新药审评动态
BREYANZI
2024年5月15日，FDA加速批准了Juno Therapeutics开发的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），用于治疗既往接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma ，FL）成人患者。该次审评使用了评估辅助工具，即申办方自愿递交文件以帮助FDA进行评估。此外FDA还授予了该申请优先审评和孤儿药认定。IMDELLTRA
2024年5月16日，FDA 加速批准了Amgen开发的Imdelltra（tarlatamab-dlle）用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（extensive stage small cell lung cancer ，ES-SCLC）成年患者。Imdelltra的处方信息包括一项“黑框警告”，即严重或危及生命的细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome ，CRS）和神经毒性，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征（immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome ，ICANS）。指南更新
REMS Logic Model: A Framework to Link Program Design With Assessment
2024年5月7日，FDA发布了一份题为“REMS逻辑模型：将项目设计与评估相联系的框架”的指南草案，概述了FDA的风险评估和减轻策略（Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS）的逻辑模型。该指南中的原则适用于REMS的设计、REMS评估的开发和REMS的修改。FDA将REMS逻辑模型作为其推荐的框架，为申办方提供了一种系统性、结构性的方法来进行REMS的设计、实施和评估。应用REMS逻辑模型的目的是制定与预期结果相一致的明确目标、目的和策略，并帮助申办方在新药申请(NDA)、生物制品许可申请(BLAs)和仿制药申请(ANDA)中将REMS评估计划纳入REMS设计中。虽然存在各种科学框架可以应用于REMS评价，但FDA推荐的REMS逻辑模型可以通过创建项目输入、活动、输出和结果之间关系的可视化表达，从而明确了支持项目及其背后各种流程的科学证据、假设和基本逻辑。FDA指出，这种系统方法是项目成功和有效性的关键因素。研讨会和培训
Upcoming: Meeting of the Pediatric Oncology Subcommittee of the Oncologic Drugs Advisory Committee Meeting Announcement
美东时间2024年5月22日，FDA将举行肿瘤药物咨询委员会儿科肿瘤学小组委员会会议，委员会将围绕2017年《FDA再授权法案》(FDA Reauthorization Act)第504条对《联邦食品药品和化妆品法案》(Federal Food, Drug, and Cosmetic Act, 21 U.S.C. 355c)第505B条做出的修正案要求，即“对于在2020年8月18日或之后提交的原始申请，必须基于分子作用机制(而非临床适应症)对某些含有新的活性成分的靶向癌症药物进行儿科研究”，讨论与该立法的实施及其对迄今儿童癌症药物开发的影响。
Upcoming: Regulatory Education for Industry (REdI) Annual Conference 2024: Innovation in Medical Product Development
美东时间2024年5月29日至30日，FDA将举行题为“医疗产品开发的创新”的2024年工业界教育年会。本次年会将介绍FDA的现状，包括目前的举措和未来的发展；还为药品、器械和生物制品从业者提供了现场一对一提问机会，可以直接向FDA医疗产品中心的监管专家学习药品、器械和生物制品相关知识。全体会议后，CDER，CDRH和CBER各部门将分别进行会议。
重要新闻和动态
Project 5 in 5--Crowdsourcing 5 clinically relevant questions for 5 pragmatic trials
2024年5月5日，FDA 肿瘤学卓越中心 (Oncology Center of Excellence ，OCE) 发起了一项 "Project 5 in 5 "众包计划，旨在最终确定5个临床相关问题，这些问题可以在未来 5 年内通过实用的临床试验和FDA批准的肿瘤疗法来回答。由此产生的想法将与政府机构、合作团体和其他可能有兴趣实施这些实用临床试验的人分享。 OCE 担任召集人，但不会参与临床试验本身的实施或进行。 这一举措对于加速以患者为中心的临床试验创新非常重要。众包计划将从2024年5月5日持续到至7月5日。OCE邀请有兴趣的人士提交想法。
Request for Information: FDA-NIH Resource on Terminology for Clinical Research
2024年5月6日，FDA与美国国立卫生研究院（National Institutes of Health , NIH）发布了一份信息征询书，就拟议的临床研究术语表征求公众意见。该术语表旨在通过帮助建立通用词汇来更统一地描述临床研究特征，从而促进临床研究界内的沟通。FDA 和 NIH 确定并制定了37个与创新临床研究设计相关的术语的定义。公众评议期将开放45天。FDA wants to prevent manufacturing stoppages during inspections
2024年5月6日，FDA CDER的主任Patrizia Cavazzoni 在Alliance研讨会中表示FDA正在试行一项计划，以在检查期间加强生产商、调查人员和药物短缺团队之间的沟通，防止设施不必要地关闭，从而可能造成基本药物短缺，并强烈鼓励生产商不要因为检查而停止生产。作为FDA检查现代化工作的一部分，这种沟通将在检查之前、期间和之后持续进行。这将使调查人员对工厂的生产情况有所了解。UPDATE: Evaluating Plastic Syringes Made in China for Potential Device Failures: FDA Safety Communication
2024年5月9日，FDA宣布Sol-Millennium Medical, Inc.发起召回，停止使用受影响的产品，其中包括中国制造的未经授权的塑料注射器，例如针头和注射器组件包装在一起的 "组合式 "注射器、低死腔（low dead space ，LDS）注射器、鲁尔头注射器（luer slip tip syringes）、偏头式注射器（eccentric tip syringes）和注射器配件。5月16日，FDA分别对上海康德莱企业发展集团有限公司（Shanghai Kindly Enterprise Development Group Co Ltd.）和浙江龙德医药有限公司（Zhejiang Longde Pharmaceutical Co Ltd.）发出进口警告，以防止中国制造的不符合器械质量体系要求的塑料注射器进入美国。
FDA 将继续努力评估中国制造的注射器的问题，并在获得新的或额外信息时随时向公众通报。
