导读：美东时间2023年10月5日上午，CBER的治疗产品办公室（Office of Therapeutic Products ，OTP）举办了一场研讨会。此次研讨会的主题是“战士家庭：通过科学推动再生医学发展”。

这场研讨会不同于我们常常关注的监管和技术研讨会，更像是几个妈妈的互相倾诉，倾诉作为罕见病患者的母亲的努力，倾诉希望看到的技术进步和合作。

所以，今天我们分享这个研讨会，试图让我们重新回到作为医药人的初心，带给人类更多持久的健康，或许所谓的资本寒冬，医药寒冬，在初心的背景下也不再那么冷酷。我们本次也不做要点提炼，大家可以倾心去感受Alison Warren的讲述，对于各方面的合作，考虑到不同的利益诉求，或许未来还有很长的路要走，期待一起努力。（可点击下方视频截图跳转网页，观看完整视频）


 

图：视频截图
 

会议中Alison Warren作为一名九岁的患有天使综合征的小姑娘的妈妈讲述了在推动天使综合征新药的研发和问世过程中所经受的努力，并与另外两位罕见病患者的母亲一起探讨了如何更好的推动医药企业，患者，监管机构，社区等的协作来更好的满足未被满足的需求。

天使综合征，又名安格曼综合征，由英国儿科医生Harry Angelman在1965年首先发现并系统性描述，这是一种发于新生儿身上的罕见遗传病，患有这种疾病的婴儿会具有严重癫痫，发育迟缓，语言功能障碍和运动功能障碍，还有最具有特点的面带微笑。他们很少会哭，即使在针头的刺激下也会保持微笑，就如同无知觉的木偶一般。正常情况下，他们的寿命和普通人并无二致，但是由于基本没有自理能力，对于照料者所带来的负担是巨大的。该疾病的发病率约为两万到五万分之一，被列入中国国家《第一批罕见病目录》。





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