新药审评动态
RETEVMO
2024年6月12日，FDA批准了Eli Lilly and Company（礼来）开发的Retevmo（Selpercatinib）用于放射性碘难治性（如果放射性碘适用）和需要全身治疗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和2岁及以上儿童患者。该产品曾于2020年获FDA加速批准用于12岁及以上患者的这一适应症。此次审查使用了评估辅助工具，即申办方自愿提交材料以帮助 FDA 进行评估。该申请获得了突破性疗法认定和孤儿药认定。
KEYTRUDA
2024年6月17日，FDA批准了Merck开发的Keytruda（Pembrolizumab）与卡铂和紫杉醇（carboplatin and paclitaxel）联用，伴随使用单药Keytruda，用于原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。该审查是在FDA OCE倡议项目Orbis下进行的，使用了评估辅助工具，该申请还被授予了优先审评审批。
BLINCYTO
2024年6月18日，FDA批准了Amgen开发的Blincyto (blinatumomab）用于患有CD19阳性费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（Ph阴性BCP ALL）的成人和1个月及以上儿童的多阶段巩固化疗。在E1910研究中，blinatumomab治疗组最常见的不良反应（≥20%）是中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、白细胞减少、头痛、感染、恶心、淋巴细胞减少、腹泻、肌肉骨骼疼痛和震颤。在20120215研究中，blinatumomab治疗组最常见的不良反应（≥20%）是发热、恶心、头痛、皮疹、低丙种球蛋白血症和贫血。
ELEVIDYS
2024年6月20日，FDA批准扩大 Sarepta Therapeutics开发的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的适应症范围，将确诊DMD基因突变的可行走和不可行走的4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者都纳入其中。Elevidys是一种基因疗法，本次FDA对有行走能力的DMD患者授予了传统批准；对无行走能力的患者则授予加速批准。在做出这一决定时，FDA 考虑了所有证据，包括与该产品相关的潜在风险、该疾病的危重程度、以及尚未得到满足的迫切医疗需求。
SIRTURO
2024年 6 月 21 日，FDA在认定Sirturo的确证性试验证实了其临床获益后，授予其传统批准。该产品是由Janssen（强生旗下子公司）开发的一款二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，作为联合治疗的一部分，Sirturo适用于对利福平和异烟肼至少具有耐药性的结核分枝杆菌引起的肺结核(TB)，即耐多药结核病(MDR-TB)的成人和儿童患者(5岁及以上，体重至少15 kg)。Sirturo曾于2012年12月首次获得加速批准，同时FDA要求申办方进行确证性临床研究，并建立患者登记系统，以评估严重不良事件的发生率。
KRAZATI
2024年6月21日，FDA加速批准了Bristol Myers Squibb公司的Krazati（adagrasib）与礼来公司的西妥昔单抗联合用于治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性结直肠癌(CRC)成人患者。
VYVGART HYTRULO
2024年6月21日，FDA批准了Argenx SE开发的的Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc ) 用于治疗患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的成人患者。CIDP是一种罕见的影响髓鞘（髓鞘—纤维上的脂肪覆盖层，可以隔离和保护神经）的外周神经系统自身免疫疾病，其症状包括进行性四肢无力、麻木和刺痛、平衡障碍和行走困难。该产品曾被批准用于治疗患有抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者。Vyvgart治疗gMG患者最常见的不良反应(≥10%)为呼吸道感染、头痛和尿路感染。经Vyvgart Hytrulo治疗的CIDP患者可能会出现注射部位反应(≥15%)。
指南更新
Clinical Pharmacology Considerations for the Development of Oligonucleotide Therapeutics
2024年6月14日，FDA CDER发布了一份题为“寡核苷酸疗法开发临床药理学考量”的最终指南。本指南为行业根据《联邦食品、药品和化妆品法》第505条(21 U.S.C. 355)和21 CFR第312部分和314部分开发寡核苷酸疗法提供了建议。本指南代表FDA对寡核苷酸疗法开发过程中对某些评估的建议，包括:(1)表征QTc间期延长的潜力；(2)进行免疫原性风险评估；(3)表征肝肾功能损伤的影响；(4)评估药物相互作用的潜力。本指南就何时进行这些评估以及何种类型的评估适用于解决上述问题提供了建议。
Diabetic Foot Infections: Developing Drugs for Treatment
2024年6月17日，FDA发布了一份题为“糖尿病足感染：开发治疗药物”的最终指南。该指南旨在为申办方开发用于治疗不伴有骨骼和关节受累的糖尿病足感染 (Diabetic Foot Infection, DFI) 药物的临床研发过程中提供帮助。本指南最终版本取代了2023年10月17日发布的同名指南草案。
Considerations in Demonstrating Interchangeability With a Reference Product: Update
2024年6月21日，FDA CDER发布了一份题为“证明与参照产品可互换的考量”的更新指南草案。本指南草案介绍了有关旨在支持证明生物制品与参照产品可互换性的一项或多项转换研究的注意事项。
Diversity Action Plans to Improve Enrollment of Participants from Underrepresented Populations in Clinical Studies
2024年6月26日，FDA发布了一份题为“提高临床研究中代表性不足人群的参与者招募的多样性行动计划”的指南草案，以协助医药产品申办方提交多样性行动计划，支持某些临床研究。多样性行动计划旨在增加历来代表性不足人群的临床研究参与者的招募，以帮助改善FDA收到的有关可能使用相关医药产品的患者数据。本指南草案描述了多样性行动计划的格式和内容，需要提交多样性行动计划的医疗产品和临床研究，以及向FDA提交多样性行动计划的时间和流程。该指南草案还概述了FDA将用于评估申办方不提交所要求的多样性行动计划(也称为豁免)的请求时的标准和流程。
研讨会和培训
Upcoming: Evaluating Immunosuppressive Effects of In Utero Exposure to Drug and Biologic Products
美东时间2024年7月10日，FDA将举行题为 "评估子宫内暴露于药物和生物制品的免疫抑制效应 "的公开研讨会。此次公开研讨会的目的是讨论具有免疫抑制特性的药物和生物制品的经胎盘转移及其对发育中胎儿和新生儿的潜在临床影响，了解知识缺口，并考虑采用创新方法改进相关数据的收集。其主要目标如下：• 讨论具有免疫抑制作用的药物和生物制品通过胎盘转移的现有数据；
• 讨论对子宫内暴露婴儿的潜在临床影响；
• 确定知识缺口；
• 探讨收集相关数据的创新和实用方法；
• 允许监管机构、学术界、工业界和患者组织就潜在的安全问题和数据收集方法进行公开对话。
重要新闻和动态
9 Things to Know About Biosimilars and Interchangeable Biosimilars
2024年6月20日，FDA发布了一篇名为“关于生物类似药（Biosimilars）和可互换生物类似药（Interchangeable Biosimilars）的 9 个须知”的文章。FDA 批准的生物类似药是安全有效的生物制品，与 FDA 已批准的原研生物制品（或称为 "参比制剂"）高度相似。生物类似药与其参比制剂在安全性、纯度或效力（安全性和有效性）方面不存在临床意义的差异。可互换生物类似药是一种生物类似药，根据美国各州的药房法律，它可以在药房替代参比制剂，而无需处方医生的干预（类似于仿制药替代原研药的常规做法）。生物类似药和可互换生物类似药可能有助于增加患者获得生物制品的机会。FDA发布的9条须知具体如下：
• FDA-approved biosimilars and interchangeable biosimilars are highly similar versions of FDA-approved reference products.
• Biosimilars and interchangeable biosimilars are as safe and effective as the reference product.
• Some biosimilars are approved as "interchangeable biosimilars."
• Health care professionals can prescribe both biosimilars and interchangeable biosimilars in place of the reference product with equal confidence.
• All biosimilars give patients more treatment options.
• FDA is in the process of updating its guidance to the pharmaceutical industry on interchangeable biosimilars to recommend fewer tests to demonstrate interchangeability.
• Biosimilars and interchangeable biosimilars have had a positive impact on public health.
• Use FDA’s Purple Book Database of Licensed Biological Products to find out if your medication has an approved biosimilar.
• Visit FDA's Biosimilars page to access educational materials on biosimilars.
