新药审评动态
RYBREVANT
2024年9月19日，FDA批准了Jassen 开发的Rybrevant（amivantamab-vmjw）与卡铂和培美曲塞联用，用于治疗患有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变的的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者在接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗期间或治疗后病情出现进展。此次审评是在FDA肿瘤卓越中心（OCE）的Orbis项目下进行的，FDA与澳大利亚治疗品管理局（TGA）、巴西卫生管理局（ANVISA）和加拿大卫生部进行了联合审评，其他监管机构正在对该申请进行审评。本次申请还使用了评估援助（Assessment Aid）工具，即申请人自愿提交的文件，以帮助FDA进行评估。Rybrevant拥有该适应症的优先审评资格和突破性疗法认定（BTD）。
MIPLYFFA
2024年9月20日，FDA批准了 Zevra Therapeutics开发的 Miplyffa (arimoclomol)胶囊，与酶抑制剂美格鲁特联合使用治疗2岁及以上C型尼曼-匹克病（NPC）患者的神经系统症状。这是FDA批准的首个用于治疗C型NPC的药物，FDA授予了其快速通道及优先审评资格、以及孤儿药、罕见儿科疾病和突破性疗法认定。Miplyffa是首个在遗传代谢疾病咨询委员会（GeMDAC）8月首次会议上被讨论的产品。GeMDAC于2023年12月成立，旨在就关于诊断、预防或治疗遗传代谢疾病的产品向FDA提供建议。
FLUMIST
2024年9月20日，FDA批准了AstraZeneca 开发的FluMist无针鼻腔喷雾剂，用于预防2至49岁人群中由A型和B型流感病毒引起的流感疾病。这是首款可供符合条件的患者自行接种或由照护者接种的流感疫苗，通过鼻腔喷入。该疫苗最初于2003年获得FDA批准，适用于5至49岁人群；2007年，FDA批准将其使用范围扩大至2至5岁儿童。
SARCLISA
2024年9月20日，FDA批准了Sanofi开发的Sarclisa (isatuximab-irfc)，联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd），作为不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）的治疗，这是首个与标准治疗方案VRd联合使用的抗CD38疗法。最常见的不良反应（≥20%）包括上呼吸道感染、腹泻、乏力、周围感觉神经病变、肺炎、肌肉骨骼疼痛、白内障、便秘、外周水肿、皮疹、输注相关反应、失眠和新冠病毒感染。
AQNEURSA
2024年9月24号，FDA批准了 IntraBio Inc 开发的Aqneursa (levacetylleucine)，用于成人和体重≥15公斤的儿童的C型尼曼-匹克病（NPC）神经系统症状的治疗。这是FDA在一周内批准的第二款C型NPC疗法，进一步体现了FDA支持罕见病新疗法开发的态度。FDA曾授予Aqneursa优先审评、快速通道资格（FTD）、孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD）。FDA在批准Aqneursa新药上市申请（NDA）的同时也授予IntraBio Inc一张优先审评券（PRV）。
TAGRISSO
2024年9月25日，FDA批准了 AstraZeneca 公司的Tagrisso (osimertinib)，用于局部晚期、不可切除（III期）的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的治疗，这些患者在接受同步或连续铂类放化疗期间或之后病情未出现进展，且肿瘤有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变（通过FDA批准的检测方法检测）。此次审评是在FDA 肿瘤卓越中心（OCE）的Orbis 项目下进行的，FDA 与澳大利亚治疗用品管理局 (TGA)、加拿大卫生部和瑞士的 Swissmedic 进行了联合审评，其他监管机构正在对该申请进行审评。本申请使用了评估辅助（Assessment Aid）工具，获得了优先审查资格和突破性疗法认定。
COBENFY
2024年9月26日，FDA批准了 Bristol Myers Squibb Company开发的Cobenfy (xanomeline and trospium chloride)胶囊剂，用于治疗成人精神分裂症。这是首个获批的作用靶点为胆碱能受体而非多巴胺受体的抗精神分裂症的口服药物（长期以来作用于多巴胺受体的药物一直是该类疾病的标准治疗）。处方信息包括警告不良反应可能导致尿潴留、心率加快、胃肠蠕动减慢，或面部和唇部的血管性水肿（皮下肿胀）等。
OPDIVO
2024年10月3日，FDA批准了Bristol Myers Squibb Company开发的Opdivo (nivolumab)联合铂类双药化疗作为新辅助治疗，随后在手术后给予Opdivo单药治疗作为辅助治疗，用于无已知表皮生长因子受体(EGFR)突变或间变性淋巴瘤激酶(ALK)重排的可切除(肿瘤≥4 cm和/或淋巴结阳性)非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。不良反应与nivolumab联合化疗的其他临床试验中发生的不良反应相似。该药物在Orbis项目下接受审查，允许其接受多个国际监管机构的审查。关于Orbis下进行的审查案例可见本司往期内容：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/04/05–2024/04/18 新药审评动态1
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/06/14–2024/06/27新药审评动态2
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/08/09-08/22 新药审评动态5
指南更新
An Acceptable Circular of Information for the Use of Human Blood and Blood Components
2024年9月25日，FDA发布了一份题为“可接受的人体血液和血液成分使用信息通告”的指南，确认其在2024年6月发布的“人体血液和血液成分使用信息通告”（简称6月通告）可以被输血用途人体血液和血液成分的制造商所使用。6月通告中对输血用血液和血液成分的管理和使用提供了具体的标签说明，可以帮助制造商遵守21 CFR 606.122的标签要求(21 CFR 606.122规定，输血用途产品必须提供信息通告，以及进一步规定了通告中所要求提供的信息)。本指南取代了2022年3月更新的同名指南。
Clinical Pharmacology Considerations for Human Radiolabeled Mass Balance Studies
2024年9月26日，FDA发布了一份题为“关于人体放射性标记物质平衡研究的临床药理学考虑”的终版行业指南。本指南描述了FDA关于进行人体放射性标记试验药物质量平衡研究的临床药理学考虑的建议，包括:(1)决定是否以及何时进行研究;(2)设计研究;(3)报告结果。本指南不涉及动物物质平衡研究、药物代谢物的安全性测试或选择放射性剂量的建议。FDA先前发布的同名指南草案相关讯息请见本司往期：
FDA法规动态 2024/07/12-07/25 指南更新4
Electronic Systems, Electronic Records, and Electronic Signatures in Clinical Investigations: Questions and Answers
2024年10月1日，FDA发布了一份题为“临床研究中的电子系统、电子记录和电子签名”的问答指南。本指南为申办方、临床研究者、机构审查委员会、合同研究组织和其他相关方提供了关于在食品、医疗产品、烟草制品和新型动物药物的临床研究中使用电子系统、电子记录和电子签名的信息。该指南提供了关于法规要求的建议，根据这些建议，FDA认为电子系统、电子记录和电子签名具有可信性和可靠性，且通常等同于在纸质记录和手写签名。该指南最终确定了2023年3月16日发布的同名指南草案，并取代了2007年5月发布的题为“临床研究中使用的计算机化系统”的行业指南。
研讨会和培训
ICH M12 Drug-Drug Interaction Studies Final Guidance, October 9, 2024 (Hosted by CDER SBIA)
美东时间2024年10月9日，FDA CDER举行了题为“ ICH M12 药物相互作用研究最终指南”的研讨会。该网络研讨会将讨论ICH M12药物相互作用研究指南，该指南是第一份全球统一的监管指南，用于评估由代谢酶和药物转运体介导的药代动力学药物相互作用。该指南描述了在药物开发和监管审查期间，系统性评估在研药物相互作用潜力的方法。讨论内容将涵盖指南的全部范围：体外评估、临床研究、预测模型、研究解读、风险评估和风险管理。主题专家将介绍药物相互作用项目的各个组成部分如何相互配合，以确保多药共用个体中药物的安全有效使用。
有关该指南更多信息可查阅本司往期：
FDA法规动态 2024/07/26-08/08 指南更新1
HPC Intelligence│FDA法规培训：ICH M12 药物相互作用研究Q&A
FDA-CDER and HESI | Nitrosamine Ames Data Review and Method Development Workshop
美东时间2024年10月15日，FDA CDER与健康和环境科学研究所（HESI）联合主办了题为“亚硝胺Ames数据审查与方法开发”的研讨会，召集相关专家审查数据，并讨论亚硝胺增强型Ames测试的建议测试条件。FDA和HESI都希望解决这一科学问题，并根据相关条款公开传播科学知识。本次研讨会回顾了由FDA/国家毒理学研究中心（US FDA/NCTR）、欧洲药品管理局（EMA）的MutaMind项目以及HESI遗传毒理学技术委员会（GTTC）合作环形试验生成的亚硝胺Ames数据，这些研究项目在不同Ames测试条件下对亚硝胺化合物进行了测试。研讨会将通过数据展示和小组讨论，探讨与亚硝胺相关的Ames测试的关键方面。
2024 FDA Oncology Center of Excellence Pediatric Advocacy Forum
美东时间2024年10月15日，FDA CDER举行了题为“2024年FDA肿瘤卓越中心儿科宣传”的论坛。FDA肿瘤卓越中心（OCE）儿童肿瘤项目诚邀儿童肿瘤倡导社区的成员参加此次论坛，加强合作，促进更高效的开发用于儿科癌症患者的安全有效的新药和生物制品。本次论坛将由FDA科学家就社区关注的主题进行简要介绍，随后进行非正式讨论。并将专门留出时间进行倾听会议，供倡导成员就其选择的主题提供意见，并为现场参与者提供交流机会。
Upcoming: Benchmarks for Diversity in Oncology Clinical Trials: An FDA - ACS Hybrid Symposium
美东时间2024年10月16日，FDA肿瘤卓越中心（OCE）将与美国癌症协会（ACS）将联合主办一场研讨会，重点关注肿瘤临床试验中多样性设定的基准。本次研讨会将重点讨论确定可靠数据来源的方法，描述在美国受影响人群中各人口亚组的癌症分布情况，介绍如何利用人口数据设定肿瘤临床试验的招募目标，以及讨论临床试验设计和实施过程中需要考虑的因素，以实施设定多样性目标。
Upcoming: Advancing Rare Disease Therapies Through an FDA Rare Disease Innovation Hub
美东时间2024年10月16日，FDA的罕见病创新中心将与FDA的Reagan-Udall基金会合作，举办一场题为“通过 FDA 罕见病创新中心推进罕见病疗法的发展”的公开会议。此次会议将共同讨论新成立的罕见病创新中心如何与罕见病社区成员进行最佳互动并确定其工作的优先次序。在此次公开会议中，FDA希望收集利益相关方在以下领域的意见：• 应优先考虑由罕见病创新中心处理的跨领域罕见病相关科学、监管或政策问题（即非特定于某一疾病或状况的问题）；
• 应优先考虑由罕见病创新中心处理的特定罕见病相关（但非特定申请）的科学、监管或政策问题；
• 目前由CDER或CBER独立进行的罕见病相关活动或计划，您认为由罕见病创新中心作为联合活动进行将更为有利；
• 罕见病创新中心在与患者和护理群体、行业组织及科学/学术组织互动时应采用的方法。
Upcoming: Cheminformatics Resources of U.S. Governmental Organizations
美东时间2024年10月16日，FDA将举行一场题为“美国政府部门的化学信息学资源”的研讨会。化学信息学近年来已成为分析化学中不可或缺的组成部分，在数据处理、结果解释和日益复杂的测量可视化方面发挥着关键作用。本次会议将重点讨论如何将化学信息学整合到分析化学工作流程中，并为实施鉴定和验收准则的政府监管利益相关方创造对话平台。讨论主题将包括利用化学信息学开发化学分析的机器学习模型（例如保留时间预测、方法适用性、质谱碎片化、非靶向分析）、光谱数据解读、色谱分离的设计与优化，以及如何将化学信息学工具整合到政府监管开发过程中。
Upcoming: Live Biotherapeutic Products To Prevent Necrotizing Enterocolitis in Very Low Birth Weight Infants
美东时间2024年10月25日，FDA、美国疾病控制和预防中心 (CDC)、美国国立卫生研究院 (NIH)、美国国立过敏与传染病研究所 (NIAID) 和尤妮斯-肯尼迪-施莱佛国立儿童健康与人类发展研究所 (NICHD)将举办题为 “预防极低出生体重儿坏死性小肠结肠炎的活体生物治疗产品”的公开研讨会。此次研讨会旨在与医学界和科学界交流有关使用活体生物治疗产品预防极低出生体重儿坏死性小肠结肠炎 (NEC) 的监管和科学问题的信息。
重要新闻和动态
Revocation of Regulations Regarding the Mutual Recognition of Pharmaceutical Good Manufacturing Practice Reports, Medical Device Quality System Audit Reports, and Certain Medical Device Product Evaluation Reports: United States and The European Community
2024年9月20日，FDA建议废除题为“相互承认药品生产质量管理规范报告、医疗器械质量体系审核报告和某些医疗器械产品评估报告：美国和欧洲共同体"的法规。美国和欧盟曾在COVID-19大流行期间达成过药品GMP检查方面的互认协议，允许美国和欧盟国家依赖彼此的检查信息。现如今FDA 建议终止互认的原因是，现行法规已被 2017 年生效的 “美国-欧盟药品良好生产规范（GMP）附录修订”（2017 年药品修订附件）部分取代，这些法规已经过时，不能反映该局当前的实践，也不再必要。
Chemistry, Manufacturing, and Controls Development and Readiness Pilot Program
2024年9月23日，FDA宣布CMC开发和准备试点计划（CDRP）已进入第三年。该计划基于患者更早获得产品的预期临床效益，促进研究性新药申请 (IND) 下产品的CMC加速开发。FDA 已实施该试点计划，协助CBER和CDER监管的产品做好 CMC 准备，从而加快临床开发时间表。为了加速 CMC 开发和促进 CMC 准备，该试点计划的重点是加强FDA 和申办方之间的沟通，并探索在适用情况下使用基于科学和风险的监管方法。本通知概述了提交参与试点申请的资格标准和流程。关于CMC研发与准备试点计划的更多信息，请见：
HPC Intelligence│FDA法规培训：CMC研发与准备试点计划（CDRP）
Meeting of the Oncologic Drugs Advisory Committee Meeting Announcement
2024年9月26日，FDA在肿瘤药物咨询委员会（ODAC）审评会议上讨论了免疫检查点抑制剂（ICIs）联合化疗一线治疗不同 PD-L1 蛋白表达水平的两种癌症患者的风险获益评估。会议上，FDA对PD-1 抑制剂应用于以下两种癌症患者的获益风险评估分别进行了两次投票，最终结果如下：
• 以10:2的投票结果，反对PD-1抑制剂治疗PD-L1表达＜1的一线晚期HER2阴性、微卫星稳定型胃/胃食管交界处(GEJ)腺癌患者；
• 以11:1的投票结果，反对PD-1抑制剂治疗PD-L1表达＜1的一线不可切除性或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。
该ODAC会议涉及三款PD-1产品，分别为默沙东的帕博利珠单抗（（pembrolizumab，K 药））、百时美施贵宝的纳武利尤单抗（nivolumab，O 药），以及百济神州的（tislelizumab）。该投票结果可能会缩小上述这些药物的临床适应症范围，并对后续申请该适应症的其他PD-1抑制剂产生影响。
Seven new clinical trial grants awarded in fiscal year (FY) 2024 under the Orphan Products Grants Program for clinical trials
2024年10月1日，FDA宣布2024财年在孤儿产品资助计划(Orphan Products grants Program)下批准了7项新的临床试验资助及3项新的自然史研究资助。新资助的临床试验项目包括：一种库欣综合征（一种由垂体瘤引起的疾病）的治疗方法、两种血液病的治疗方法、两种癌症的治疗方法、一种淋巴管畸形的治疗方法、一种针对可导致失明的遗传性眼病的基因疗法。新资助的自然史研究项目包括儿童肠道衰竭、遗传性多囊肾病以及先天性中枢性低通气综合征（一种影响正常呼吸的罕见神经系统疾病，尤其是睡眠时），该项目有助于增进公众对特定罕见疾病随时间推移如何发展的了解。未来4年，上述临床研究项目将获得总计约1.72亿美元的支持；上述自然史项目将获得总计约470万美元的支持。
FDA Rare Neurodegenerative Disease Grants Program
2024年10月1日，FDA宣布其2024财年在罕见神经退行性疾病资助计划（Rare Neurodegenerative Disease Grants Program）下将有超过540万美元的预算用来支持罕见神经退行性疾病（RNDD）的临床研究。2024财年，该计划下FDA收到了15份资助申请，已批准了一项用于皮质下梗死伴白质脑病的常染色体显性遗传性脑动脉病(CADASIL)患者新的视网膜成像生物标志物开发的申请，为期4年，每年拨款130万美元(总计500万美元)；除此之外，FDA已为9项正在进行的研究（包括C型尼曼匹克病、1型强直性肌营养不良、家族性自主神经功能障碍）提供了410万美元，以支持肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他罕见神经退行性疾病的研究。2025财年，FDA为RNDD研究提供了新的资助机会。
Center for Drug Evaluation and Research Quantitative Medicine Center of Excellence
2024年10月2日，FDA宣布CDER于3月25日成立的定量医学卓越中心（QM CoE）将用于 CDER 多个办公室的上市前产品审查、上市后产品评估、政策制定和政策实施。QM CoE 将作为一个协调机构，推动 CDER 的创新，促进 QM 方法和原则的整合。为实现这一目标，质量管理 CoE 将在关键领域引入新活动并协调现有活动，包括多学科教育和交流、应用科学政策的制定和实施、知识管理和社区参与。关于QM CoE成立的更多信息，参见往期动态：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/03/22– 2024/04/04
Convergence: FDA official reviews common BLA deficiencies, offers advice on avoiding CRLs
在过去的十年中，FDA向生物制品许可申请（BLA）的申办方发出的完整回复函（CRL）数量不断增加，其中设施缺陷是最常见的问题。在 RAPS Convergence 2024 会议期间，来自 FDA CDER 办公室的 Leslie Rivera Rosado 对此进行了讨论。Leslie Rivera Rosado指出，与美国国内制造场所相比，外国制造场所与CRL相关的情况更多，大约一半的设施缺陷发生在合同制造组织（CMO）身上。常见的设施相关缺陷包括环境/人员监控、数据完整性、无菌控制和验证、设备清洁以及交叉污染等。为确保BLA审查顺利进行，Rivera Rosado 给出如下建议：
• 提前计划与 FDA 的 Pre-BLA 互动，以获得足够的反馈；
• 提前做好BLA提交后的设施检查准备；
• 确定所有关键/非关键的过程控制，并实施适当的过程控制策略；
• 使用数值验收标准验证分析方法，并使用适当的对照开发和验证灵敏的抗药抗体 (ADA) 和中和抗体 (NAb) 检测方法。
FDA CDER主任Patrizia Cavazzoni也曾在CMC会议上发表过类似的见解，详情请见：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2024/08/09-08/22 他山之石，FDA对于印度的草药怎么看
Convergence: FDA official offers insights on clinical holds, use of AI at CBER
FDA CBER发现近年来对生物制品实施临床搁置的数量有所减少，这归功于CBER与申办方的早期接触及其他努力。CBER的审查管理副主任Christopher Joneckis在RAPS Convergence 2024会议上表示，新推出的INTERACT计划、新的临床搁置程序和员工培训都对减少临床搁置作出了贡献。在过去三年中，生物制品的临床试验新药申请（IND）的临床搁置数量稳步减少。在COVID-19 之后，与申办方面对面的会议有所增加，FDA 也正在批准更多的虚拟会议和混合会议申请。此外，AI/ML 工具在 审查生物制品许可申请（BLAs）中的使用越来越广泛，尤其是在肿瘤学和传染病领域，CBER 还将 AI 工具纳入内部实践。不过Joneckis指出，虽然AI/ML可以促进数据审查，但不能取代人工审查。
Convergence: FDA officials offer updates on START, STAR pilots
FDA官员在RAPS Convergence 2024上分享了两个旨在促进创新药物开发的试点项目的最新进展。其中一个致力于罕见疾病治疗的开发，另一个旨在加速满足未满足医疗需求的疗法的开发。这两个试点项目均是根据PDUFA VII规定启动的，分别是治疗罕见疾病的临床试验支持（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics，START）项目和分割实时申请审查（Split Real Time Application Review，STAR）项目。在START试点项目中，FDA已选择了七家公司参与，旨在提供更快速的临时沟通机制以加快罕见病的监管审评阶段。申办方可以在初次会议上请求与 FDA 就具体问题进行会谈，并就开发计划的监管里程碑达成一致。后续沟通可通过预定的例行会议解决药物开发过程中出现的新问题。
FDA 官员Cathryn Lee 解释了STAR 试点项目的细微差别，该项目旨在缩短现有药物和生物制品在未满足医疗需求情况下的补充审评时间。STAR 试点将适用于符合特定标准的所有治疗领域和审查学科的疗效补充。其申请将以 “拆分 ”方式提交：申请的第一部分包含补充申请的所有要素，但临床研究报告 (CSR)、有效性综合摘要 (ISE) 和安全性综合摘要 (ISS) 除外。申请的第二部分可稍后提交，其中应包含 CSR、ISE 和 ISS。与实时肿瘤学审查 (Real-Time Oncology Review , RTOR )和 滚动审查(rolling review, RR) 等其他试点项目不同，STAR 是一项对所有治疗领域开放的 PDUFA 计划，不需要快速通道或突破性疗法指定。FDA 计划在 2025 财年对该项目进行中期评估，并在 2026 财年举办一场公开研讨会。
关于START试点计划的更多新闻和动态，请见往期文章：
HPC Intelligence│FDA法规动态 2023/09/22 – 2023/10/06
FDA法规动态 2024/06/28-07/11：重点关注，FDA对于PUDFA VII实践的阶段性复盘于22日召开
Diversity action plans: Stakeholders seek clarity on demographic data, enrollment, and global trials
关于FDA在6月发布的《提高临床研究中代表性不足人群参与者招募的多样性行动计划》的指南草案，利益攸关方提出了130多条意见，意见大多是积极的，他们希望在需要递交DAP的研究类型、人口统计学数据收集类别一致性、DAP要求在全球试验的适用性、以及未能满足DAP要求的结果等方面获得更多的信息。意见中的关键问题主要包括：要求澄清纳入目标、分别举例说明需要和不需要递交DAP的情况、将人种和族裔类别与既定定义保持一致、说明可能纳入的其他类别及交叉情况、该指南草案是否可以成功应用于罕见病的全球临床试验和产品、该指南草案对于什么时候不满足DAP要求的描述并不清晰。关于该指南草案的更多信息可查阅本司往期内容：
FDA法规动态 2024/07/26-08/08 重要新闻动态1
HPC Intelligence│FDA法规培训：指南解读：《提高临床研究中代表性不足人群参与者招募的多样性行动计划》
Industry concerned over hurdles in FDA’s biosimilars manufacturing changes guidance
生物类似药行业组织和制造商对FDA 7月发布的关于《生物类似药和可互换生物类似药批准后生产变更行业问答指南》表示担忧，他们称该指南存在“不必要的障碍”，主张该指南应适用于所有351(k)产品及所有生物制品，并建议FDA对指南中变更前后可比性评估所需的参考材料、产品质量数据讨论等内容进行澄清及修订。有关该指南问答的更多信息可参见本司往期：
FDA法规动态 2024/07/12-07/25 指南更新6
FDA official discusses agency’s new Rare Disease Innovation Hub
FDA CBER新任命的战略、政策和立法副主任Julie Tierney在最近由美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)在华盛顿主办的一次会议上讨论了罕见病创新中心(Rare Disease Innovation Hub)。FDA于今年7月宣布该中心成立，旨在加快新疗法的开发，整合药物和生物制剂的监管，并与患者权益社区合作。Tierney表示，该中心是一种以CDER加速罕见病治愈(Accelerating Rare disease Cures, ARC)项目和CBER罕见病项目的工作为基础的虚拟组织，并没有一个独立于中心的领导者，而是由CDER的Patrizia Cavazzoni和CBER的Peter Marks两位中心主任领导。该中心将作为罕见病社区的主要焦点，提出与该领域的药物开发相关的问题，并将采取与药物中心的卓越中心模式不同的方法审查这些药物。FDA计划在10月16日的公众会议后为该中心制定新的目标。关于加速批准罕见疾病基因治疗产品的指南草案，Tierney表示这是一项“正在进行中的工作”，不确定该指南是否会在今年发布。关于罕见病创新中心的相关信息可参见本司往期内容：
FDA法规动态 2024/07/12-07/25 重要新闻动态2
