根据FD&C 法案第 506K(h)(1) 条的定义，平台技术是指一种已被充分理解且具有良好可重复性的技术，其形式可以包括核酸序列、分子结构、作用机制、递送方式、载体，或经 FDA 认定的上述一种或多种技术的组合。申请人需证明，该平台技术同时满足以下三项条件：
1）已被纳入或用于某一药品，且对该药品的结构或功能具有关键性作用；
2）可适用于、被纳入或用于具有共同结构要素的多种药品；
3）能够通过标准化的生产或制造工艺或流程，促进多种药品的生产或开发。
一、平台技术认定的资格条件
在申请平台技术认定之前，首先需要判断相关技术是否符合监管层面对“平台技术”的定义。在此基础上，根据 FD&C 法案第 506K(b) 条的规定，被纳入或用于某一药品或生物制品的平台技术，只有在满足以下条件的情况下，才有可能被 FDA 认定为“designated platform technology”：1. 已有成功应用先例
该平台技术已经被纳入或用于至少一项已获 FDA 批准的药品，即 FDA 已完成对包含或使用该平台技术的产品申请的审评并予以批准。
2. 具备初步证据支持跨产品使用
初步证据应表明，该平台技术具有被纳入或用于多种药品的潜力，且不会对产品的质量、生产或安全性产生不利影响。
3. 有合理可能性带来显著效率提升
相关申请人提交的数据或信息应能够支持这样一种判断：该平台技术的纳入或使用，有合理可能性在药物研发或生产过程中，以及在监管审评过程中，带来显著的效率提升。
二、平台技术认定的益处
平台技术一旦获得认定，后续与该平台技术相关的药品申请，便可在符合法律和科学要求的前提下引用其既往信息。对于在后续申请中使用已获平台技术认定的申办方而言，潜在益处主要体现在以下几个方面：• 与 FDA 开展更早、更深入的监管互动
申办方有机会在研发早期即就平台技术的使用方式，与 FDA 进行更充分的沟通，并获得更多监管层面的指导。在资源允许的情况下，FDA 也可能对相关沟通给予一定程度的优先安排。
• 合理利用既往产品数据
例如，可利用既往使用该认定平台技术产品的批数据和稳定性数据，作为补充信息支持产品开发研究，包括使用中稳定性研究、用于指导容器密封系统设计的光照暴露研究，或用于支持结构相似产品的有效期外推及有效期确定。
• 在特定情形下利用部分非临床安全性数据
对于明确的安全性终点，若已有充分科学依据，后续产品在使用同一认定平台技术的情况下，可能无需再开展完全产品特异性的非临床安全性评估。
• 在上市申请审评中考虑既往检查结论
FDA 在审评后续上市申请时，可参考其过去在检查使用该认定平台技术进行药品生产过程中所形成的相关发现和结论。
需要特别注意的是，平台技术认定本身并不等同于优先审评或加速审批通道。即便某项平台技术获得认定，后续使用或纳入该平台技术的药品申请，也不会因此自动获得优先审评资格。
三、平台技术认定的申请内容
向 FDA 提交的平台技术认定申请，通常应包含以下核心内容：• 对平台技术本身的说明，以及该技术如何符合平台技术认定的资格条件；
• 已获批准申请的信息（如 NDA、BLA 或 ANDA），说明该平台技术已被纳入或使用，并提供对其他相关申请或提交文件的交叉引用（如适用），同时在 eCTD 中给出明确链接；
• 对不同药品之间共享结构要素的说明，以及该共享结构要素如何支持平台技术的应用；
• 在多种药品中使用该平台技术的科学依据和合理性论证，包括说明在后续拟开发产品中使用该技术不会对安全性、质量或生产产生不利影响；
• 风险评估内容，用于分析既往产品与后续拟开发产品之间的差异，可能如何影响平台技术的使用及既往信息的适用性，并据此明确哪些既往信息以及在何种程度上可以被合理利用；
• 用于论证平台技术可带来显著效率提升的相关信息，说明其在药物研发、生产及监管审评过程中提高效率的具体方式。
四、平台技术认定申请的递交方式
平台技术认定申请应按照 eCTD 的相关要求提交。在递交材料时，应在模块 1（Module 1）的行政文件中明确注明该提交为平台技术认定申请，并同时包含以下信息：• 若平台技术认定申请作为 IND 的补充提交（amendment）申请，应以加粗的大写字母明确标注为：“REQUEST FOR PLATFORM TECHNOLOGY DESIGNATION”；
• 若该申请与初始 IND 申请一并提交，则应以加粗的大写字母同时标注为：“INITIAL INVESTIGATIONAL NEW DRUG SUBMISSION”以及“REQUEST FOR PLATFORM TECHNOLOGY DESIGNATION”；
• 申办方联系人姓名，以及该联系人的地址、电子邮箱、联系电话和传真号码；
• IND 申请编号；
• 如适用，对于依据FD&C 法案第 505(b) 条进行审评和批准的药品，应提供其商品名和活性成分信息；
• 对于生物制品，如已有相关信息，应提供其商品名和通用名。
五、平台技术认定申请的提交时点及 FDA 的评估时限
对于已拥有获批 NDA 或 BLA、且相关产品中已纳入或使用某一平台技术的申办方，可在 提交 IND 申请的同时，或在 IND 提交之后的任何时间，提交平台技术指定申请。无论平台技术认定申请是在新 IND 申请提交时一并递交，还是作为后续 IND 补充（amendment）提交，FDA 均将其独立于新 IND 或后续 IND 补充的安全性评估进行审查。根据法规要求，FDA 将在收到申请之日起 90 个自然日内完成评估，并作出是否授予平台技术认定的决定，同时向申请人提供书面说明，阐明其评估结论及相关理由。
六、平台技术认定资格的一般考虑
指南中列举了一些可能符合平台技术认定条件的技术示例，并针对不同类型平台，给出了其关键构成要素，包括但不限于：用于 mRNA 疫苗或基因治疗产品的脂质纳米颗粒（LNP）平台：
• 脂质的类型、用量及其制备方式；
• 对输入因素（如模板序列）不敏感，可在不同产品中产生一致输出的生产单元操作；
• 关键生产工艺参数、过程控制措施及生产设备；
• 在既定的下游纯化流程中对工艺相关杂质的去除能力。
单克隆抗体平台技术：
• 适用于多个产品的细胞基质和表达构建体工程化设计；
• 可在少量或无需修改的情况下适用于多个产品的下游纯化工艺。
采用明确化学定义的靶向配体并与已充分表征的合成 siRNA 偶联的平台，以及封装不同短链单链或双链寡核苷酸的脂质纳米颗粒平台，也被视为潜在适用情形。
与此同时，指南也明确指出，以下技术通常不适合纳入平台技术认定范围，例如：
• 针对特定工艺单元操作的病毒清除方法；
• 对输入条件高度敏感的生产单元操作（例如，某些对物料性质较为敏感的通用辊压工艺）；
• 仅基于既有、通用生产单元操作的技术（如混合、压片或薄膜包衣等工艺）；
• 已广泛应用的成熟制剂技术，包括传统用于速释或缓释口服固体制剂的制剂技术（如骨架型制剂、渗透泵系统），以及已建立的口服或注射给药制剂技术和其他成熟的药物递送系统；
• 用于监测生产过程中物料属性的近红外（NIR）技术；
• 基于既往知识的分析方法，如ICH Q14 分析方法开发指南草案中所述的分析方法；
• 器械给药相关技术（如注射器、自动注射装置等）。
结语
平台技术认定并不是“放松监管”，而是 FDA 在承认技术成熟度与可复用性的前提下，对监管资源配置方式的一次系统性调整。真正的平台化能力，正在成为监管体系中可被正式认可的竞争优势。撰稿人：Arlie Ling
