新药审评动态
mRESVIA
2024年5月31日，FDA批准了Moderna TX开发的mRESVIA （Respiratory Syncytial Virus Vaccine），用于预防60岁及以上人群因呼吸道合胞病毒 (RSV) 引起的下呼吸道疾病 (LRTD)。mRESVIA是Moderna第二个获得FDA批准的mRNA疫苗，使用了与Moderna COVID-19疫苗相同的脂质纳米颗粒（LNPs）。美国FDA之前曾授予该疫苗快速通道资格与突破性疗法认定资格。RYTELO
2024年6月6日，FDA批准了Geron Corporation开发的Rytelo（Imetelstat），一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗患有低风险至中等1级风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要在8周内使用4个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESAs）无反应或产生耐药，或不符合使用ESAs的条件。AREXVY
2024年6月7日，FDA批准了GlaxoSmithKline Biologicals（GSK）开发的Arexvy（呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，佐剂），用于预防50 至 59 岁高危人群的 RSV下呼吸道疾病（LRTD）。此前（2023 年 5 月起），该疫苗仅适用于60 岁及以上人群。IQIRVO
2024年6月10日，FDA批准了Ipsen Biopharm Ltd开发的 Iqirvo（Elafibranor）片剂与Ursodeoxycholic Acid（熊去氧胆酸,UDCA）联合用于治疗对 UDCA 反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为单药用于治疗不能耐受 UDCA 的患者。PBC是一种罕见的自身免疫性疾病，对于患有或发展为失代偿性肝硬化（如腹水、静脉曲张出血、肝性脑病）的患者不建议使用Iqirvo。医护人员应在开始使用Iqirvo之前核实患者是否怀孕，告知其对胎儿潜在的风险，并建议患者采取有效的避孕措施。指南更新
Processes and Practices Applicable to Bioresearch Monitoring (BIMO) Inspections: Draft Guidance for Industry
2024年6月5日，FDA发布了一份题为“适用于生物研究监测（BIMO）检查的流程和做法”的指南草案。本指南草案的发布是《2022年食品和药品综合改革法案》（FDORA）要求的一部分，该法案要求FDA发布指南，描述适用于根据FDA生物研究监测检查计划对场所和设施进行检查的流程和做法，但仅限于FDA现有公开指南和手册中未具体说明的范围。该指南草案旨在涵盖以下内容: 要求提供的记录和信息的类型，FDA和工业界在检查或要求记录或其他信息之前或期间进行沟通的最佳实践，以及其他与检查相关的行为。Standardized Format for Electronic Submission for Marketing Applications Content for the Planning of Bioresearch Monitoring (BIMO) Inspections for Center of Biologics Evaluation and Research Submissions
2024年6月5日，FDA发布了一份题为“用于生物制品评价与研究申报中心生物研究监测计划检查内容的上市申请电子申报标准化格式”。本指南草案适用于由美国生物制品评价与研究中心(CBER)监管生物制品许可申请(BLA)和新药申请(NDA)中用于支持安全性和有效性声明的主要（即关键）研究数据和信息的电子提交，以及包含新临床研究报告的补充申请，还适用于在计划提交BLA、NDA或补充申请之前，在某些研究性新药申请(IND) 中提交这些数据和信息的情况。本指南草案定稿后，将包含药品评价与研究中心(CDER)为规划生物研究监测检查而为CDER提交的行业指南草案《电子提交NDA和BLA内容的标准格式》中所述的相同的数据和信息要求。研讨会和培训
Upcoming：FDA Clinical Trial Requirements, Regulations, Compliance, and GCP Conference
美东时间2024年6月18日，FDA将举行题为“FDA临床试验要求、法规、合规性和GCP会议”的研讨会。该虚拟会议为期三天，旨在FDA代表和受监管社区之间分享信息，以促进对法规、指南和实践的理解，并提出方法和机会来增强研究专业人员的产品开发经验。该项目将重点关注FDA与临床试验工作人员、研究人员和伦理委员会之间的关系，并重点介绍对申办方和研究中心提出挑战的三个领域：FDA临床研究要求、通过沟通和财务激励提高成功率，以及确保对临床研究的信心。Upcoming: FDA WORKSHOP: 9th Annual Clinical Outcome Assessment in Cancer Clinical Trials Workshop
美东时间2024年6月25日，FDA将举行第9届癌症临床试验临床结果评估年度研讨会(Clinical Outcome Assessment in Cancer Clinical Trials, COA-CCT)。每年，COA-CCT研讨会都会提供一个论坛，供大家进行协作和富有成效的多学科讨论，以促进对癌症临床试验中使用患者报告结果 (patient-reported outcome, PRO) 指标所涉及的复杂监管、医疗政策和科学问题的理解。今年COA-CCT研讨会将讨论选择患者报告的治疗相关症状的方法，以便在癌症临床试验中进行严格评估。Upcoming: Understanding Current Use of Ketamine for Emerging Areas of Therapeutic Interest
美东时间2024年6月27日，FDA与Reagan-Udall Foundation合作，将举办一场题为“了解氯胺酮在新兴治疗领域的当前使用情况”的混合公开会议。氯胺酮是经FDA批准用于全身麻醉的诱导和维持的管制物质。尽管氯胺酮未被批准用于治疗抑郁症或慢性疼痛等疾病，但人们对使用氯胺酮治疗这类疾病的兴趣日益浓厚。
本次研讨会将探讨以下主题，发言者包括临床医生、学术研究人员、患者和患者倡导者、专业组织和联邦合作伙伴：
• 氯胺酮在这些新兴治疗领域的使用范围，包括获得批准的产品和复方产品；
• 潜在的安全隐患；
• 氯胺酮的在线推广和获取。
