新药审评动态
DATROWAY（Datopotamab deruxtecan-dlnk）
产品类别：抗体药物偶联物（ADC），靶向TROP2蛋白开发公司：AstraZeneca与Daiichi Sankyo联合开发
批准类型：生物制品许可申请（BLA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年6月23日
本次适应症：治疗局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗。
FDA政策应用：
加速批准accelerated approval
评估辅助工具assessment aid
优先审评priority review
突破疗法认定breakthrough therapy designation
LYNOZYFIC（Linvoseltamab-gcpt）
产品类别：双特异性B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CD3 T细胞结合剂开发公司：Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
批准类型：生物制品许可申请（BLA）Type 1 - New Molecular Entity
获批时间：2025年7月2日
本次适应症：用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），要求患者至少接受过四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗，并在最后一种治疗中出现疾病进展。
FDA政策应用：
加速批准accelerated approval
优先审评priority review
孤儿药资格认定orphan drug designation
快速通道资格认定 fast track designation
ZEGFROVY（Sunvozertinib）
产品类别：针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向EGFR外显子20插入突变（Ex20ins）开发公司：Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical Co., Ltd.
批准类型：新药上市申请（NDA）
获批时间：2025年7月2日
本次适应症：既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
FDA政策应用：
加速批准accelerated approval
评估辅助工具assessment aid
优先审评priority review
突破疗法认定breakthrough therapy designation
其他信息：
全球首个且唯一在美获批的EGFR exon20ins NSCLC国创新药，同时也是中国首个独立研发在美获批的全球首创新药。
同日，FDA批准了Oncomine Dx Express检测试剂盒（Life Technologies Corporation）作为伴随诊断设备，用于辅助检测NSCLC患者中的EGFR外显子20插入突变，这些患者可能符合Zegfrovy治疗条件。
指南更新
Post-Warning Letter Meetings Under GDUFA-Final
指南名称：GDUFA下的警告信后会议-终版发布日期：2025年6月20日
简要介绍：该指南落实了GDUFA III承诺书中的相关规定，为仿制药生产设施在收到FDA警告信后，向FDA申请召开“警告信后会议”的流程和要求提供了详细说明，以讨论针对当前良好生产规范（cGMP）缺陷的整改方案。指南明确了适用范围、会议申请流程、资料准备要求、时间安排以及FDA审议机制等内容，构建了企业与监管机构在整改阶段的结构化沟通框架。
Q1 Stability Testing of Drug Substances and Drug Products-Draft
指南名称：药品原料药和药品制剂的 Q1 稳定性试验-草案发布日期：2025年6月23日
简要介绍：该指南由ICH发布，旨在整合并修订此前发布的ICH Q1A(R2)、Q1B、Q1C、Q1D、Q1E及Q5C系列稳定性测试指南。修订后的指南统一了药物原料和制剂的稳定性数据要求，涵盖药品上市许可申请及药品主文件的提交要求。
适用范围：适用于所有药物原料和制剂的稳定性测试，包括传统化学药物、生物制品及复杂制剂。
Conducting Remote Regulatory Assessments--Questions and Answers-Final
指南名称：开展远程监管评估——问答-终版发布日期：2025年6月24日
简要介绍：旨在明确FDA在远程监管评估（Remote Regulatory Assessments, RRAs）中的政策和实践。该指南规范了远程评估的流程，并强化了法律合规性。通过问答形式帮助企业理解FDA的监管思路，提供操作指导。
适用范围：FDA监管的所有产品（包括药品、医疗器械等），在非新冠紧急状态下的远程评估需求。
关于远程监管评估（草案）的指南解读请见本司往期：
HPC Intelligence│FDA法规培训：行业指南：远程监管评估（RRA）问答
Unique Device Identifier Requirements for Combination Products-Draft
指南名称：组合产品唯一设备标识符要求-草案发布日期：2025年6月25日
简要介绍：细规定了组合产品（含器械组成部分）的唯一设备标识符（Unique Device Identifier, UDI）的贴标要求、数据提交至全球唯一设备标识数据库（Global Unique Device Identification Database, GUDID）的规范，并通过假设示例说明如何满足这些要求。其核心目标是帮助行业和FDA工作人员理解UDI规则在组合产品中的具体应用，确保合规性。
适用范围：包含器械组成部分的组合产品（如药物-器械复合制剂、生物制品与器械结合的医疗设备）。
Early Lyme Disease as Manifested by Erythema Migrans: Developing Drugs for Treatment-Final
指南名称：早期莱姆病（表现为游走性红斑）：药物开发指南-终版发布日期：2025年6月26日
简要介绍：基于2023年2月发布的草案，协助申办方开展针对早期莱姆病（表现为游走性红斑，EM）的药物临床试验，明确试验设计、入组标准、疗效终点及临床微生物学要求。指南强调通过标准化流程优化药物开发效率，同时为行业提供科学依据，以应对莱姆病早期阶段的治疗需求。
适用范围：针对早期莱姆病（EM）的药物研发企业及申办方。
Antibacterial Therapies for Patients With an Unmet Medical Need for the Treatment of Serious Bacterial Diseases – Questions and Answers-Final
指南名称：抗菌药物治疗未满足医疗需求的严重细菌性疾病患者——问题与解答—终版发布日期：2025年6月26日
简要介绍：基于2022年5月修订版的草案，进一步明确了临床试验设计、非临床研究要求及适应症撰写规范。其核心目标是通过灵活的开发路径（如非劣效性试验、优越性试验）加速药物审批，同时确保药物的安全性和有效性。
适用范围：针对严重细菌性疾病（如医院获得性肺炎、复杂尿路感染）且现有抗菌药物无效或耐药的患者；药物需具备新作用机制、增强抗耐药性或针对特定菌种的活性。
Myelodysplastic Syndromes: Developing Drug and Biological Products for Treatment-Draft
指南名称：骨髓增生异常综合征：开发用于治疗的药物和生物制品-草案发布日期：2025年7月2日
简要介绍：协助申办者开发针对骨髓增生异常综合征（MDS）的疾病修饰药物（disease-modifying drugs），而非仅用于缓解症状的支持性治疗药物（如促红细胞生成素）。其核心目标是通过标准化流程，推动针对MDS病理机制的创新治疗方案，延缓疾病进展并降低急性髓系白血病（AML）转化风险。
研讨会和培训
FDA-NIH Workshop: Reducing Animal Testing
会议主题：FDA-NIH联合研讨会：减少动物实验举办时间：2025年7月7日
会议目的：面向当前FDA和国家卫生研究院（NIH）的员工，重点讨论实施新型方法及其他策略以减少动物实验的使用
会议形式：仅限现场参加
Pediatric Advisory Committee Meeting Announcement
会议主题：儿科咨询委员会会议通知举办时间：2025年7月9日
会议目的：评估药物和医疗器械在儿科人群中的安全性，并提出改进建议。儿科咨询委员会将听取上市后安全数据，提出标签变更建议或进一步研究需求。
Clinical Trials Using Patient Health Data: Realities and Myths
会议主题：使用患者健康数据进行临床试验：现实与误区举办时间：2025年7月10日
会议目的：旨在探讨真实世界数据（RWD）在监管决策中的整合应用，探讨患者数据在PCT设计与评估中的作用，并回顾相关问题。
Public Meeting on the Reauthorization of Generic Drug User Fee Amendments (GDUFA)
会议主题：仿制药用户费修正案（GDUFA）重新授权的公开会议举办时间：2025年7月11日上午 9 点至下午 2 点（美国东部时间）
会议目的：通过公开会议征求公众意见，讨论GDUFA 在2028财年至2032财年重新授权的提案，以优化仿制药审批流程、应对药物短缺风险，并平衡监管效率与企业合规成本。
Public Meeting on the Reauthorization of the Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)
会议主题：处方药用户收费法案（PDUFA）重新授权的公开会议举办时间：2025年7月14日上午 9 点至下午 2 点（美国东部时间）
会议目的：讨论PDUFA在2028财年至2032财年重新授权的提案，以完善PDUFA的未来政策框架，确保FDA能够继续为新药审批提供资金支持，并在监管效率、患者参与和创新药物开发方面取得进展。
Meeting of the Oncologic Drugs Advisory Committee
会议主题：肿瘤药物咨询委员会会议举办时间：2025年7月17日
会议目的：评估葛兰素史克（GlaxoSmithKline）提交的Belantamab Mafodotin（BLA 761440）用于治疗多发性骨髓瘤的适应症扩展申请，是否能为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。
重要新闻和动态
Corrigan-Curay announces retirement from CDER
2025年6月23日，FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任兼首席副主任Jacqueline Corrigan-Curay表示将于7月从FDA退休。在致CDER同事的公开信中，Corrigan-Curay称近期休假期间经过深思熟虑，决定开启人生新篇章。Corrigan-Curay于2016年10月以CDER医疗政策办公室（OMP）主任身份加入FDA，自前CDER主任Patrizia Cavazzoni于2025年1月离任后，Jacqueline Corrigan-Curay一直以代理主任身份主持CDER工作。据BioCentury报道，Amarin公司前任CEO Karim Mikhail已被FDA局长Marty Makary聘为高级顾问，并被视为CDER下任主任的潜在人选。
FDA extends deadline for nitrosamine testing submissions
2025年6月23日，FDA宣布延长制药企业对已获批药品中亚硝胺药物成分相关杂质（NDSRIs）确认性检测的期限，对于无法在原定截止日期2025年8月1日前完成检测的企业，FDA允许其提交阶段性进展报告作为替代方案。根据新规，企业需通过新药申请（NDA）、仿制药申请（ANDA）和生物制品许可申请（BLA）的年度报告渠道，详细汇报包括强制降解研究中NDSRIs的生成可能性、检测到的具体NDSRI物质、采用的亚硝胺检测方法学、分析批次的代表性说明、已发现杂质的确认性检测结果、杂质产生的根本原因分析、已实施的杂质控制措施、完整解决方案预计完成时间表等关键信息。FDA此前已发布多份指南，对亚硝胺类杂质进行了明确分类和限量规定，为药企应对亚硝胺类杂质问题提供技术指导。其中，2023年8月颁布的《亚硝胺药物成分相关杂质（NDSRIs）可接受摄入量建议指南》（简称RAIL指南），依据致癌风险等级为NDSRIs制定了分级限量标准；2024年9月更新的《人用药品中的亚硝胺杂质控制》则进一步将亚硝胺类杂质区分为小分子亚硝胺和NDSRIs两大类。自2018年在缬沙坦类药物中首次检出亚硝胺杂质以来，这类虽在自然界微量存在但具有潜在致癌性的物质已引发全球监管机构持续关注。
《人用药品中的亚硝胺杂质控制》可参阅本司往期：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/08/23-09/05 指南更新1
