新药审评动态
YESAFILI and OPUVIZ
2024年5月20日，FDA批准了Biocon Biologics 开发的Yesafili（aflibercept-jbvf）和Samsung Bioepis 开发的Opuviz（aflibercept-yszy）作为Eylea（aflibercept）的首个可互换生物类似药,用于治疗黄斑变性和其他眼部疾病。Yesafili和Opuviz可通过抑制血管内皮生长因子（vascular endothelial growth factor ，VEGF）发挥作用，防止眼内血管异常生长，减少视网膜损伤，进而保护视力，均可用新生血管性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻滞后的黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿、糖尿病视网膜病变的治疗。根据标签中推荐的给药方案，两种药物均以2mg（0.05 mL, 40 mg/mL）注射液的形式进行玻璃体内给药（眼内注射）。BKEMV
2024年5月28日，FDA批准了Bkemv to Amgen Inc 开发的Bkemv（eculizumab-aeeb）作为Soliris（eculizumab）的首个可互换生物类似药。Bkemv被批准的适应症包括减少阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ，PNH）患者的溶血，以及抑制非典型溶血性尿毒症综合征（atypical hemolytic uremic syndrome ，aHUS）患者补体介导的血栓性微血管病。Bkemv 是美国第 53 种获批的生物类似药，FDA 已批准了其中 13 个作为可互换的生物类似药。生物类似药和可互换生物类似药的批准进一步表明了 FDA 长期以来的承诺，即支持生物制品的竞争性市场，并增加患者获得更实惠治疗选择的机会。
RETEVMO
2024年5月29日，FDA加速批准了Eli Lilly and Company（礼来）开发的Retevmo（selpercatinib）用于治疗患有以下疾病的两岁及以上儿童患者：• 经 FDA 批准的检测检测出患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 (medullary thyroid cancer ，MTC)，需要接受全身治疗；
• 经 FDA 批准的检测检测出 RET 基因融合的放射性碘难治性（如果放射性碘适用）晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗；
• 经 FDA 批准的检测发现患有 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，在先前的全身治疗中或治疗后病情恶化，或没有令人满意的替代治疗方案。
这是美国 FDA 首次批准针对年龄12 岁以下的 RET 基因变异的儿童患者的靶向治疗药物。此前，该药物曾被加速批准用于成人患者和12岁及以上儿科患者的甲状腺癌的治疗。此外，该药物还曾被加速批准用于成人实体瘤的治疗。此次审评使用了评估辅助工具，即申办方自愿递交文件以帮助FDA 进行评估。该申请获得了优先审评和孤儿药认定。
指南更新
Platform Technology Designation Program for Drug Development
2024年5月28日，FDA发布了一份题为“药物开发平台技术认定计划”的指南草案。该指南详细草案介绍了根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 16 Act）第 506K 条建立的平台技术认定计划的实施情况。该指南草案概述了获得平台技术认定的资格、潜在益处、如何利用已获得认定的平台技术的数据、如何在里程碑会议上讨论计划中的认定申请、认定申请提交的建议内容以及认定申请的审查时限。该计划旨在为采用认定平台技术的药物产品申请提高药物开发、生产和审核流程的效率。研讨会和培训
Upcoming: OTP Town Hall: CMC Readiness for Gene Therapy BLAs
美东时间2024年6月4日，FDA将举行一次题为“基因治疗 BLA 的 CMC 准备情况”的虚拟全体会议，基因治疗办公室（Office of Therapeutic Products, OTP）的CMC专家将在现场，回答利益相关方就基因治疗产品生物制品许可申请 (BLA) 提交的化学、制造和控制 (CMC) 信息提出的问题。Upcoming: OSIS Workshop: CDER Bioavailability/Bioequivalence Study Sites and Inspections of Good Laboratory Practice
美东时间2024年6月13日，FDA将举行题为“CDER 生物利用度/生物等效性研究场所和良好实验室规范检查”的OSIS研讨会。研究可靠性和稽核办公室 (Office of Study Integrity and Surveillance, OSIS) 通过对提交给 FDA 的生物利用度/生物等效性 (BA/BE) 和非临床良好实验室规范 (GLP) 研究进行检查和指导，确保支持监管决策的数据是可靠的。FDA 专家将在此次会议，介绍 OSIS 的使命和愿景；讨论生物分析实验室成功接受 FDA 检查所需的基本要素；概述对执行 GLP、动物规则 (AR)、体内临床 BA/BE 和体内分析 BA/BE 研究的设施进行检查的合规计划；让与会者参与上述计划的代表性案例研究。本研讨会涵盖以下主题：• 针对免疫原性、临床、临床终点和临床分析程序的BA/BE 检查期望；
• 良好实验室规范（GLP）/动物规则（AR）合规计划和检查概述；
• 了解 OSIS BA/BE 计划，包括 505b2 BA 研究、BE 研究、体外 BE 研究和免疫原性研究；
• 更好地了解样品储存的要求。
重要新闻和动态
The OCE Equity Program
2024年5月20日，FDA 肿瘤卓越中心 (OCE) 宣布成立 OCE 公平计划。新计划扩展了 "公平项目"（Project Equity），继续 OCE 的工作以改善在临床研究中代表性不足的人群获得肿瘤医疗产品临床试验的机会。OCE 于 2021 年成立了公平项目，重点关注OCE 的长期努力，解决临床试验中种族和民族亚群代表性不足的问题。除了种族和族裔少数群体外，OCE 公平项目还将继续OCE的努力，为农村地区居民、性少数群体以及在医疗服务方面存在经济、语言或文化障碍的个人获得医疗保健服务的机会。
Update: Recall of Plastic Syringes
2024年5月22日，FDA宣布江苏神力医药生产有限公司（Jiangsu Shenli Medical Production Co. 已启动召回程序，停止使用未经授权的塑料注射器。5月23日，FDA宣布Medline Industries, LP（一家在美国境内销售和分销中国制造的塑料注射器的公司）已启动召回程序，要求停止使用受影响的产品，其中包括未经授权的中国制造的塑料注射器。
FDA的建议没有改变，将继续努力评估中国制造的注射器的问题，并在获得新的或额外信息时随时向公众通报。
