AAid评估辅助工具的主要目标是将FDA评审集中于申请文件中最关键的方面，以提高评审效率和一致性，减少在行政任务上花费的时间。FDA鼓励申请人让文档确保科学性、事实准确性和技术性，避免使用任何宣传或解释性语言，以便与FDA的评审方法一致。这不仅有助于减少FDA在评审过程中向申请人寻求澄清的需求，还能确保文档满足FDA的审查要求和内部流程。通过这种参与方式，评估辅助工具不仅帮助FDA评审更加集中于关键分析，还使得整个过程变得更加动态和高效，确保关键监管问题能够得到更彻底和有效的回答。这种方法不仅节省了时间，还提高了申请过程的透明度和可预测性，为申请人和FDA都带来了显著的益处。
流程介绍
申请人可以通过在提交申请之前或在预NDA/BLA会议上向FDA评审部门发送兴趣通知，来表达参与评估辅助工具计划的兴趣。不愿意参与评估辅助工具的申请人将按照通常的提交程序进行，不会影响评审时间表或风险收益的评估。申请人提交阶段：
• 申请人自愿填写评估辅助工具AAid，提供其数据的总结和评估。
FDA评审阶段：
• FDA评审团队在进行科学评估后，会将其评估添加到同一文件中，这份评估会主要集中在FDA是否同意申请人的立场，以及是否有任何额外的发现和分析。
评估辅助工具（AAid）具体介绍
评估辅助工具提供了一个涵盖申请关键点的通用结构。这是一个独立的文件，即文件中提供的信息和支持证据应简明且自洽。文件某些章节划分为三部分，明确划分了每个部分的所有权：• 数据（Data）：由申请人完成，简明地展示客观的数据结果；
• 申请人的立场（The Applicant’s Position）：由申请人完成，是对所呈现数据的解释。申请人应在其部分中使用美式英语，尽可能使用FDA建议的缩写（在FDA 提供的模版的“Glossary”章节部分可以找到），并仅使用常见且准确的美国缩写（例如，用BID代替b.d.来指代一天两次的给药方案）；
• FDA的评估（The FDA’s Assessment）：由FDA完成，对所呈现数据和申请人立场的分析。
关键要求
• 申请人应只包括关键信息（例如，对于新分子实体new molecular entities，NME的申请，总文件长度不应超过100页，对于补充申请，不应超过75页）。文本应附有提交的研究报告详细信息和相关数据集的参考文献，并应避免使用宣传语言（Promotional language）。
• FDA鼓励适当包含互补的表格和图表。申请人应提供用于得出表格中信息的数据集的名称。FDA规定这些表格和图表必须直接添加到评估辅助工具中——只包含对NDA/BLA提交位置的交叉引用（不直接添加到评估辅助工具中）是不允许的。申请人应该在限制页数里包括所有表格/图表，并且应该在表格/图表下方注明来源。所有申请人表格应命名为“申请人——表格标题（Applicant – Table Title）”，申请人图表应命名为“申请人——图表标题（Applicant – Figure Title）”。
• 由于这是一个通用模板，申请人只需填写与当前提交相关的部分。如果某些部分没有提供新信息（例如某些补充NDA中可能没有新的临床药理学信息提交），申请人可以在这些部分的主标题下声明“当前提交中未提供新信息No new information is provided in the current submission”，并删除所有子标题。
• 申请人应以Microsoft Word格式提交该文件，并有责任确保其所有超链接正常工作。一旦提交，申请人通常不会有机会修改其评估辅助工具的部分。但是，机构在评审过程中可能会要求补充信息。
• 肿瘤药物申请也都可以使用评估辅助工具。申请人可以向相应的CDER肿瘤疾病办公室评审部门表达参与此计划的兴趣。评审部门将在研究性新药（IND）阶段将模板发送给申请人。
• 如果申请人参与实时肿瘤评审（Real-Time Oncology Review， RTOR）计划，他们可以在（补充）NDA/BLA提交之前或提交时提交评估辅助工具。FDA评审团队在进行科学评估后，会将其评估添加到同一文件中。FDA的评估将集中于FDA是否同意申请人的立场，以及任何额外的发现和分析。
评估辅助工具常见问题解答
最后，FDA采用问答形式回应了与评估辅助工具相关的常见疑问，帮助各方更好地理解和应对这些挑战。这些问答包括了以下常见问题和FDA给出的策略：• 表格/图表是否可以不直接包含在评估辅助工具里；
• 是否适用于所有的肿瘤适应症以及在IND阶段如何进行申请；
• 评估辅助工具与目前使用的FDA多学科评审文件的区别。
评估辅助工具的案例
FDA也给出了数个药物已经完成的评估辅助工具申请的案例，并且附上了这些申请原有和补充的资料，以供申请人参考，这些案例分别是：• BLA 761137 (enfortumab vedotin-ievx)：恩福单抗维多汀；
• NDA 212526 (alpelisib)：阿培利司 ；
• sNDA 210259/S-6 (acalabrutinib)：阿卡替尼 ；
• sBLA 208558/S-13 (venetoclax)：维奈克拉；
• NDA 761049Orig1s009 (avelumab)：阿维鲁单抗；
• NDA 208573Orig1s020 (venetoclax)：维奈克拉。
适用范围
肿瘤药物申请，包括根据《联邦食品、药品和化妆品法》（Federal Food, Drug, and Cosmetic Act， FDCA）第505(b)条提交的新分子实体（new molecular entities， NMEs）的新药申请（NDA）、根据《公共卫生服务法》（Public Health Service ，PHS）第351(a)条提交的生物制品许可申请（BLA），以及补充NDA和BLA，都可能有资格参与RTOR计划。参与RTOR计划并不保证或影响申请的可批准性，申请仍需符合与未参与RTOR计划的申请相同的法规和监管要求。RTOR项目考虑的提交应符合以下标准：
• 药物有可能显著改善现有治疗或符合加速审评程序的标准；
• 研究设计简洁明了；
• 临床终点易于解释（例如，总生存率、反应率等）。
总结
AAid评估辅助工具的使用帮助FDA更彻底和有效地回答关键监管问题。通过减少行政任务并确保文档的科学性和技术性，AAid不仅提高了评审效率，还减少了FDA在评审过程中的重复工作和不必要的沟通，使整个过程更加高效和一致。综上所述，AAid通过简化和优化FDA的评审流程，确保关键问题得到充分解答，提高了新药和生物制品评审的效率和准确性。
