度，并支持针对研究结果做出决策。

Purpose and Content of Use-Related Risk Analyses for Drugs, Biological Products, and Combination Products

2024年7月8日，FDA发布了一份题为 "药品、生物制品和复合产品的使用相关风险分析的目的和内容 "的指南草案。该指南就与使用相关的风险分析 (use-related risk analysis ，URRA) 的目的和内容，以及如何利用 URRA 和其他信息来确定产品开发过程中的人为因素 (human factors ，HF) 数据需求和支持上市申请，向工业界和 FDA 工作人员提供指导。

研讨会和培训

Upcoming: Public Workshop: Best Practices for Meeting Management Under PDUFA VII

美东时间2024年7月22日，FDA将举办题为“PDUFA VII下的会议管理最佳实践”的公共研讨会（https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/public-workshop-best-practices-meeting-management-under-pdufa-vii-07222024）。对上市申请进行高效和有效的审查是FDA通过确保药品、生物制品和其他医疗产品的安全性、有效性来保护公众健康这一使命的重要组成部分。为了促进此类审查，FDA和工业界承诺按照《处方药用户费法案》(PDUFA)的约定，在药物开发和申请审查期间改善FDA与申办方之间的沟通。通过PDUFA, FDA已与申办方建立了许多会议机会，如A、B和C类会议，此外还在审查期间进行了沟通，如中期电话会议和后期会议。在PDUFA第六次重新授权(PDUFA VII)时，进一步增加了两种新的会议类型，即INTERACT会议和D类会议。

重要新闻和动态

FDA Opens Doors for More Treatments for Rare Diseases through the New START Pilot Program

2024年6月27日，FDA发布了一篇题为“FDA通过新的START试点计划为更多罕见疾病的治疗打开了大门”的博客。该博客由CDER主任Patrizia Cavazzoni博士和CBER主任Peter Marks博士共同撰写，分享了入选试点计划的参与者名单，以及该试点计划将如何帮助加快新型药品和生物制剂的开发。CBER和CDER期待着积极合作，以实现共同愿景，即加速为患者及其家庭开发更好的治疗方案。